2024年2月22日，由成都金唯科生物科技有限公司（下稱“金唯科”）自主研發(fā)的針對(duì)新生血管性年齡相關(guān)性黃斑變性（nAMD）基因治療I類創(chuàng)新藥“JWK001注射液”的新藥臨床試驗(yàn)(IND)申請(qǐng)順利獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)批準(zhǔn)。
圖片來(lái)源：CDE官網(wǎng)
nAMD是一種嚴(yán)重影響視力甚至?xí)?dǎo)致失明的不可逆轉(zhuǎn)的眼科疾病，以黃斑區(qū)脈絡(luò)膜新生血管(CNV)或視網(wǎng)膜新生血管為主要病理特征，同時(shí)可能伴有視網(wǎng)膜水腫以及視網(wǎng)膜滲出、出血、瘢痕等改變，血管內(nèi)皮生長(zhǎng) 因子(VEGF)已被證實(shí)在nAMD新生血管形成中具有重要作用。目前，濕性年齡相關(guān)黃斑病變已成為繼青光眼、白內(nèi)障之后全球第三大致盲因素，全球患病人數(shù)不斷攀升。
JWK001注射液是第一個(gè)采用“兩質(zhì)粒包裝系統(tǒng)”的AAV基因治療新藥。金唯科自主研發(fā)的兩質(zhì)粒懸浮HEK293細(xì)胞包裝技術(shù)，大幅提升AAV包裝效率、降低生產(chǎn)成本。金唯科的CMC工藝穩(wěn)定且成本低，在臨床階段以及商業(yè)化階段將具有非常明顯的優(yōu)勢(shì)，極大提升患者可及性。
基于自主開發(fā)的“兩質(zhì)粒包裝系統(tǒng)”技術(shù)平臺(tái)，金唯科研發(fā)的多款A(yù)AV基因治療新藥正在四川大學(xué)華西醫(yī)院開展IIT研究，適應(yīng)癥包括眼科、遺傳代謝和神經(jīng)肌肉疾病。
JWK001注射液通過(guò)將攜帶全新自主設(shè)計(jì)的抗VEGF蛋白表達(dá)框的AAV載體，在視網(wǎng)膜細(xì)胞中持續(xù)高效表達(dá)抗VEGF蛋白。該基因治療手段可以避免傳統(tǒng)nAMD治療中存在的風(fēng)險(xiǎn)，如反復(fù)玻璃體腔注射對(duì)眼組織的傷害、患者依從性差等，可實(shí)現(xiàn)一次治療，終身有效的目的。
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