2024年1月11日，和黃醫(yī)藥 (中國)有限公司 (簡稱 "和黃醫(yī)藥" 或 "HUTCHMED") 今日宣布索樂匹尼布用于治療成人原發(fā)免疫性血小板減少癥患者的新藥上市申請已獲中國國家藥品監(jiān)督管理局（"國家藥監(jiān)局"）受理并予以優(yōu)先審批。索樂匹尼布是一種開發(fā)用于治療血液惡性腫瘤和自身免疫性疾病的新型、高選擇性的口服脾酪氨酸激酶（"Syk"）抑制劑。
繼2022年1月取得突破性治療品種后，新藥上市申請獲受理并納入優(yōu)先審批。
在既往接受過至少一種治療的成人原發(fā)免疫性血小板減少癥患者中開展的 ESLIM-01 III期研究的數(shù)據(jù)支持了此項新藥上市申請。
ESLIM-01研究的數(shù)據(jù)支持了此項新藥上市申請。ESLIM-01是一項索樂匹尼布在中國開展的隨機、雙盲、安慰劑對照的III期臨床試驗，共納入188名既往接受過至少一種治療的慢性成人原發(fā)免疫性血小板減少癥患者。2023年8月，和黃醫(yī)藥宣布該研究成功達到了其主要終點，即與接受安慰劑治療的患者相比，接受索樂匹尼布治療的患者的持續(xù)應(yīng)答率取得了具有臨床意義和統(tǒng)計學(xué)意義的顯著改善。包括總體應(yīng)答率和安全性在內(nèi)的所有次要終點亦已達到。完整的研究數(shù)據(jù)將于適當(dāng)?shù)臅r候公布。ESLIM-01 研究的概念驗證研究結(jié)果已于《柳葉刀·血液病學(xué) (The Lancet Haematology)》發(fā)表。
索樂匹尼布于2022年1月獲國家藥監(jiān)局納入突破性治療品種，用于ESLIM-01研究所探索的適應(yīng)癥。國家藥監(jiān)局將索樂匹尼布納入突破性治療品種，作為用于防治嚴(yán)重危及生命的疾病，且尚無有效防治手段或與現(xiàn)有治療手段相比具有明顯臨床優(yōu)勢的創(chuàng)新藥物。
關(guān)于索樂匹尼布
索樂匹尼布是一種新型、選擇性的Syk抑制劑，每日一次口服用藥。Syk作為B細(xì)胞受體和Fc受體信號傳導(dǎo)通路中的一個關(guān)鍵蛋白，是多種亞型的B細(xì)胞淋巴瘤及自身免疫疾病的成熟治療靶點。
于《柳葉刀·血液病學(xué) (The Lancet Haematology)》上發(fā)表的中國I/II期研究結(jié)果顯示，索樂匹尼布為經(jīng)治的免疫性血小板減少癥患者帶來快速且持久的血小板計數(shù)改善。在接受每日一次300mg的II期臨床試驗推薦劑量（"RP2D"）的患者中， 40%的患者出現(xiàn)持續(xù)應(yīng)答，即在研究的第14至24周期間，6次隨訪中至少有4次的血小板計數(shù)大于或等于50×109/L。所有接受RP2D劑量治療的患者既往均曾接受過糖皮質(zhì)類固醇激素治療，其中80%的患者既往曾接受過血小板生成素或血小板生成素受體激動劑治療。在研究的第24周期間接受任何劑量治療的患者中，7%的患者因治療期間不良事件（TEAE）導(dǎo)致劑量減少或中斷，但未出現(xiàn)停藥。截至整個研究的24周內(nèi)，未出現(xiàn)發(fā)生于超過一名患者的3級或以上治療期間不良事件。
索樂匹尼布目前正在臨床研究中，其安全性和療效尚未得到任何監(jiān)管機構(gòu)的評估。和黃醫(yī)藥目前擁有索樂匹尼布在全球范圍內(nèi)的所有權(quán)利。除了免疫性血小板減少癥外，索樂匹尼布用于治療溫抗體性自身免疫性溶血性貧血（NCT05535933）和惰性非霍奇金淋巴瘤（NCT03779113）的研究亦在進行中。
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