3月20日，Orchard Therapeutics公司官網(wǎng)發(fā)布公告披露了新獲批的一次性基因療法Lenmeldy（atidarsagene autotemcel）在美國商業(yè)化上市的相關(guān)細節(jié)，該藥的定價為425萬美元，用于治療異染性腦白質(zhì)營養(yǎng)不良（MLD）。
圖片來源：Orchard Therapeutics官網(wǎng)
Orchard Therapeutics：
425萬美元定價合理
Orchard Therapeutics指出，其是在臨床與經(jīng)濟審查研究所（ICER）完成了一項全面的衛(wèi)生技術(shù)評估（HTA）的基礎(chǔ)上對Lenmeldy 進行定價。ICER 是一家獨立的非營利組織，負責(zé)對治療方法進行成本效益分析。ICER 將 Lenmeldy 的健康效益價格基準定為高達 394 萬美元。
根據(jù)公告，為了證明 Lenmeldy 的定價合理，Orchard 公司不僅宣傳了基因療法的治療效果，而且還宣傳了治療可能對整體醫(yī)療保健利用率產(chǎn)生的潛在長期影響。Orchard 認為，Lenmeldy 治療還有助于最大限度地減輕護理人員的職業(yè)壓力，并為患者創(chuàng)造更多的生存機會。
Orchard 公司北美區(qū)總經(jīng)理Bennett Smith在一份聲明中表示，ICER 認為 Lenmeldy 是迄今為止它所評估過的任何治療方法中基于價值的定價最高的，并補充說，這種基因療法也得到了世界各地各種 HTA 機構(gòu)的認可。
Lenmeldy 是FDA批準的首 個針對MLD的基因療法。
MLD是一種罕見的致命性遺傳性疾病，由ARSA基因(22q13.33)突變引起芳基硫酸酯酶A缺乏從而無法正常代謝硫苷脂，從而造成中樞和周圍神經(jīng)系統(tǒng)損害?；純鹤罱K會惡化為植物人狀態(tài)，可能需要24h重癥監(jiān)護，大多數(shù)患者在發(fā)病五年內(nèi)去世，給家庭帶來巨大的經(jīng)濟負擔(dān)。
Orchard 的核心技術(shù)是自體干細胞體外修飾后回輸基因療法，這種療法的最大優(yōu)勢在于干細胞的供體和受體是同一人，這樣就避免了第三方供體引起患者產(chǎn)生免疫排斥，杜絕了并發(fā)癥的發(fā)生。
Lenmeldy 就是利用這項技術(shù)研發(fā)出來的，旨在使用慢病毒載體將編碼芳基硫酸酯酶-A的ARSA轉(zhuǎn)基因?qū)氲組LD患者的自體CD34陽性造血干細胞和祖細胞中，從而通過一次性治療恢復(fù)芳基硫酸酯酶-A的表達，阻止或減緩疾病進展。
為了進一步說明Lenmeldy的價值，Orchard公司在當(dāng)天發(fā)布的新聞稿中還補充道，所有接受 Lenmeldy 治療的癥狀前晚期嬰兒 MLD 兒童在 6 歲時均存活，而自然史組中只有 58% 的兒童存活。大多數(shù)接受 Lenmeldy 治療的患者在5歲時還能在沒有幫助的情況下行走，并達到正常的語言和智商水平。
刷新天價藥記錄
Lenmeldy 的高昂價格延續(xù)了基因療法批發(fā)收購成本迅速膨脹的趨勢。盡管Orchard 認為425萬美元定價合理，但該價格刷新了天價藥記錄。
2023年12月8日，F(xiàn)DA同時批準CRISPR Therapeutics/Vertex的基因療法Casgevy和藍鳥生物（bluebird bio）的基因療法Lyfgenia上市。這兩款獲批的基因療法是針對同一適應(yīng)癥，鐮刀狀細胞貧血?。⊿CD）。這意味著基因編輯與慢病毒改造造血干細胞技術(shù)并駕齊驅(qū)，分別是兩大領(lǐng)域的里程碑式進展。
Casgevy定價 220 萬美元，Lyfgenia定價310 萬美元，均遠低于Lenmeldy 的425萬美元定價。
“百萬天價藥俱樂部”的成員還有Zolgensma、Elevidys、Hemgenix、Skysona和Zynteglo。
Zolgensma由諾華研發(fā)，定價212.5萬美元/劑，適應(yīng)癥為脊髓性肌萎縮癥。Elevidys為Sarepta 和羅氏共同開發(fā)的杜氏肌營養(yǎng)不良癥基因療法，定價320萬美元。Hemgenix由uniqure/CSLbehring共同研發(fā)，定價350萬美元/劑，適應(yīng)癥為B型血友病。
Skysona和Zynteglo均為藍鳥生物研發(fā)的基因療法。定價分別為300萬美元、280萬美元，適應(yīng)癥分別為腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良和β-地中海貧血癥。
綜上對比來看，此前獲批上市的7款基因療法價格均不菲，但都遠低于Lenmeldy 價格。
小 結(jié)
基因療法藥物雖說具有“一勞永逸”的可能性，然而高額的定價也是使其備受市場詬病的地方，市場表現(xiàn)也屢屢“翻車”。即使在經(jīng)濟發(fā)達的美國以及歐洲上市后依舊不被患者所接受。
最為典型的代表就是藍鳥生物，其高昂的費用和商業(yè)化產(chǎn)品表現(xiàn)欠佳使其深陷現(xiàn)金流困境。
如今，Lenmeldy 頂著全球首 款針對MLD基因療法的名號和425萬美元價格上市，市場表現(xiàn)如何，能否為Orchard 帶來價值回報，拭目以待。
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