近日，艾碼生物的“ER2001注射液”的IND申請(qǐng)已獲得受理。
ER2001注射液是其體內(nèi)自組裝外泌體遞送（IVSAED）技術(shù)平臺(tái)的首 個(gè)產(chǎn)品。ER2001通過(guò)利用人體或動(dòng)物體的自身器官組織作為生物反應(yīng)器，在體內(nèi)被“加工”成為活性形式的siRNA，并組裝進(jìn)入“生物反應(yīng)器”同步產(chǎn)生的中樞神經(jīng)系統(tǒng)靶向的內(nèi)源外泌體中，經(jīng)外泌體分泌“運(yùn)輸”到神經(jīng)元細(xì)胞，降解其中突變亨廷頓蛋白（mHTT）的mRNA，從而產(chǎn)生藥效。
外泌體既保護(hù)siRNA完成跨細(xì)胞和生物屏障的運(yùn)輸，又具有良好的生物相容性。艾碼生物打造的第三代核酸遞送技術(shù)平臺(tái)保障了核酸藥物遞送的安全性，又避免了外泌體作為載體在體外生產(chǎn)的成本高、質(zhì)控難度大、易降解等難題。在臨床前研究中，該候選產(chǎn)品已經(jīng)展示出較好的治療潛力和安全性。
去年，ER2001注射液已經(jīng)獲得FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定，用于治療亨廷頓舞蹈癥（HD）。
合作咨詢
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2024 上海博華國(guó)際展覽有限公司版權(quán)所有（保留一切權(quán)利）
滬ICP備05034851號(hào)-57
