2月18日，CDE將 曙方（上海）醫(yī)藥科技有限公司（以下簡稱“曙方醫(yī)藥”）的Vamorolone口服混懸液擬納入優(yōu)先審評品種，用于治療四歲及以上杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）患者。
圖片來源：CDE官網(wǎng)
2023年，Vamorolone口服混懸液被CDE納入突破性治療品種名單，適應癥為治療2歲及以上患者的杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）。
01
創(chuàng)新類固醇
美國、歐盟接連上市
DMD是一種罕見的神經(jīng)肌肉疾病，幾乎只見于男性，該疾病由X染色體上編碼抗肌萎縮蛋白的基因發(fā)生突變而導致。據(jù)了解，DMD多在3至5歲起病，并且由于呼吸或心力衰竭等問題，多數(shù)患者在30歲左右便死亡。在中國大陸地區(qū)，DMD的發(fā)病率約為1/4560男嬰，患者數(shù)量約10萬人。
當前，作為國內(nèi)外權威指南推薦的DMD兒童與成人患者標準治療藥物，皮質(zhì)類固醇能夠延緩疾病進展，但同時仍然存在一些副作用。DMD疾病領域還存在巨大的未滿足醫(yī)療需求，亟需新型、有效、安全的治療藥物。
Vamorolone是一款創(chuàng)新的類固醇藥物，其作用機制與糖皮質(zhì)激素結(jié)合的受體相同，但改變了其下游活性，不會造成局部組織擴增和局部組織中皮質(zhì)類固醇相關毒性。因此，Vamorolone具有將療效與激素安全性問題“分離”的潛力?；诖?，曙方醫(yī)藥表示Vamorolone可能會替代糖皮質(zhì)激素成為DMD兒童和青少年患者的標準治療方案。
圖片來源：藥智數(shù)據(jù)企業(yè)版——全球藥物分析系統(tǒng)數(shù)據(jù)庫
Vamorolone已在美國及歐盟獲批上市，是第一個且目前唯一在歐盟獲得完全批準的DMD治療藥物。2022年1月，曙方醫(yī)藥以總金額約1.24億美元獲得Vamorolone在大中華區(qū)的開發(fā)和商業(yè)化權益。此前，曙方醫(yī)藥曾表示，將借助海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)的臨床急需進口藥品特殊政策，盡快實現(xiàn)Vamorolone在先行區(qū)落地。本次Vamorolone被CDE擬納入優(yōu)先審評品種，有望進一步加速其上市進程。
02
強強聯(lián)合
劍指罕見病
曙方醫(yī)藥專注于罕見病新藥研發(fā)及商業(yè)化，治療領域涵蓋神經(jīng)肌肉病、肺循環(huán)疾病及遺傳代謝病等。此外，曙方醫(yī)藥在自主開發(fā)創(chuàng)新藥物的同時，還積極推動與藥企合作，以挖掘各類藥物的更多潛力。
• leriglitazone
leriglitazone是一款可穿透血腦屏障的選擇性PPAR-γ激動劑，由西班牙Minoryx公司開發(fā)。2020年9月，曙方醫(yī)藥成功獲得在中國內(nèi)地、香港及澳門特別行政區(qū)獨家開發(fā)和商業(yè)化leriglitazone的權益，用于治療X-連鎖腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良（X-ALD）。
• ABSK021
ABSK021是第一個中國自主研發(fā)并進入臨床III期的高選擇性CSF-1R抑制劑，該藥物由和譽醫(yī)藥自主開發(fā)，其“不可手術的腱鞘巨細胞瘤”適應癥已被CDE授予突破性治療認定。2021年7月，曙方醫(yī)藥與和譽醫(yī)藥達成獨家授權協(xié)議，獲得ABSK021用于非腫瘤神經(jīng)系統(tǒng)罕見病適應癥在中國內(nèi)地、香港及澳門特別行政區(qū)的獨家開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化權益。
圖片來源：CDE官網(wǎng)
03
結(jié)語
盡管罕見病發(fā)病率較低，但基于我國龐大的人口基數(shù)，大多數(shù)罕見病仍然存在大量患者以及未滿足的臨床需求。在國家政策支持以及藥企積極推動相關藥物研發(fā)下，未來罕見病治療情況有望得到巨大改善。
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