11月1日，南京維立志博生物科技股份有限公司（以下簡稱"維立志博"）自主研發(fā)、擁有全球知識產(chǎn)權(quán)的1類新藥LBL-034獲美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予的孤兒藥資格認(rèn)定，用于治療多發(fā)性骨髓瘤（MM）。
LBL-034是應(yīng)用維立志博自主研發(fā)并具有知識產(chǎn)權(quán)的CD3雙抗技術(shù)平臺"LeadsBody™"開發(fā)的新一代靶向GPRC5D及CD3的人源化雙特異性T細(xì)胞銜接抗體，是全球第三個(gè)進(jìn)入臨床階段的靶向GPRC5D的CD3 T細(xì)胞連接器。LBL-034僅在GPRC5D+細(xì)胞存在時(shí)選擇性地與T細(xì)胞結(jié)合，從而在GPRC5D表達(dá)的腫瘤微環(huán)境中條件性地激活T細(xì)胞。在高、中及低GPRC5D表達(dá)的細(xì)胞中，LBL-034始終表現(xiàn)出優(yōu)異的靶向腫瘤細(xì)胞殺傷作用，以及強(qiáng)大的劑量依賴性抗腫瘤活性，顯示有成為同類抗腫瘤藥最佳選擇的潛力。
LBL-034主要作用機(jī)制
LBL-034于2023年7月分別在中國和美國獲準(zhǔn)開展臨床研究，并于2023年11月在中國啟動(dòng)了在復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（RRMM）患者中開放標(biāo)簽、多中心、劑量遞增/擴(kuò)展的I/II期研究。這項(xiàng)由北京大學(xué)人民醫(yī)院路瑾教授牽頭、多中心參與的臨床研究展現(xiàn)了良好的安全性和有效性，并將在2024年第66屆美國血液學(xué)會年會（ASH）展示其初步臨床數(shù)據(jù)。
孤兒藥資格認(rèn)定是FDA對維立志博LBL-034在MM治療領(lǐng)域顯著潛力的高度認(rèn)可。孤兒藥資格認(rèn)定是FDA為鼓勵(lì)開發(fā)罕見病治療藥物而設(shè)立的，可為新藥開發(fā)提供一系列的激勵(lì)措施，包括但不限于：（1）臨床試驗(yàn)費(fèi)用的稅收抵免?；（2）FDA對臨床研究各階段的特別指導(dǎo)；（3）免除新藥注冊申請費(fèi)用；（4）上市后享有7年的市場獨(dú)占權(quán)。這將有助于加快推進(jìn)LBL-034在全球的后續(xù)臨床開發(fā)和上市進(jìn)程。
FDA對孤兒藥認(rèn)定的政策
維立志博首席醫(yī)學(xué)官蔡勝利博士表示："很高興我們在開發(fā)新藥造福罕見病患者的道路上取得積極進(jìn)展。MM目前仍是無法治愈的惡性腫瘤，隨著多線用藥，復(fù)發(fā)的間隙會越來越短，最終演變?yōu)镽RMM，嚴(yán)重威脅患者的生命健康，開發(fā)新的、更有效的治療方案迫在眉睫。LBL-034采用了獨(dú)特的分子設(shè)計(jì)，非臨床研究結(jié)果顯示其具有良好的抗腫瘤效果及安全性。我們將加速LBL-034的臨床開發(fā)進(jìn)程，力求早日將安全、有效的治療方案帶給全球MM患者。"
維立志博創(chuàng)始人、董事長、CEO康小強(qiáng)博士表示："LBL-034是維立志博首 個(gè)獲得FDA孤兒藥認(rèn)定的產(chǎn)品，標(biāo)志著我們在這條充滿挑戰(zhàn)但又意義非凡的道路上邁出了成功的第一步，我們也將以此為契機(jī)，進(jìn)一步優(yōu)化管線布局，拓寬在生物醫(yī)藥領(lǐng)域的探索邊界，為更多未被滿足的醫(yī)藥需求提供創(chuàng)新解決方案。"
關(guān)于多發(fā)性骨髓瘤
多發(fā)性骨髓瘤（MM）是一種克隆漿細(xì)胞異常增殖引起的惡性漿細(xì)胞疾病，約占血液系統(tǒng)惡性腫瘤的10%，約占全部腫瘤性疾病的1%。SEER的最新數(shù)據(jù)顯示，2021年美國約有MM患者179,000例，符合FDA對罕見病的定義標(biāo)準(zhǔn)。近年來，隨著蛋白酶體抑制劑（PI）、免疫調(diào)節(jié)藥物（IMiD）、選擇性核輸出抑制劑、CD38靶向抗體、雙特異性抗體和CAR-T細(xì)胞療法等成功開發(fā)，已顯著改善MM腫瘤反應(yīng)率和生存預(yù)后，但依然存在未滿足臨床需求，根據(jù)SEER數(shù)據(jù)庫，2024年美國預(yù)計(jì)新發(fā)病例約為35,780例，占所有新發(fā)癌癥病例的1.8%，預(yù)計(jì)死亡人數(shù)約為12,540人，占所有癌癥死亡人數(shù)的2.0%，亟需更有效的治療方案。
關(guān)于維立志博
南京維立志博生物科技股份有限公司是一家臨床階段的生物科技公司，致力于創(chuàng)新療法的發(fā)現(xiàn)、開發(fā)及商業(yè)化，以滿足中國及全球在腫瘤、自身免疫性疾病及其他重大疾病方面未獲滿足的醫(yī)療需求。公司憑借專有技術(shù)平臺及強(qiáng)大的藥物開發(fā)能力，已設(shè)計(jì)合理且具差異化的包括12款創(chuàng)新候選藥物在內(nèi)的豐富管線，其中6款已成功進(jìn)入臨床階段。公司的腫瘤產(chǎn)品組合提供廣泛的癌癥治療選擇，在單一治療及聯(lián)合治療方面有巨大的潛力。公司將不斷拓展創(chuàng)新，為廣大患者提供安全、有效、可及、可負(fù)擔(dān)的新藥，滿足尚未滿足的醫(yī)藥需求。
消息來源：Leads Biolabs
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