2023年8月1日，精準醫(yī)療領(lǐng)軍企業(yè)索元生物宣布，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準關(guān)于索元生物基因療法DB107的臨床Ⅱ期試驗。該臨床試驗由全球腦瘤領(lǐng)域知名研究機構(gòu)：加州大學舊金山分校（UCSF）、加州大學圣迭戈分校（UCSD）、以及南加州大學（USC）的研究者共同發(fā)起，將驗證全新生物標志物DGM7作為預(yù)測性生物標志物指導下，DB107治療高級別神經(jīng)膠質(zhì)瘤（HGG）的有效性。本次試驗是一項多中心開放性臨床研究，預(yù)計將招募約70名新診斷的高級別神經(jīng)膠質(zhì)瘤的成年患者，試驗的主要終點為無進展生存期（PFS）。
索元生物于2020年從Tocagen收購了Toca 511/FC組合療法（現(xiàn)稱“DB107”）及其獨特的重組逆轉(zhuǎn)錄病毒載體（RRV）基因治療平臺，Toca 511/FC組合療法在Tocagen開展的一項國際Ⅲ期臨床試驗中展現(xiàn)出良好的安全性及耐受性，但在整體人群中沒有顯現(xiàn)出優(yōu)于標準療法的藥效而未獲成功。索元生物收購DB107后，經(jīng)過一年多的探索，利用其獨特的生物標志物平臺發(fā)現(xiàn)了一個全新的生物標志物DGM7（Denovo Genomic Marker 7）可預(yù)測DB107的療效。
作為針對嚴重未滿足臨床需求的全球首 創(chuàng)基因療法，DB107一直受到各界的關(guān)注。DB107獲得了美國FDA及歐洲藥監(jiān)局（EMA）的孤兒藥認證、還曾獲得美國FDA授予的突破性療法認證（Breakthrough Therapy Designation）。由于本實驗的獨創(chuàng)性，來自加州大學圣迭戈分校（UCSD）、加州大學舊金山分校（UCSF）以及南加州大學（USC）的腦瘤領(lǐng)域知名學者，共同發(fā)起本次臨床試驗，借助DGM7的預(yù)測性使DB107“起死回生”，幫助亟需有效療法的高級別神經(jīng)膠質(zhì)瘤患者。
加州大學舊金山分校（UCSF）腦腫瘤研究中心（BTRC）首席研究員Noriyuki Kasahara博士（M.D.,Ph.D.）表示：
我很高興看到DB107重新進入臨床階段。高級別神經(jīng)膠質(zhì)瘤的患者的療效在過去40年中基本沒有得到提升。如能確認DB107對DGM7生物標志物陽性患者的療效，將使得這些患者大幅獲益。
索元生物首席醫(yī)療官（CMO）兼首席開發(fā)官（CDO）Matthew A. Spear博士（M.D.）表示：
FDA批準DB107研究是索元生物的又一個重要里程碑。我們致力于研發(fā)此逆轉(zhuǎn)錄病毒復制載體（RRV）獨特的基因療法。索元生物團隊經(jīng)過不懈努力工作尋獲了預(yù)測DB107療效的全新生物標志物DGM7，我們將在本次治療高級別神經(jīng)膠質(zhì)瘤臨床試驗驗證DGM7有效性及大幅提升患者的生存率！
本次由研究者發(fā)起的臨床試驗，還得到了Anova Enterprises,Inc的支持。Anova是一家致力于通過其變革性的AnovaOS?技術(shù)平臺和業(yè)界首 個協(xié)作“學習系統(tǒng)”加速有前途的治療方法推向市場的組織，該組織將使用AnovaOS幫助研究者管理本研究。Anova總裁Martin Walsh表示：
我們經(jīng)常看到患者對治療有反應(yīng)，但在大型隨機患者群體中的研究卻失敗了。通過DGM7這類預(yù)測性生物標志物識別目標患者，并在目標群體中確認療效，這為藥物開發(fā)提供了一種更好、更具成本效益的方法。
關(guān)于DB107及RRV基因治療平臺
DB107是一種基于專有的RRV基因治療平臺創(chuàng)新療法，其包括了帶有胞嘧啶脫氨酶的重組逆轉(zhuǎn)錄病毒載體（RRV）與5-氟尿嘧啶（5-FU）的前藥5-氟胞嘧啶（5-FC）。DB107可以選擇性地感染和殺死腫瘤細胞，同時刺激強大而持久的抗腫瘤作用。該療法安全性高、毒性低。
RRV能夠選擇性地感染癌癥細胞，將胞嘧啶脫氨酶（CD）的基因選擇性地遞送入腫瘤細胞。這使得被感染的癌細胞會選擇性攜帶CD基因并產(chǎn)生胞嘧啶脫氨酶（CD）。當組合中的口服前延長釋放藥5-氟胞嘧啶（5-FC）遇到CD時，能夠轉(zhuǎn)化成抗癌藥物5-氟尿嘧啶（5-FU），起到消滅腫瘤細胞的效果。
關(guān)于索元生物
索元生物是一家以高效的精準醫(yī)療技術(shù)開發(fā)多款面向全球市場的首 創(chuàng)新藥（First-in-class）的生物醫(yī)藥公司。公司針對未滿足臨床需求的重大疑難病癥，如腫瘤及中樞神經(jīng)類疾病，收購或引進后期臨床試驗失敗但已證明其安全性且顯示對部分患者有效的創(chuàng)新藥，并獲得該等創(chuàng)新藥的全球或全球絕大部分地區(qū)權(quán)益。通過公司獨特的生物標志物發(fā)現(xiàn)平臺，尋獲到經(jīng)獨立驗證的可預(yù)測藥效的生物標志物，進而重新開展以生物標志物為指導的國際多中心臨床試驗，最終開發(fā)出面向全球市場的創(chuàng)新藥。公司的經(jīng)營宗旨是以精準醫(yī)療為核心，快速高效地研發(fā)一批擁有自主知識產(chǎn)權(quán)、治療重大疾病、面向世界的首 創(chuàng)新藥（First-in-class）
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