2024年1月16日,今年1月起,《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄(2023年)》在全國范圍內(nèi)正式實行。此次目錄更新調(diào)整了用于治療多發(fā)性骨髓瘤的創(chuàng)新藥物伊沙佐米的醫(yī)保支付范圍,為"治療已接受過至少一種既往治療的多發(fā)性骨髓瘤成人患者",與說明書適應(yīng)癥一致。這意味著舊版目錄中伊沙佐米與來那度胺聯(lián)用時只支付其中一種的限制已去除,用于多發(fā)性骨髓瘤持續(xù)治療的IRd全口服方案(伊沙佐米聯(lián)合來那度胺、地塞米松)年自付費用大幅降低,患者的用藥經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)將得到極大緩解。
近年來,隨著臨床治療方案的不斷創(chuàng)新突破,多發(fā)性骨髓瘤的整體治療模式向持續(xù)治療模式轉(zhuǎn)化。與傳統(tǒng)固定周期治療相比,持續(xù)治療可以延長疾病控制,改善臨床結(jié)局,進(jìn)一步延長患者無進(jìn)展生存期(PFS)和總生存期(OS)。但在臨床實踐中,持續(xù)治療對藥物的療效、不良反應(yīng)的耐受性、給藥便捷程度、患者的依從性等均提出了較高的要求。
多項國內(nèi)外臨床指南提出,治療方案的選擇是實現(xiàn)多發(fā)性骨髓瘤持續(xù)治療的關(guān)鍵。伊沙佐米聯(lián)合來那度胺、地塞米松形成的全口服的IRd治療方案,是目前唯一獲批含蛋白酶體抑制劑(PI)的全口服聯(lián)合方案,在臨床實踐中可為患者治療提供更多便利,減少病毒暴露和感染風(fēng)險,從而提升患者的用藥可及性,治療時間較V-base延長一倍以上,助力實現(xiàn)多發(fā)性骨髓瘤的長期持續(xù)治療。全球III期臨床研究TOURMALINE-MM1及中國延展性研究TOURMALINE-MM1 CCS中,已驗證IRd在復(fù)發(fā)難治性多發(fā)性骨髓瘤患者中的有效性和安全性。TOURMALINE-MM1的中國延展研究數(shù)據(jù)顯示,相比安慰劑Rd組,IRd組患者的總生存期顯著延長達(dá)10個月(25.8個月 vs 15.8個月),無進(jìn)展生存期顯著改善67%(6.7個月 vs 4.0個月)。在安全性方面,IRd與安慰劑Rd組比較沒有明顯增加不良事件。
在舊版醫(yī)保目錄中,伊沙佐米與來那度胺聯(lián)用時,醫(yī)保只能支付其中一種。同時,每2個療程患者需提供治療有效的證據(jù)后方可繼續(xù)使用醫(yī)保支付,并且需由三級醫(yī)院血液專科或血液??漆t(yī)院醫(yī)師處方。新版醫(yī)保目錄實行后,這些限制都將被取消,這意味著患者使用IRd方案的年自付費用可降低過半。此外,各地開展的惠民保、補(bǔ)充商業(yè)保險等,可在患者醫(yī)保報銷后進(jìn)行二次報銷,也可助力患者進(jìn)一步減輕經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。
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