全球最貴藥物易主

熱門推薦：基因療法 , MLD , Lenmeldy ,

作者：骎丹翼來源：藥智網(wǎng)

2024-03-28

世界最昂貴藥物的紀(jì)錄再度被刷新。不出意料地，取代CSL Behring和uniQure的350萬美元B型血友病療法Hemegenix而登上最貴藥物王座的，仍然是一款基因療法。

近日，Orchard Therapeutics的早發(fā)性異染性腦白質(zhì)營養(yǎng)不良（MLD）一次性基因療法Lenmeldy獲FDA批準(zhǔn)上市，定價(jià)425萬美元，一舉將全球最貴藥物的價(jià)格提升了21%。

MLD是一種致命的罕見疾病，由于Lenmeldy可以使患者根治MLD，藥品定價(jià)團(tuán)體給予Orchard廣泛的定價(jià)自由度。美國非營利組織臨床與經(jīng)濟(jì)評論研究所建議，合理的價(jià)格為230萬美元至390萬美元。Orchard Therapeutics在3月20日的一份聲明中表示，Lenmeldy的價(jià)格“反映了其臨床、經(jīng)濟(jì)和社會(huì)價(jià)值”。

縱觀全球醫(yī)藥市場，價(jià)格超過百萬美元的療法已經(jīng)比比皆是，至少有10款藥物的價(jià)格超越了百萬美元大關(guān)，其中以基因療法為主，還包括小分子藥物模態(tài)。

1.Lenmeldy

價(jià)格：425萬美元

適應(yīng)癥：早發(fā)性異染性腦白質(zhì)營養(yǎng)不良（MLD）

開發(fā)商：Orchard Therapeutics

獲批時(shí)間：2024年3月18日

據(jù)Orchard稱，MLD影響美國大約十萬分之一的新生兒，每年影響不到40名兒童。Orchard的核心平臺是基因插入血液干細(xì)胞，這種技術(shù)在極其罕見的免疫疾病的臨床試驗(yàn)中顯示出了卓越的成果。

Orchard希望Lenmeldy能夠產(chǎn)生出強(qiáng)大的示范效應(yīng)，為其他疾病帶來類似的治療方法，包括克羅恩病和Sanfilippo綜合癥，亦被稱為兒童阿爾茨海默病。

2.Hemgenix

價(jià)格：350萬美元

適應(yīng)癥：B型血友病

開發(fā)商：CSL Behring和uniQure

模態(tài)：基因療法

獲批時(shí)間：2022年11月22日

Hemgenix由CSL Behring和uniQure開發(fā)，治療B型血友病?；加羞@種血液病的患者通常需要定期輸注因子IX，這是影響血液凝固的物質(zhì)。

Hemgenix是一種一次性療法，可讓患者的身體產(chǎn)生IX因子，從而顯著減少B型血友病對于患者的影響，其單劑價(jià)格為350萬美元。開發(fā)商表示，盡管Hemgenix價(jià)格昂貴，但仍然比終身預(yù)防性治療便宜得多，減輕了B型血友病的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。

3.Skysona

價(jià)格：300萬美元

適應(yīng)癥：腦性腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良(CALD)

開發(fā)商：Bluebird Bio

模態(tài)：基因療法

獲批時(shí)間：2022年9月18日

Skysona是Bluebird Bio開發(fā)的治療腦性腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良的療法，每劑價(jià)格300萬美元。

Skysona用于減緩CALD對兒童的影響。CALD是一種早期出現(xiàn)的神經(jīng)系統(tǒng)疾病，主要發(fā)生在男孩中，導(dǎo)致殘疾，并在診斷后幾年內(nèi)致命。這種疾病的有效治療方法很少，但Skysona的一項(xiàng)研究顯示患者的存活率為72%。

4.Zynteglo

價(jià)格：280萬美元

適應(yīng)癥：β地中海貧血

開發(fā)商：Bluebird Bio

模態(tài)：基因療法

獲批時(shí)間：2022年8月17日

Bluebird Bio開發(fā)的另一種添加基因療法Zynteglo針對的是需要定期輸注紅細(xì)胞的β地中海貧血患者，罹患此病的患者通常需要每兩到五周輸血一次。

Zynteglo剛被開發(fā)出來時(shí)，Bluebird將單次治療的價(jià)格定為150萬歐元（180萬美元），但市場表現(xiàn)欠佳，于是Bluebird將這款基因療法退出了歐洲市場，轉(zhuǎn)而專注于美國，同時(shí)將治療成本上調(diào)到每劑280萬美元。Bluebird承諾，如果患者在基因治療后無法擺脫輸血，公司將返還80%的治療費(fèi)用。Bluebird Bio認(rèn)為，Zynteglo的治療可以幫助患者節(jié)省大量成本。

5.Zolgensma

價(jià)格：210萬美元

適應(yīng)癥：脊髓性肌萎縮癥(SMA)

開發(fā)商：諾華

模態(tài)：基因療法

獲批時(shí)間：2019年5月26日

諾華的基因療法Zolgensma針對脊髓性肌萎縮癥。這種罕見的遺傳病每年影響美國約500名幼兒，導(dǎo)致肌肉無力以及爬行、行走和控制頭部運(yùn)動(dòng)困難。

2019年獲得FDA批準(zhǔn)時(shí)，諾華為每劑Zolgensma指定了210萬美元的價(jià)格，諾華允許分期付款（5年）的方式支付Zolgensma的費(fèi)用。諾華還認(rèn)為，一次性治療帶來的變革性效益和長期價(jià)值為Zolgensma的高價(jià)提供了背書。參加一項(xiàng)為期15年的Zolgensma隨訪研究的10名患者均達(dá)到了治療里程碑，證明了這款療法的有效性。

6.Lamzede

價(jià)格：145萬6千美元（70 kg患者）

開發(fā)商：Chiesi

適應(yīng)癥：α-甘露糖苷貯積癥

分子模態(tài)：酶替代療法

獲批時(shí)間：2023年2月16日

Lamzede是一種用于治療輕度至中度α-甘露糖苷中毒患者的藥物。α-甘露糖苷貯積癥是一種遺傳性疾病，其特征包括學(xué)習(xí)障礙、運(yùn)動(dòng)控制困難、耳聾、說話困難、頻繁感染、肝臟和脾臟腫大、骨骼異常以及肌肉疼痛和無力。

7.Myalept

價(jià)格：126萬美元

適應(yīng)癥：全身性脂肪營養(yǎng)不良

開發(fā)商：Chiesi Farmaceutici

模態(tài)：蛋白質(zhì)

獲批時(shí)間：2014年2月25日

Myalept是一種用于治療全身性脂肪營養(yǎng)不良的藥物，是一種瘦素替代療法。一名患者平均每月使用18瓶，每月費(fèi)用約為10.5萬美元，折合每年126萬美元。劑量可以根據(jù)患者對療程的反應(yīng)增加或減少。

Myalept于2014年獲得FDA批準(zhǔn)，用于治療全身性脂肪營養(yǎng)不良，這種營養(yǎng)不良癥會(huì)因皮下脂肪組織丟失而導(dǎo)致代謝疾病。

8.Sohonos

價(jià)格：大于等于14歲患者每年102萬2894美元；小于14歲每年62萬2373美元

適應(yīng)癥：進(jìn)行性骨化性纖維發(fā)育不良（FOP）

開發(fā)商：Ipsen

模態(tài)：小分子

批準(zhǔn)時(shí)間：2023年8月16日

進(jìn)行性骨化性纖維發(fā)育不良影響著美國約400人和全球900人的生活。隨著疾病不斷進(jìn)展，突然發(fā)作導(dǎo)致骨骼快速生長，嚴(yán)重限制活動(dòng)能力和功能。大多數(shù)FOP患者不可避免地喪失自行飲食的能力，無法自我護(hù)理或自行使用衛(wèi)生間，也無法維持就業(yè)。FOP患者的中位預(yù)期壽命縮短為56歲，過早死亡通常是由于胸腔周圍的骨質(zhì)形成導(dǎo)致呼吸問題和心肺衰竭，或跌倒導(dǎo)致骨折或頭部受傷。

Ipsen的口服小分子藥物Sohonos是第一個(gè)也是目前唯一一個(gè)FOP治療方法。大于14歲患者每年的費(fèi)用約為102萬2894美元。

9.Zokinvy

價(jià)格：100萬美元

適應(yīng)癥：Hutchinson-Gilford早衰綜合癥

開發(fā)商：Eiger BioPharmaceuticals

模態(tài)：小分子

獲批時(shí)間：2020年11月20日

由Eiger BioPharmaceuticals開發(fā)的Zokinvy針對Hutchinson-Gilford早衰綜合癥（亦稱早衰癥）。早衰癥是一種罕見的進(jìn)行性遺傳性疾病，其特征是過早衰老，當(dāng)兒童年滿15至20歲時(shí)可能會(huì)失去生命。

Zokinvy劑量會(huì)根據(jù)患者體型的不同而有所不同，但每年的費(fèi)用可能高達(dá)100萬美元。同Sohonos一樣，Zokinvy也是作為小分子藥物躋身年成本100萬美元藥物的行列。

10.Danyelza

價(jià)格：100萬美元

適應(yīng)癥：骨或骨髓中復(fù)發(fā)性或難治性高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤