2月26日，據(jù)CDE官網(wǎng)顯示，再生元的Pozelimab注射液獲得臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，適應(yīng)癥為：Pozelimab和Cemdisiran聯(lián)合用于臨床和血清學(xué)（抗AChR或抗LRP4血清陽(yáng)性）確診的全身型重癥肌無(wú)力（gMG）伴有重癥肌無(wú)力體征和癥狀的成年男性和女性患者的治療。
2023年8月，F(xiàn)DA批準(zhǔn)Pozelimab上市，該藥物成為FDA批準(zhǔn)的首 款治療成人和1歲以上兒童CD55缺乏型蛋白丟失性腸病 (CHAPLE) 藥物。
01
抑制C5補(bǔ)體
聯(lián)用療法臨床加速
補(bǔ)體系統(tǒng)是固有免疫系統(tǒng)的主要效應(yīng)機(jī)制之一，具有增強(qiáng)（補(bǔ)充）抗體和吞噬細(xì)胞清除微生物以及受損細(xì)胞、促進(jìn)炎癥和攻擊病原體細(xì)胞膜等功能。然而，補(bǔ)體系統(tǒng)錯(cuò)誤地攻擊健康器官、組織和中樞神經(jīng)系統(tǒng)常常會(huì)引起補(bǔ)體介導(dǎo)疾病而導(dǎo)致?lián)p傷。
補(bǔ)體共有三種激活途徑，被不同蛋白調(diào)控，其中補(bǔ)體蛋白C5處于補(bǔ)體級(jí)聯(lián)反應(yīng)末端，可調(diào)控所有通路激活的補(bǔ)體信號(hào)。因此，通過(guò)抑制C5補(bǔ)體活性可抑制對(duì)自身的免疫攻擊，從而緩解疾病癥狀。
Pozelimab是一款全人源單克隆抗體，可通過(guò)阻斷補(bǔ)體因子C5的活性而預(yù)防或緩解由補(bǔ)體途徑介導(dǎo)的疾病。據(jù)公開(kāi)資料顯示，除已獲批的CHAPLE適應(yīng)癥外，Pozelimab還被開(kāi)發(fā)與Alnylam公司的cemdisiran聯(lián)用，用于治療陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿癥（PNH）和重癥肌無(wú)力癥（MG）等其他補(bǔ)體介導(dǎo)的疾病，目前正處于III期臨床研究階段，其中cemdisiran是一款靶向補(bǔ)體C5蛋白的RNAi候選藥物。此聯(lián)合療法預(yù)計(jì)2024年及以后提交BLA申請(qǐng)。
本次Pozelimab獲得臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可的適應(yīng)癥為gMG，再生元或?qū)⒃谌A展開(kāi)相關(guān)臨床試驗(yàn)。
02
研發(fā)投入加大
在研管線加強(qiáng)
本月初，再生元發(fā)布2023年財(cái)報(bào)，全年?duì)I收131.17億美元，其中產(chǎn)品銷(xiāo)售70.78億美元，同比增長(zhǎng)3%。據(jù)財(cái)報(bào)顯示，再生元2023年研發(fā)投入達(dá)到44.39億美元，占總營(yíng)收34%。目前，再生元已針對(duì)眼病、過(guò)敏和炎癥性疾病、癌癥、心血管和代謝疾病、血液系統(tǒng)疾病、傳染病和罕見(jiàn)病等領(lǐng)域，建立了一條囊括超30種療法的在研管線。
除Pozelimab與cemdisiran的聯(lián)用外，再生元還對(duì)抗體與其他藥物聯(lián)用展開(kāi)了探索，例如“抗體+基因療法”以及“抗體+細(xì)胞療法”。據(jù)報(bào)道，2024年1月30日，再生元宣布將收購(gòu)2seventy bio并獲得后者在研新型免疫細(xì)胞療法的全部開(kāi)發(fā)和商業(yè)化權(quán)益，并表示該交易目標(biāo)為將 Regeneron 的抗體能力與 2seventy bio的細(xì)胞療法相結(jié)合。此外，據(jù)公開(kāi)資料顯示，再生元涉及了抗體連接方式以提高AAV等基因療法的靶向性，從而滲入特定肌肉或腦部組織。
此外，再生元申明將在2024年進(jìn)入減肥賽道，并計(jì)劃于2024年中期對(duì)Trevogrumab（抗肌肉生長(zhǎng)抑制素抗體）與其他藥物的聯(lián)用進(jìn)行II期試驗(yàn)。此外，早在2021年，再生元便發(fā)表了與較低肥胖風(fēng)險(xiǎn)相關(guān)的GPR75基因變異相關(guān)研究，并持續(xù)深入研究。
03
結(jié)語(yǔ)
再生元在2023年財(cái)報(bào)中明確，2024年將繼續(xù)拓展重磅產(chǎn)品Dupixent和EYLEA HD的研究，同時(shí)針對(duì)更多的新型療法開(kāi)展推廣工作并且推進(jìn)持續(xù)增長(zhǎng)的產(chǎn)品管線。
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