7月22日，港股上市創(chuàng)新藥企云頂新耀(1952.HK)宣布，其同類首 創(chuàng)藥物澤托佐米（zetomipzomib）治療活動(dòng)性狼瘡性腎炎（LN）的全球2b期PALIZADE試驗(yàn)已完成中國(guó)首例患者給藥。
澤托佐米是一款新一類首 創(chuàng)、選擇性免疫蛋白酶體抑制劑，用于治療包括狼瘡性腎炎、系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）、自身免疫性肝炎在內(nèi)的一系列自身免疫性疾病。這不但是澤托佐米繼新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)?jiān)谥袊?guó)獲批后取得的又一里程碑，也意味著云頂新耀在腎病和自身免疫性疾病領(lǐng)域的領(lǐng)先優(yōu)勢(shì)獲得進(jìn)一步強(qiáng)化。
對(duì)此，云頂新耀首席執(zhí)行官羅永慶表示，狼瘡性腎炎是最常見的繼發(fā)性免疫性腎小球疾病，隨著疾病發(fā)展可逐漸導(dǎo)致腎功能衰竭，目前中國(guó)有約40至60萬狼瘡性腎炎患者，存在巨大未滿足的臨床需求。“我們將憑借公司在臨床開發(fā)和注冊(cè)上市能力的優(yōu)勢(shì)以及商業(yè)化實(shí)力，加速推進(jìn)該項(xiàng)目，早日造福中國(guó)患者。”
值得注意的是，澤托佐米是云頂新耀繼耐賦康®、BTK抑制劑EVER001后第三款用于治療免疫性腎病的新藥。云頂新耀以腎小球類疾病為焦點(diǎn)，持續(xù)拓寬產(chǎn)品管線，持續(xù)夯實(shí)腎病領(lǐng)域領(lǐng)導(dǎo)地位。長(zhǎng)城證券研報(bào)表示，云頂新耀瞄準(zhǔn)高潛力、低競(jìng)爭(zhēng)賽道，構(gòu)建起差異化產(chǎn)品管線。
狼瘡性腎炎臨床治療挑戰(zhàn)巨大
澤托佐米早期研究取得積極結(jié)果
資料顯示，SLE是一種以機(jī)體廣泛免疫異常和多器官損傷為特征的嚴(yán)重的自身免疫性疾病，當(dāng)累及腎臟時(shí)造成LN。根據(jù)2020年一項(xiàng)研究，亞洲SLE患者的負(fù)擔(dān)更嚴(yán)重，疾病更活躍，腎臟并發(fā)癥更多，且發(fā)病率和死亡率仍在不斷提升。
近十多年來，我國(guó)LN治療方案的選擇更加個(gè)體化，新型免疫抑制方案，尤其多靶點(diǎn)療法的推廣應(yīng)用，顯著提高了LN治療緩解率，但復(fù)發(fā)率和并發(fā)癥仍給治療帶來巨大挑戰(zhàn)。高達(dá)33%-40%的復(fù)發(fā)率導(dǎo)致大量患者腎臟慢性損傷甚至進(jìn)展至終末期腎病，同時(shí)，治療相關(guān)的合并癥如感染、糖尿病、股骨頭壞死和卵巢功能衰竭等亦是導(dǎo)致患者生活質(zhì)量下降的重要原因，臨床亟需創(chuàng)新療法。
2024年2月,中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評(píng)中心批準(zhǔn)云頂新耀在中國(guó)啟動(dòng)澤托佐米治療活動(dòng)性狼瘡性腎炎的2b期PALIZADE試驗(yàn)的新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)。PALIZADE臨床研究，是一項(xiàng)全球性、安慰劑對(duì)照、2b期臨床研究，旨在評(píng)估兩種劑量水平的澤托佐米在LN患者中的療效和安全性,目標(biāo)是入組279名患者。
區(qū)別于傳統(tǒng)的直接免疫抑制劑作用，澤托佐米可以調(diào)節(jié)先天免疫和獲得性免疫反應(yīng)，從而降低炎癥對(duì)器官造成的損傷，這一特性使其具有治療多種自身免疫性疾病的潛力。1期和2期臨床試驗(yàn)的數(shù)據(jù)充分表明澤托佐米在治療嚴(yán)重、慢性自身免疫性疾病方面具有良好的安全性和耐受性特征。
此前的2期臨床研究數(shù)據(jù)顯示,澤托佐米用于治療LN獲得積極結(jié)果,第25周（治療結(jié)束）和第37周（即停藥隨訪第12周）時(shí)，具有臨床意義的總體腎臟緩解率分別為64.7%和88.2%，完全腎臟緩解率分別為35.3%和41.2%，尿蛋白肌酐比值分別較基線平均下降57.0%和83.0%，同時(shí)估算腎小球?yàn)V過率在治療期間保持穩(wěn)定。
腎病和自免疫疾病領(lǐng)域優(yōu)勢(shì)擴(kuò)大
多款創(chuàng)新藥物處于商業(yè)化或臨床開發(fā)階段
近年來，腎病治療領(lǐng)域備受行業(yè)關(guān)注。公開數(shù)據(jù)顯示，中國(guó)慢性腎?。–KD）患者數(shù)量居全球首位，約1.25億，占全球比例約18%，其中中國(guó)成人CKD患病率為10.8%，并預(yù)計(jì)會(huì)進(jìn)一步增長(zhǎng)。
據(jù)2023年財(cái)報(bào)披露，腎病和自免疫疾病是云頂新耀戰(zhàn)略聚焦的重點(diǎn)治療領(lǐng)域，公司目前已有多款藥物處于商業(yè)化或臨床開發(fā)階段，未來將持續(xù)推進(jìn)管線臨床開發(fā)進(jìn)程，不斷強(qiáng)化在腎病和自身免疫性疾病治療領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)地位。而澤托佐米是云頂新耀繼耐賦康®、BTK抑制劑EVER001后第三款用于治療免疫性腎病的新藥。
“腎病和自身免疫性疾病是云頂新耀戰(zhàn)略聚焦的重點(diǎn)治療領(lǐng)域，公司目前已有三款腎科藥物處于商業(yè)化或臨床開發(fā)階段，我們將持續(xù)推進(jìn)管線臨床開發(fā)進(jìn)程，鞏固云頂新耀在腎病治療領(lǐng)域和自身免疫性疾病治療領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)地位。”羅永慶說。
云頂新耀在腎病領(lǐng)域的重磅產(chǎn)品耐賦康®是全球首 個(gè)且唯一一個(gè)獲得FDA完全批準(zhǔn)用于治療有進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)的IgA腎病的藥物。2023年10月以來，該藥先后在中國(guó)澳門、中國(guó)大陸、新加坡和中國(guó)香港獲批，并已于今年5月份在中國(guó)大陸開出首張?zhí)幏?，逐步惠?00萬中國(guó)患者。云頂新耀預(yù)計(jì)耐賦康®在2030年的峰值年銷售規(guī)模有望達(dá)到50億人民幣。
除此之外，云頂新耀在腎病領(lǐng)域還布局了EVER001膠囊—新一代共價(jià)可逆的BTK抑制劑，和一款臨床前單抗等藥物，潛在治療目標(biāo)包括國(guó)內(nèi)目前無針對(duì)性藥物可用的200萬膜性腎病患者、100萬-200萬微小病變患者，以及50萬-100萬局部節(jié)段性腎小球硬化患者。其中，EVERO01(XNWO01)臨床I期試驗(yàn)進(jìn)行中，有望成為腎病領(lǐng)域又一代表產(chǎn)品。
長(zhǎng)城證券研報(bào)表示，目前全球在研創(chuàng)新藥物均布局IgA腎病二線治療，熱門靶點(diǎn)如B細(xì)胞清除機(jī)制和補(bǔ)體抑制劑競(jìng)爭(zhēng)激烈，因此全新且有效的藥物機(jī)制將成為廠家破局的關(guān)鍵所在。目前，云頂新耀搭建的腎病管線可為約1000萬腎小球腎病患者帶來新選擇。
在自身免疫性疾病領(lǐng)域，云頂新耀重磅產(chǎn)品伊曲莫德在亞洲用于治療中重度活動(dòng)性潰瘍性結(jié)腸炎的多中心3期臨床研究，分別于去年底和近期取得12周誘導(dǎo)期和40周維持期的積極頂線結(jié)果，預(yù)計(jì)將在今年下半年向NMPA遞交新藥上市申請(qǐng)。伊曲莫德已先后在美國(guó)和歐盟、新加坡獲得新藥上市批準(zhǔn)，成為歐盟首 個(gè)且唯一獲批用于16歲及以上患者的新一代口服治療潰瘍性結(jié)腸炎藥物，并于今年4月在中國(guó)澳門獲批上市。云頂新耀預(yù)計(jì)伊曲莫德在2030年的峰值年銷售規(guī)模有望達(dá)到20億人民幣。
“云頂新耀瞄準(zhǔn)高潛力、低競(jìng)爭(zhēng)賽道，搭建差異化產(chǎn)品管線。隨著大單品的逐步商業(yè)化，收入有望持續(xù)增長(zhǎng)，扭虧為盈指日可待。”研報(bào)表示。
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