被兩次拒絕之后，F(xiàn)DA再次受理了Mesoblast Limited公司的間充質(zhì)干細(xì)胞細(xì)胞療法Ryoncil（remestemcel-L）的生物制品許可申請(qǐng)（BLA），用以治療類固醇難治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）兒童患者，PDUFA日期為2025年1月7日。
如果獲得批準(zhǔn)，Ryoncil將成為美國(guó)首個(gè)通用細(xì)胞療法，也是首款針對(duì)18歲以下SR-aGVHD兒童患者治療藥物。
已經(jīng)兩次被拒
remestemcel-L是一種干細(xì)胞療法，來(lái)源于健康供體骨髓的間充質(zhì)干細(xì)胞，通過(guò)利用間充質(zhì)干細(xì)胞本身特有的免疫抑制能力，緩解患者的急性免疫反應(yīng)。
Remestemcel-L于2015年日本上市，是全球首個(gè)治療aGVHD的間充質(zhì)干細(xì)胞療法。當(dāng)時(shí)Remestemcel-L批準(zhǔn)范圍并未區(qū)分兒童或是成人患者。之后，Remestemcel-L在加拿大和新西蘭也被批準(zhǔn)用于治療類固醇難治性的急性移植物抗宿主病(aGVHD)兒童患者。
然而，Remestemcel-L在美國(guó)的上市之路坎坷曲折，在上市審批這個(gè)過(guò)程中就耽擱了4年。
2020年2月，Mesoblast首次向FDA提交了上市申請(qǐng)，用以治療類固醇難治性（SR） aGVHD兒童患者。在此之前，Remestemcel-L還贏得了FDA腫瘤藥物咨詢委員會(huì)壓倒性支持批準(zhǔn)（9贊成：反對(duì)1），但是2020年10月，F(xiàn)DA出乎意料的拒絕了這一申請(qǐng)，要求Mesoblast至少在成/兒童患者中進(jìn)行一項(xiàng)隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)，以獲得更多證明Remestemcel-L療效的數(shù)據(jù)。
2023年3月，Remestemcel-L帶著與標(biāo)準(zhǔn)療法對(duì)比數(shù)據(jù)重新向FDA提交上市申請(qǐng)，然而再次遭到了FDA的拒絕，在CRL中，F(xiàn)DA要求Mesoblast提供更多關(guān)于remestemcel-L治療成人患者數(shù)據(jù)，并且解決CMC方面的問(wèn)題。
今年3月，Mesoblast終于收到了來(lái)自FDA的好消息，F(xiàn)DA表示，經(jīng)過(guò)進(jìn)一步考慮，其認(rèn)為提交的Ⅲ期臨床數(shù)據(jù)可以支持其提交remestemcel-L的BLA申請(qǐng)。根據(jù)先前披露的臨床數(shù)據(jù)顯示，接受remestemcel-L治療第28天后的客觀緩解率為70.4%，與45%的歷史控制率相比有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的顯著增加。接受至少一次輸注治療且隨訪100天的患者中，患者的死亡率為22％，而類固醇治療無(wú)效的患者第100天死亡率高達(dá)70%。
按照此次FDA釋放的態(tài)度，Remestemcel-L這次最有希望獲得上市批準(zhǔn)。
參考出處：
https://www.globenewswire.com/news-release/2024/07/23/2917127/0/en/FDA-Accepts-Mesoblast-s-Biologics-License-Application-BLA-for-Ryoncil-in-Children-With-Steroid-Refractory-Acute-Graft-Versus-Host-Disease-SR-aGVHD.html
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