FDA第二季度關(guān)鍵審批

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作者：骎丹翼來源：藥智網(wǎng)

2024-04-11

2024年第一季度已經(jīng)結(jié)束，F(xiàn)DA交出了怎樣的成績單？據(jù)統(tǒng)計，F(xiàn)DA的CDER在第一季度一共批準(zhǔn)了10款新分子實體（NME）和新生物實體（NBE），同比落后于2023年Q1的13個。

表1 CDER 2024年Q1批準(zhǔn)的NME和NBE藥物

CDER 2024年Q1批準(zhǔn)的NME和NBE藥物

數(shù)據(jù)來源：FDA官網(wǎng)

往事不可追，來者猶可待。2024年第二季度，有哪些關(guān)鍵的審批即將到來？

FDA Q2重要審批

2024年第二季度，重要新藥催化劑包括：用于治療慢性阻塞性肺病的小分子藥物ensifentrine(RPL554)；用于治療晚期小細(xì)胞肺癌的雙特異性抗體tarlatamab。

首款慢性阻塞性肺病吸入劑Ensifentrine

Ensifentrine是Verona Pharma開發(fā)的first-in-class吸入式磷酸二酯酶3和4(PDE3/4)雙重抑制劑，針對慢性阻塞性肺病(COPD)。

盡管PDE抑制劑在COPD治療領(lǐng)域并不新鮮，但目前可用的都是口服制劑。Ensifentrine的霧化吸入制劑將有助于規(guī)避胃腸道副作用，而雙重PDE3/4抑制則提供支氣管擴張和抗炎作用。

Ensifentrine的NDA申請包括其III期ENHANCE試驗提供的有效性和安全性數(shù)據(jù)，其中ensifentrine實現(xiàn)了嚴(yán)重的慢性阻塞性肺病患者的肺功能和癥狀終點的改善，大幅降低了COPD惡化的發(fā)生率和風(fēng)險，在中重度COPD受試者人群中具有良好的耐受性。

Ensifentrine的PDUFA日期為2024年6月26日，F(xiàn)DA目前不打算召開咨詢委員會會議來討論其監(jiān)管審批。

這款十多年來第一個對抗慢性阻塞性肺病的新療法令業(yè)界感到興奮，尤其是它有可能治療遭受耐藥性影響的重癥患者。

Verona Pharma還在探索不同劑型（干粉吸入器和加壓計量吸入器）、組合療法（與glycopyrrolate）和在其他呼吸系統(tǒng)適應(yīng)癥中使用Ensifentrine的可行性。

雙特異性T細(xì)胞接合劑藥物Tarlatamab

Tarlatamab是安進針對SCLC（晚期小細(xì)胞肺癌）的研究性靶向療法，憑借BiTE?技術(shù)平臺，通過結(jié)合T細(xì)胞上的CD3和SCLC細(xì)胞上的DLL3(δ樣配體3)，令患者自身的T細(xì)胞接近SCLC腫瘤細(xì)胞。這個過程會導(dǎo)致免疫突觸的形成和癌細(xì)胞的裂解。

DLL3是SCLC提供的有前景的治療靶點，大約85%至94%的患者在SCLC細(xì)胞的細(xì)胞表面表達DLL3，但在正常細(xì)胞中表達很少。

雙特異性T細(xì)胞接合劑Tarlatamb作用機制示意圖

圖1 雙特異性T細(xì)胞接合劑Tarlatamb作用機制示意圖

圖片來源：Amgen

Tarlatamab背后的BiTE?（雙特異性T細(xì)胞接合劑）技術(shù)是一種靶向免疫腫瘤學(xué)平臺。它有兩個關(guān)鍵部分：附著在T細(xì)胞（一種免疫細(xì)胞）上的部分和附著在癌細(xì)胞上的部分。Tarlatamab將患者自身的T細(xì)胞與腫瘤特異性抗原接合，激活T細(xì)胞的細(xì)胞毒性潛力，消除腫瘤細(xì)胞（圖1）。BiTE具有通過腫瘤特異性抗原治療不同腫瘤類型的潛力。

FDA于2023年12月授予tarlatamab BLA優(yōu)先審評資格，用于治療鉑類化療期間或之后疾病進展的晚期SCLC成人患者的三線或以上治療，并將PDUFA日期定為2024年6月12日。

FDA Q2待審批的NME/NBE

CDER在2024年第二季度即將審批的NME/NBE新藥數(shù)量環(huán)比第一季度顯著增加，達到了15種，具體內(nèi)容見表2。

表2 CDER 2024年第二季度審批的NME/NBE

CDER 2024年第二季度審批的NME/NBE