全球藥物批準(zhǔn)/研發(fā)動(dòng)態(tài)

       01

       全球新藥批準(zhǔn)情況

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)分析，本次統(tǒng)計(jì)周期（2024.04.13-04.19）全球（不含中國(guó)）共有8個(gè)新藥獲批上市。其中，NDA批準(zhǔn)1個(gè)，BLA批準(zhǔn)1個(gè)，新適應(yīng)癥批準(zhǔn)5個(gè)，新劑型批準(zhǔn)1個(gè)。與上個(gè)統(tǒng)計(jì)周期相比，本增加4個(gè)批準(zhǔn)新藥。

       4月16日，Teva宣布FDA已批準(zhǔn)SELARSDI（Ustekinumab-aekn）注射液皮下使用，作為Stelara的生物類似藥，用于治療成人和6歲及以上成人和兒童患者的中度至重度斑塊狀銀屑病和活動(dòng)性銀屑病關(guān)節(jié)炎。Ustekinumab 是一種人源單克隆抗體（mAb），可選擇性靶向p40蛋白，p40蛋白是白細(xì)胞介素（IL）-12 和 IL-23 細(xì)胞因子的共同成分，在治療免疫介導(dǎo)的疾?。ㄈ玢y屑病和銀屑病關(guān)節(jié)炎）中起著至關(guān)重要的作用。

       4月18日，Genentech宣布FDA已批準(zhǔn)Alecensa（Alectinib）用于腫瘤切除后的輔助治療，用于間變性淋巴瘤激酶（ALK）陽(yáng)性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）（腫瘤≥4厘米或淋巴結(jié)陽(yáng)性）患者。Alecensa是目前第一個(gè)也是唯一一個(gè)被批準(zhǔn)用于接受手術(shù)切除腫瘤的ALK陽(yáng)性早期NSCLC患者的ALK抑制劑。ALINA的III期研究顯示Alecensa將ALK NSCLC患者的疾病復(fù)發(fā)或死亡風(fēng)險(xiǎn)降低了76%。

       全球（不含中國(guó)）新藥批準(zhǔn)情況（部分）

       02

       全球新藥申報(bào)進(jìn)展

       本周暫無(wú)相關(guān)藥物申報(bào)。

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)分析，本次統(tǒng)計(jì)周期（2024.04.13-04.19）全球（不含中國(guó)）共有7個(gè)藥物獲監(jiān)管機(jī)構(gòu)特殊資格認(rèn)定。其中，化學(xué)藥2個(gè)，生物藥5個(gè)。與上次統(tǒng)計(jì)周期相比，本次減少2個(gè)獲監(jiān)管機(jī)構(gòu)特殊資格認(rèn)定的藥物。

       4月17日，加科思藥業(yè)宣布其自主研發(fā)的KRAS G12C抑制劑Glecirasib胰腺癌適應(yīng)癥被FDA授予了孤兒藥資格認(rèn)定。此前，Glecirasib已被CDE授予用于KRAS G12C突變的二線或以上胰腺癌患者治療的突破性治療藥物認(rèn)定。此前在2024年美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)胃腸癌研討會(huì)年會(huì)（2024 ASCO GI）以口頭報(bào)告形式公布了二線及以上的KRAS G12C突變胰腺癌患者數(shù)據(jù)，確認(rèn)客觀緩解率為41.9%（13/31），疾病控制率為93.5%（29/31），中位無(wú)進(jìn)展生存期（mPFS）為5.6個(gè)月，中位總生存期（mOS）為10.7個(gè)月。

       4月18日，恒瑞醫(yī)藥宣布其自主研發(fā)的Nectin-4抗體偶聯(lián)藥物（Antibody-drug-conjugate, ADC）注射用SHR-A2102獲FDA授予快速通道資格，用于治療晚期尿路上皮癌。SHR-A2102是靶向Nectin-4的抗體藥物偶聯(lián)物（ADC），其有效載荷是拓?fù)洚悩?gòu)酶抑制劑（TOPi），多種研究表明Nectin-4在腫瘤中的高表達(dá)與腫瘤的發(fā)展和不良預(yù)后密切相關(guān)。

       特殊資格認(rèn)定情況（部分）

       03

       全球新藥研發(fā)進(jìn)展

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)分析，本次統(tǒng)計(jì)周期（2024.04.13-04.19）全球（不含中國(guó)）新藥臨床研發(fā)狀態(tài)更新共計(jì)44條，涉及腫瘤、血液和淋巴疾病、遺傳代謝病、精神疾病、神經(jīng)疾病以及眼部疾病等共計(jì)12個(gè)領(lǐng)域。

       其中，神經(jīng)疾病領(lǐng)域臨床進(jìn)展更新居各領(lǐng)域之首，涉及化學(xué)藥3條，生物藥5條，細(xì)胞療法2條。

       4月19日，勁方醫(yī)藥宣布KRAS G12C抑制劑GFH925單藥療法獲得FDA臨床試驗(yàn)許可，可針對(duì)KRAS G12C突變型難治、轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌患者開(kāi)展一項(xiàng)多中心、開(kāi)放標(biāo)簽、隨機(jī)對(duì)照III期試驗(yàn)。這是全球首 個(gè)臨床獲批的KRAS G12C抑制劑單藥治療結(jié)直腸癌III期試驗(yàn)，GFH925也是國(guó)內(nèi)首 個(gè)獲得晚期結(jié)直腸癌突破性療法認(rèn)定的KRAS G12C抑制劑。。

       同日，丹碼生物宣布在DM919的一項(xiàng)首次在人體中進(jìn)行的I期的臨床試驗(yàn)中, 首例受試者在美國(guó)已完成入組。DM919是D2M 自主研發(fā)的、靶向MICA/B蛋白的人源化單克隆抗體，通過(guò)恢復(fù)和促進(jìn)T細(xì)胞和自然殺傷（NK）細(xì)胞的抗腫瘤反應(yīng)，用于治療晚期實(shí)體腫瘤。此外，當(dāng)DM919與抗PD1藥物聯(lián)合應(yīng)用時(shí)，已經(jīng)表現(xiàn)出了顯著的協(xié)同抗腫瘤效果。

       全球新藥研發(fā)進(jìn)展詳情（部分）

       04

       全球醫(yī)藥交易事件

       本次統(tǒng)計(jì)周期（2024.04.13-04.19）全球（含中國(guó)）醫(yī)藥交易時(shí)間共計(jì)12起，涉及藥物權(quán)益轉(zhuǎn)讓、公司并購(gòu)等多起交易事件。

       全球醫(yī)藥交易時(shí)間匯總表（部分）

       國(guó)內(nèi)藥物批準(zhǔn)/研發(fā)動(dòng)態(tài)

       01

       國(guó)內(nèi)新藥批準(zhǔn)情況

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)分析，本次統(tǒng)計(jì)周期（2024.04.13-04.19）國(guó)內(nèi)共有1個(gè)新藥獲NMPA批準(zhǔn)上市。其中， NDA批準(zhǔn)1個(gè)。與上次統(tǒng)計(jì)周期相比，本次減少5個(gè)NMPA批準(zhǔn)新藥。

       4月16日，康哲藥業(yè)宣布澳門(mén)特別行政區(qū)批準(zhǔn)磷酸蘆可替尼乳膏新藥上市申請(qǐng)，用于治療12歲及以上青少年和成人患者伴面部受累的非節(jié)段型白癜風(fēng)。該產(chǎn)品是第一種也是唯一一種在美國(guó)獲批使用的局部JAK抑制劑，用于12歲及以上非節(jié)段型白癜風(fēng)患者的局部治療，以及傳統(tǒng)外用處方療法不可取或不能充分控制病情之12歲及以上成人和兒童非免疫功能低下的輕中度特應(yīng)性皮炎（AD）患者的短期和非持續(xù)性慢性治療。

       兩項(xiàng)國(guó)際多中心（包含美國(guó)和歐洲中心）關(guān)鍵臨床研究顯示：治療24周后，與賦形劑組相比，蘆可替尼乳膏治療組患者面部和全身皮損有顯著復(fù)色；52周數(shù)據(jù)表明，隨著治療時(shí)間的延長(zhǎng)，患者皮損持續(xù)復(fù)色。

       中國(guó)新藥批準(zhǔn)情況（部分）

       02

       國(guó)內(nèi)新藥臨床默示許可進(jìn)展

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)分析，本次統(tǒng)計(jì)周期（2024.04.13-04.19）國(guó)內(nèi)共有43個(gè)新藥獲臨床默示許可，涉及70個(gè)受理號(hào)。其中，化學(xué)藥20個(gè)，治療用生物制品21個(gè)，預(yù)防用生物制品2個(gè)。與上個(gè)統(tǒng)計(jì)周期相比，本次增加17個(gè)臨床默示許可獲批受理號(hào)。

       本周國(guó)內(nèi)新藥臨床默示許可進(jìn)展（部分）

       03

       國(guó)內(nèi)新藥申報(bào)進(jìn)展

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)分析，本次統(tǒng)計(jì)周期（2024.04.13-04.19）國(guó)內(nèi)共有4個(gè)新藥申報(bào)上市，涉及6個(gè)受理號(hào)。其中，化學(xué)藥2個(gè)，治療用生物制品2個(gè)。與上個(gè)統(tǒng)計(jì)周期相比，本次減少8個(gè)新藥申報(bào)上市受理號(hào)。

       國(guó)內(nèi)新藥申報(bào)上市情況（部分）

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)分析，本次統(tǒng)計(jì)周期（2024.04.13-04.19）國(guó)內(nèi)共有43個(gè)新藥申報(bào)臨床，涉及68個(gè)受理號(hào)。其中，化學(xué)藥23個(gè)，治療用生物制品17個(gè)，預(yù)防用生物制品3個(gè)。與上個(gè)統(tǒng)計(jì)周期相比，本次增加12個(gè)臨床申報(bào)受理號(hào)。

       國(guó)內(nèi)新藥臨床申報(bào)情況（部分）

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)分析，本次統(tǒng)計(jì)周期（2024.04.13-04.19）國(guó)內(nèi)共有3個(gè)藥物獲NMPA特殊資格認(rèn)定。其中，化學(xué)藥3個(gè)。與上個(gè)統(tǒng)計(jì)周期相比，本次增加1個(gè)獲監(jiān)管機(jī)構(gòu)特殊資格認(rèn)定的藥物。

       4月19日， CDE官網(wǎng)公示，恒瑞醫(yī)藥兩款創(chuàng)新藥擬納入優(yōu)先審評(píng)，針對(duì)適應(yīng)癥為：氟唑帕利膠囊單藥或聯(lián)合甲磺酸阿帕替尼用于伴有胚系BRCA突變（gBRCAm）的HER2陰性乳腺癌患者的治療。值得一提的是，這兩款藥針對(duì)該適應(yīng)癥的申請(qǐng)已于今年3月被CDE納入突破性治療品種。

       氟唑帕利是恒瑞醫(yī)藥研發(fā)的1類創(chuàng)新藥，為一種新型口服PARP抑制劑。該藥已經(jīng)在中國(guó)獲批用于胚系BRCA1/2（gBRCA1/2）突變的鉑敏感復(fù)發(fā)性卵巢癌治療，以及鉑類敏感復(fù)發(fā)性卵巢癌維持治療，無(wú)論胚系BRCA1/2突變狀態(tài)如何。

       阿帕替尼是恒瑞醫(yī)藥研發(fā)一種高選擇性的靶向血管內(nèi)皮細(xì)胞生長(zhǎng)因子受體2（VEGFR2）的抗血管生成藥物，已經(jīng)在中國(guó)獲批單藥治療晚期胃腺癌或胃-食管結(jié)合部腺癌、晚期肝細(xì)胞癌，以及聯(lián)合卡瑞利珠單抗治療不可切除或轉(zhuǎn)移性肝細(xì)胞癌。

       NMPA特殊資格認(rèn)定情況（部分）

       04

       國(guó)內(nèi)新藥研發(fā)進(jìn)展

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)分析，本次統(tǒng)計(jì)周期（2024.04.13-04.19）國(guó)內(nèi)新藥臨床研發(fā)狀態(tài)更新共計(jì)2條，涉及腫瘤、血液和淋巴疾病共計(jì)2個(gè)領(lǐng)域。其中，化學(xué)藥2個(gè)。

       4月17日，諾誠(chéng)健華布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑奧布替尼治療慢性原發(fā)性血小板減少癥（ITP）患者的II期臨床研究結(jié)果。該研究旨在評(píng)估奧布替尼治療慢性ITP成人患者的療效和安全性。結(jié)果顯示，奧布替尼有望為ITP患者提供安全有效的治療方案。

       此次研究的主要終點(diǎn)是血小板計(jì)數(shù)至少連續(xù)兩周達(dá)到≥50×109/L（前4周內(nèi)未使用補(bǔ)救藥物）的患者比例?？偣踩虢M33例患者。在每天一次口服50毫克和30毫克的奧布替尼治療ITP患者的兩個(gè)組別中，奧布替尼都展現(xiàn)了良好的安全性。奧布替尼治療ITP患者的III期注冊(cè)臨床正加速推進(jìn)中，預(yù)計(jì)2024年年底完成患者入組。

       國(guó)內(nèi)新藥研發(fā)進(jìn)展情況

       05

       國(guó)內(nèi)新藥研發(fā)領(lǐng)域政策法規(guī)動(dòng)態(tài)

       國(guó)家藥監(jiān)局藥審中心關(guān)于發(fā)布《藥審中心關(guān)于已上市藥品說(shuō)明書(shū)增加兒童用藥信息工作細(xì)則（試行）》的通知（藥審業(yè)〔2024〕162號(hào)）

       為落實(shí)《已上市藥品說(shuō)明書(shū)增加兒童用藥信息工作程序（試行）》中藥品審評(píng)中心制定品種遴選范圍、說(shuō)明書(shū)修訂與審核流程，以及品種申報(bào)程序等相關(guān)配套文件的要求，我中心制定了《藥審中心關(guān)于已上市藥品說(shuō)明書(shū)增加兒童用藥信息工作細(xì)則（試行）》（見(jiàn)附件），經(jīng)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局審核同意，現(xiàn)予發(fā)布，自發(fā)布之日起施行。

       06

       國(guó)內(nèi)新藥研發(fā)領(lǐng)域熱點(diǎn)新聞

       Novartis超10億美元押注PROTAC---蛋白水解靶向嵌合體

       諾華于本周四（4月11日）與Arvinas建立獨(dú)家戰(zhàn)略合作伙伴關(guān)系，推進(jìn)前列腺癌的口服蛋白降解劑（PROteolysis TArgeting Chimera，PROTAC）。諾華公司將支付給Arvinas1.5億美元的預(yù)付款，并承諾在開(kāi)發(fā)、監(jiān)管和商業(yè)里程碑上支付超過(guò)10億美元的費(fèi)用，外加分級(jí)特許權(quán)使用費(fèi)。

       根據(jù)上述協(xié)議，諾華公司將負(fù)責(zé)ARV-766的全球臨床開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。該交易還包括銷售Arvinas在mCRPC中的臨床前AR-V7項(xiàng)目（針對(duì)全長(zhǎng)AR及其剪接變體AR-V7的下一代蛋白質(zhì)降解劑）。諾華將擁有AR-V7項(xiàng)目的所有研究、開(kāi)發(fā)、制造和商業(yè)化權(quán)利。

       TYK2：家族“異類”，大有可為

       進(jìn)入2024年以來(lái)，三家Biotech的多輪融資將酪氨酸激酶2（TYK2）靶點(diǎn)的熱度再次點(diǎn)燃。2024年1月，Sudo Biosciences宣布完成了第二次B輪融資，并在2月額外籌集了3000萬(wàn)美元，使這家TYK2開(kāi)發(fā)公司的B輪融資額達(dá)到了1.47億美元。

       同樣在1月份，TYK2公司Myrobalan Therapeutics宣布完成2400萬(wàn)美元的A輪融資，用于開(kāi)發(fā)口服神經(jīng)修復(fù)療法，包括用于減少神經(jīng)炎癥的TYK2變構(gòu)抑制劑。

       聚焦抗病毒，凱因生物「贏得市場(chǎng)」

       在新冠疫情之前，抗病毒藥物一直未得到充分的重視，全球抗病毒藥物研發(fā)相比癌癥、慢性病領(lǐng)域少之又少。近年來(lái)，新冠病毒的全球流行讓抗病毒藥物研發(fā)得到大量關(guān)注，資本快速流入，相關(guān)研發(fā)項(xiàng)目加速上馬。

       同樣在1月份，TYK2公司Myrobalan Therapeutics宣布完成2400萬(wàn)美元的A輪融資，用于開(kāi)發(fā)口服神經(jīng)修復(fù)療法，包括用于減少神經(jīng)炎癥的TYK2變構(gòu)抑制劑。

       喜大普奔！恒瑞醫(yī)藥終于營(yíng)利雙增重回正軌

       終于止跌回升，恒瑞醫(yī)藥的拐點(diǎn)要來(lái)了。

       根據(jù)最新年報(bào)顯示，2023年，恒瑞醫(yī)藥總營(yíng)收228.2億元，同比增長(zhǎng)7.26%；凈利潤(rùn)43.02億元，增長(zhǎng)10.14%；歸母扣非凈利潤(rùn)41.41億元，增長(zhǎng)21.46%。在連續(xù)兩年總營(yíng)收和凈利潤(rùn)下跌之后，恒瑞醫(yī)藥終于再度雄起，強(qiáng)勢(shì)扭轉(zhuǎn)下滑趨勢(shì)，回到增長(zhǎng)正軌。雖然這是恒瑞醫(yī)藥一家藥企的喜訊，但作為最能代表中國(guó)制藥行業(yè)的風(fēng)向標(biāo)，也昭示著集采對(duì)整個(gè)制藥行業(yè)的影響基本出清，歷史包袱已經(jīng)卸下。長(zhǎng)風(fēng)破浪會(huì)有時(shí)，直掛云帆濟(jì)滄海。

       不只有八因子，神州細(xì)胞還有秘密武器

       近日，神州細(xì)胞公布最新年報(bào)數(shù)據(jù)，2023年，其總營(yíng)收18.87億元，同比增長(zhǎng)84.46%；凈虧損3.96億元，同比縮小23.70%；歸母扣非凈虧損6368.05萬(wàn)元，同比縮小83.91%。隨著八因子的大爆量，以這樣的增長(zhǎng)速度進(jìn)行下去，神州細(xì)胞很快就要實(shí)現(xiàn)扭虧為盈，實(shí)在不易。但這是意料之中的事，畢竟其八因子實(shí)在過(guò)于強(qiáng)悍。但與開(kāi)掛式的營(yíng)收增長(zhǎng)趨勢(shì)不符，神州細(xì)胞在資本市場(chǎng)的表現(xiàn)實(shí)在不能令人滿意。

       不過(guò)在另一“爆款”即將浮現(xiàn)之際，或許神州細(xì)胞將會(huì)再展雄風(fēng)。