本周，熱點很多。首先是審評審批方面，有幾個點值得重點說。比如，正大天晴PD-L1單抗貝莫蘇拜單抗獲批上市以及再鼎醫(yī)藥引進的創(chuàng)新藥瑞普替尼膠囊獲批上市；其次是研發(fā)方面，信達瑪仕度肽首 個降糖Ⅲ期研究獲積極結果，頭對頭度拉糖肽；再次是交易及投融資方面，有不少交易，可以一說的是，先為達GLP-1激動劑許可韓國權益，總交易額5600萬美元；最后是上市方面，華芢生物港交所遞交IPO申請。

       本周盤點包括審評審批、研發(fā)、交易及投融資和上市四大板塊，統(tǒng)計時間為5.6-5.11，包含29條信息。

       審評審批

       NMPA

       上市

       批準

       1、5月9日，NMPA官網(wǎng)顯示，中國生物制藥下屬公司正大天晴的貝莫蘇拜單抗（benmelstobart，TQB2450）獲批上市，用于聯(lián)合安羅替尼、卡鉑和依托泊苷一線治療廣泛期小細胞肺癌（ES-SCLC）患者。TQB2450是正大天晴自主研發(fā)的一款靶向PD-L1的新型全人源化IgG1抗體。

       2、5月9日，NMPA官網(wǎng)顯示，衛(wèi)材的吡侖帕奈片（perampanel）獲批新適應癥，治療癲癇全身強直-陣攣發(fā)作。吡侖帕奈是一種高選擇性、非競爭性AMPA受體拮抗劑，通過與突觸后膜上的AMPA受體非競爭性結合從而抑制谷氨酸誘導的神經(jīng)元過度興奮，發(fā)揮抗癲癇作用。2012年7月，吡侖帕奈首次在歐盟獲批上市。

       3、5月9日，NMPA官網(wǎng)顯示，輝凌醫(yī)藥（Ferring）的重組人促卵泡激素δ注射液獲批上市，適用于接受輔助生殖技術（如體外受精或胞漿內(nèi)單精子注射）的女性，用于行控制性卵巢刺激，以誘導多卵泡發(fā)育。這是一款從人類細胞系中提取的重組促卵泡激素（rFSH）follitropin delta（商品名：Rekovelle）。

       4、5月11日，NMPA顯示，BMS、再鼎醫(yī)藥的瑞普替尼膠囊（奧凱樂/Augtyro）獲批上市，適用于ROS1陽性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者。瑞普替尼是一種酪氨酸蛋白激酶原癌基因ROS1和原肌球蛋白受體酪氨酸激酶（TRKs）TRKA、TRKB及TRKC的抑制劑，Turning Point開發(fā)，2023年11月，該產(chǎn)品獲得FDA批準上市。

       申請

       5、5月6日，CDE官網(wǎng)顯示，貝達藥業(yè)1類新藥酒石酸泰貝西利膠囊申報上市，聯(lián)合氟維司群，適用于既往接受內(nèi)分泌治療后進展的激素受體（HR）陽性、人表皮 生長因子受體2（HER2）陰性的局部晚期或晚期復發(fā)轉(zhuǎn)移性乳腺癌患者。泰貝西利是貝達藥業(yè)自主研發(fā)的具有全新結構的細胞周期蛋白依賴性激酶CDK4/6抑制劑。

       6、5月7日，CDE官網(wǎng)顯示，賽諾菲的Fitusiran注射液申報上市，用于治療血友病。該產(chǎn)品是賽諾菲第一款申報上市的RNAi療法，也是血友病領域首 款RNAi療法。Fitusiran是Alnylam開發(fā)的一款靶向抗凝血酶Ⅲ（ATⅢ）的RNAi療法。2014年1月，賽諾菲以7億美元收購了該公司12%的股份，獲得了包括Fitusiran在內(nèi)的4款RNAi療法的權益。

       7、5月11日，CDE官網(wǎng)顯示，華東醫(yī)藥的EGFR抑制劑邁華替尼片申報上市，一線治療攜帶罕見EGFR突變的晚期非小細胞肺癌（NSCLC）患者。晚期EGFR罕見突變（S768I、L861Q和G719X）非小細胞肺癌（NSCLC）是一種嚴重危及生命的疾病，目前國內(nèi)尚無有效的治療藥物獲批，存在高度未滿足的臨床需求。

       臨床

       批準

       8、5月6日，CDE官網(wǎng)顯示，康諾亞1類新藥CM383注射液獲批臨床，擬開發(fā)治療阿爾茨海默病。CM383為一款靶向β淀粉樣蛋白（Aβ）的單抗藥物，其核心在于其對阿爾茨海默病的疾病發(fā)病機制進行干預，靶向清除患者大腦中過多的Aβ原纖維和Aβ斑塊，從"源頭"解決問題，而不僅僅是緩解癥狀或?qū)ΠY狀進行管理。

       9、5月9日，CDE官網(wǎng)顯示，瑞吉康1類新藥RJK002注射液獲批臨床，適應癥為肌萎縮側(cè)索硬化（漸凍癥）。這是中國首 款獲批臨床的漸凍癥AAV基因治療藥物，也是全球首 款靶向蛋白質(zhì)異常聚集的漸凍癥AAV基因治療藥物。RJK002在臨床前漸凍癥模型動物實驗中獲得了顯著的神經(jīng)元保護和生存期延長的治療效果，并于2023年10月獲美國FDA孤兒藥資格認定。

       10、5月9日，CDE官網(wǎng)顯示，恒瑞醫(yī)藥有3款1類新藥獲批臨床。這3款產(chǎn)品分別為：1）NK-1受體拮抗劑注射用HRS5580，擬用于預防術后惡心和嘔吐；2）補體因子B抑制劑HRS-5965膠囊，擬用于治療補體參與介導的原發(fā)性或繼發(fā)性腎小球疾病，以及溶血性貧血；3）ATR抑制劑HRS2398緩釋片，擬開發(fā)治療晚期惡性腫瘤患者。

       11、5月10日，CDE官網(wǎng)顯示，云南白藥的1類新藥INR101注射液獲批臨床，擬用于治療前列腺癌患者前列腺特異性膜抗原（PSMA）陽性病灶的正電子發(fā)射斷層掃描（PET）成像。INR101注射液是云核醫(yī)藥研發(fā)的化學1類放 射 性診斷類新藥，適用于前列腺癌患者PSMA陽性病灶的PET成像。

       12、5月10日，CDE官網(wǎng)顯示，荃信生物的QX013N獲批臨床，擬用于治療慢性自發(fā)性蕁麻疹（CSU）。QX013N旨在下調(diào)下游信號傳導并抑制CSU的發(fā)展。該產(chǎn)品通過與c-kit特異性結合，抑制肥大細胞的分化、成熟、存活、增殖和脫顆粒，達到消減和耗竭肥大細胞目的，從而用于肥大細胞驅(qū)動性疾病（如CSU）的治療。

       申請

       13、5月8日，CDE官網(wǎng)顯示，圣因生物與信達生物共同開發(fā)的SGB-3908注射液申報臨床，用于治療高血壓。SGB-3908采用了該公司的新一代siRNA藥物平臺技術，使得藥物具有更加優(yōu)異的活性和藥效持久性，且安全耐受性良好，是一款靶向AGT的藥物。

       突破性療法

       14、5月7日，CDE官網(wǎng)顯示，騰盛博藥的兩款產(chǎn)品BRII-835、BRII-877擬納入突破性治療品種，針對適應癥均為：治療慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染和HBV/丁型肝炎病毒（HDV）感染。BRII-835和BRII-877分別為皮下注射的siRNA藥物和單抗藥物，二者有相互疊加作用，可顯著降低乙型肝炎表面抗原（HBsAg），無顯著的臨床安全信號。

       優(yōu)先審評

       15、5月7日，CDE官網(wǎng)顯示，特寶生物的聚乙二醇干擾素α-2b注射液新增適應癥擬納入優(yōu)先審評，擬聯(lián)合核苷（酸）類似物適用于臨床治愈成人慢性乙型肝炎。這是一款40kD聚乙二醇長效干擾素α-2b注射液，此前已于2016年在中國獲批治療丙肝（商品名：派格賓）。

       FDA

       臨床

       批準

       16、5月6日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，復宏漢霖的HER2雙靶療法HLX22獲批國際多中心Ⅲ期新藥臨床，擬用于聯(lián)合曲妥珠單抗及化療一線治療HER2陽性晚期胃癌。目前全球尚無同類用于治療HER2陽性胃癌的HER2雙靶向療法獲批準上市。HLX22為復宏漢霖自AbClon公司許可引進、并后續(xù)自主研發(fā)的靶向HER2的單克隆抗體。

       17、5月7日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，威斯津生物研發(fā)的WGc-043注射液獲批臨床，這也是全球首 個獲批IND的EB病毒相關腫瘤mRNA治療性疫苗。WGc-043是威斯津生物在mRNA領域布局的20余個研發(fā)管線之一。該產(chǎn)品全面運用了威斯津生物在mRNA領域獲得的突破性技術，包括遞送載體、序列設計以及放大化生產(chǎn)等方面的最新研發(fā)成果。

       研發(fā)

       臨床狀態(tài)

       18、5月5日，藥物臨床試驗登記與信息公示平臺顯示，君實生物的特瑞普利單抗（JS001）皮下注射劑JS001sc啟動了一項多中心、開放、隨機對照Ⅲ期研究，旨在評估JS001sc聯(lián)合標準化療 vs. JS001聯(lián)合標準化療一線治療復發(fā)或轉(zhuǎn)移性非鱗非小細胞肺癌（NSCLC）的藥代動力學特征、療效、安全性。這也是國產(chǎn)首 款進入Ⅲ期臨床階段的PD-1抗體。

       19、5月6日，藥物臨床試驗登記與信息公示平臺顯示，阿斯利康（AstraZeneca）已經(jīng)啟動一項ALXN2220注射液的國際多中心（含中國）Ⅲ期臨床研究，針對受試者群體為經(jīng)確診的野生型或遺傳型轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白介導的淀粉樣變性成年心肌?。ˋTTR-CM）患者。ALXN2220（又稱NI006）是一款抗淀粉樣轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（ATTR）單克隆抗體。

       臨床數(shù)據(jù)

       20、5月6日，強生公布了TAR-210治療攜帶FGFR基因變異的非肌層浸潤性膀胱癌（NMIBC）患者的一項開放標簽、多中心、多隊列Ⅰ期研究最新數(shù)據(jù)，更新的結果顯示，中高危患者的無復發(fā)（RF）生存率和完全緩解（CR）率均達到了90%。TAR-210是一種在研靶向釋放系統(tǒng)，可在膀胱持續(xù)局部釋放厄達替尼。

       21、5月9日，信達生物公布了GLP-1R/GCGR雙重激動劑瑪仕度肽（IBI362）在中國2型糖尿病受試者中開展的Ⅲ期臨床研究（DREAMS-2）結果，結果達到首要終點。研究結果提示瑪仕度肽降糖療效顯著優(yōu)于度拉糖肽，并在減重、血脂、血壓、血尿酸、肝酶等代謝指標均展示出了更優(yōu)越的綜合獲益。

       22、5月9日，天澤云泰公布了VGR-R01治療結晶樣視網(wǎng)膜變性的臨床Ⅰ/Ⅱ期最新數(shù)據(jù)。VGR-R01是一款視網(wǎng)膜下腔注射給藥的基因治療產(chǎn)品，它的作用原理為一種基因替代療法。在用藥方式上，基因治療只需要注射一次就能起到相應的長期療效。

       23、5月9日，諾華公布了布西珠單抗6mg治療增殖期糖尿病性視網(wǎng)膜病變（PDR）的Ⅲ期CONDOR臨床研究54周結果。研究證實布西珠單抗在PDR患者中維持視力顯著優(yōu)于傳統(tǒng)療法，其可以回退糖尿病性視網(wǎng)膜病變，第54周時無PDR者比例是對照組的近三倍（63.8% vs 22.4%）。布西珠單抗是由諾華公司研發(fā)的全VEGF-A抑制劑。

       24、5月10日，BMS公布了納武利尤單抗（Opdivo，O藥）治療不可切除的局部晚期Ⅲ期非小細胞肺癌（NSCLC）患者的Ⅲ期CheckMate-73L研究未達到主要終點。納武利尤單抗（Nivolumab）是我國首 個獲批上市的PD-1單抗。

       25、5月10日，加科思公布了KRAS G12C抑制劑glecirasib與西妥昔單抗聯(lián)合用藥治療結直腸癌的注冊性Ⅲ臨床試驗。西妥昔單抗是一款表皮 生長因子受體（EGFR）抑制劑，研究數(shù)據(jù)顯示，glecirasib與西妥昔單抗聯(lián)合用藥治療KRAS G12C突變晚期結直腸癌患者，疾病控制率達93%。

       交易及投融資

       26、5月7日，先為達宣布，已與韓國制藥公司HK inno.N達成了合作協(xié)議，許可后者在韓國區(qū)域開發(fā)和商業(yè)化伊諾格魯肽注射液（XW003）。根據(jù)協(xié)議，先為達生物將獲得首付款，和高達5600萬美元的研發(fā)、注冊和商業(yè)化相關里程碑付款，以及產(chǎn)品商業(yè)化后高達兩位數(shù)字的銷售額提成。XW003是一種具有cAMP偏向性的新型長效GLP-1R激動劑。

       27、5月8日，普米斯生物宣布，BioNTech行使了一項全球獨家選擇權。根據(jù)該選擇權，BioNTech將獲得由普米斯自主研發(fā)的臨床前雙特異性抗體候選藥物的全球開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化權利。若候選藥物開發(fā)成功并獲得授權，產(chǎn)品上市后，普米斯將獲得選擇權行權費用和其他額外的費用支付。

       28、5月10日，鹽野義（Shionogi）宣布，和Maze Therapeutics達成一項獨家許可協(xié)議。鹽野義獲得后者開發(fā)的MZE001的全球獨家權利，并將支付1.5億美元的預付款，Maze公司將有資格獲得基于開發(fā)、監(jiān)管和商業(yè)化成就的里程碑付款。MZE001是一種在研口服龐貝病療法，此前已經(jīng)在Ⅰ期臨床試驗中取得積極結果。

       上市

       29、5月6日，香港證券交易所官網(wǎng)顯示，華芢生物已遞交IPO申請并獲得受理。華芢生物成立于2012年，該公司管線候選產(chǎn)品主要包括血小板衍生 生長因子（PDGF）管線及mRNA、ASO藥物。其中PDGF管線有7種候選產(chǎn)品，目前正在開發(fā)針對11個創(chuàng)面愈合適應癥。