2024年1月13日，百時(shí)美施貴寶中國(guó)宣布，第一款心肌肌球蛋白抑制劑瑪伐凱泰（Mavacamten）經(jīng)海南省藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，用于治療有癥狀的梗阻性肥厚型心肌?。╫HCM）成人患者。中國(guó)內(nèi)地第一位瑪伐凱泰的患者已在上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院海南醫(yī)院（海南博鰲研究型醫(yī)院）接受了治療。
作為國(guó)內(nèi)目前唯一的"醫(yī)療特區(qū)"，海南博鰲樂城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)是由國(guó)務(wù)院批準(zhǔn)設(shè)立的。國(guó)家賦予先行區(qū)特許藥械政策，允許先行區(qū)進(jìn)口、使用已經(jīng)在部分國(guó)家獲批但尚未在國(guó)內(nèi)獲批的新藥，以此加速滿足中國(guó)患者和醫(yī)生對(duì)臨床急需藥物的可及性。
肥厚型心肌?。℉CM）主要是由于編碼肌小節(jié)相關(guān)蛋白基因致病性變異導(dǎo)致的、或病因不明的以心肌肥厚為特征的心肌病，左心室壁受累常見，需排除其他的心血管疾病或全身性、代謝性疾病引起的心室壁增厚。HCM根據(jù)是否存在左心室流出道（LVOT）梗阻可分為梗阻性和非梗阻性。據(jù)估算，全球每500人中就有1人是肥厚型心肌病患者[1]。HCM患者中約三分之二為梗阻性肥厚型心肌病患者，三分之一則是非梗阻性肥厚型心肌病患者[2]。在梗阻性或非梗阻性肥厚型心肌病患者中，強(qiáng)體力活動(dòng)可導(dǎo)致疲勞或呼吸困難，影響患者的日常生活。
上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院心臟內(nèi)科金瑋教授表示："肥厚型心肌病的治療存在著巨大的未被滿足的需求，如果患者不積極治療，不僅會(huì)影響到生活質(zhì)量，還會(huì)影響心臟功能，甚至引起猝死?，敺P泰作為全球第一個(gè)靶向疾病病理生理機(jī)制的藥物，希望它未來能成為對(duì)中國(guó)HCM患者有重要意義的全新治療選擇。1月12日當(dāng)天，在上海交通大學(xué)附屬瑞金醫(yī)院心臟內(nèi)科團(tuán)隊(duì)的精心診療和關(guān)懷下，首位患者完成了瑪伐凱泰新藥治療，意味著國(guó)內(nèi)oHCM患者可以不出國(guó)門就使用上這款新藥，也標(biāo)志著國(guó)內(nèi)oHCM患者的治療開啟新時(shí)代。"
瑪伐凱泰是第一個(gè)且目前唯一獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)的心肌肌球蛋白抑制劑，其靶向作用于心肌肌球蛋白ATP酶，能夠減少肌動(dòng)蛋白-肌球蛋白橫橋的過量形成從而減輕心肌細(xì)胞過度收縮，改善舒張功能。2022年2月瑪伐凱泰獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心授予的"突破性治療藥物"認(rèn)證，用于治療梗阻性肥厚型心肌病患者。2023年4月中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）接受瑪伐凱泰用于治療有癥狀的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者的新藥上市申請(qǐng)（NDA），并將其納入了優(yōu)先審評(píng)。
百時(shí)美施貴寶副總裁、中國(guó)及亞洲區(qū)域市場(chǎng)總經(jīng)理、中國(guó)區(qū)總裁陳思淵女士表示："百時(shí)美施貴寶始終致力于通過各種創(chuàng)新準(zhǔn)入渠道，快速為中國(guó)患者帶來全球領(lǐng)先的創(chuàng)新藥物。這次很高興看到肥厚型心肌病的全球第一款藥物瑪伐凱泰能夠在海南先行區(qū)率先落地并為患者帶來切實(shí)的獲益。期待該藥物能早日獲得國(guó)內(nèi)監(jiān)管機(jī)構(gòu)的批準(zhǔn)，為更廣泛的中國(guó)梗阻性肥厚型心肌病患者帶來福音，以踐行我們'中國(guó)2030戰(zhàn)略'這一長(zhǎng)期承諾。"
目前瑪伐凱泰尚未獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局的上市批準(zhǔn)。本材料非推廣用途，如若想了解更多醫(yī)學(xué)專業(yè)信息，請(qǐng)咨詢醫(yī)療衛(wèi)生專業(yè)人士。
[1] Arbelo E, Protonotarios A, et al. 2023 ESC Guidelines for the management of cardiomyopathies. Eur Heart J. 2023 Oct 1;44(37):3503-3626.
[2] 中國(guó)醫(yī)師協(xié)會(huì)心力衰竭專業(yè)委員會(huì),等.中國(guó)肥厚型心肌病指南2022.中華心力衰竭和心肌病雜志,2022,06(02):80-103
關(guān)于瑪伐凱泰（Mavacamten）
瑪伐凱泰（Mavacamten） 是第一個(gè)且目前唯一獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)的心肌肌球蛋白抑制劑，適用于治療有癥狀的紐約心臟協(xié)會(huì)（NYHA）心功能II-III級(jí)的梗阻性肥厚型心肌?。╫HCM）成人患者，以改善功能能力和癥狀。除在美國(guó)外，該藥也在澳大利亞、巴西、加拿大、英國(guó)、歐盟、中國(guó)澳門特別行政區(qū)、新加坡、韓國(guó)、瑞士和中國(guó)香港特別行政區(qū)獲得了監(jiān)管部門的上市批準(zhǔn)。瑪伐凱泰是一種心肌肌球蛋白選擇性的別構(gòu)可逆性抑制劑?，敺P泰調(diào)節(jié)能進(jìn)入"可結(jié)合肌動(dòng)蛋白"（產(chǎn)生收縮力）狀態(tài)的肌球蛋白頭的數(shù)量，從而減少動(dòng)力產(chǎn)生（收縮期）和殘留（舒張期）橫橋形成的概率。過量的肌動(dòng)蛋白-肌球蛋白橫橋的形成和超松弛狀態(tài)的失調(diào)是HCM的機(jī)理特征?，敺P泰將整體肌球蛋白群轉(zhuǎn)變到節(jié)能的超松弛狀態(tài)。在HCM患者中，用瑪伐凱泰抑制肌球蛋白可減輕左心室流出道（LVOT）梗阻并改善心臟充盈壓。
關(guān)于肥厚型心肌病
肥厚型心肌病主要是由于編碼肌小節(jié)相關(guān)蛋白基因致病性變異導(dǎo)致的、或病因不明的以心肌肥厚為特征的心肌病，左心室壁受累常見，需排除其他的心血管疾病或全身性、代謝性疾病引起的心室壁增厚。據(jù)估算，全球每500人中就有1人是肥厚型心肌病患者。肥厚型心肌病與房顫、卒中、心力衰竭和心臟性猝死風(fēng)險(xiǎn)的增加有關(guān)。
HCM根據(jù)是否存在左心室流出道（LVOT）梗阻可分為梗阻性和非梗阻性，約有三分之二是梗阻性肥厚型心肌病患者，三分之一則是非梗阻性肥厚型心肌病患者。在梗阻性或非梗阻性肥厚型心肌病患者中，強(qiáng)體力活動(dòng)可導(dǎo)致疲勞或呼吸困難，影響患者的日常生活。
消息來源：百時(shí)美施貴寶中國(guó)
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