8月12日，諾華在我國提交了CTL019 的臨床試驗(yàn)申請，已獲得CDE受理。CTL019是諾華旗下的突破性CAR-T新藥，也是全球首款獲批的CAR-T療法。
數(shù)據(jù)來源：藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺(tái)
全球首款上市的CAR-T 細(xì)胞療法
CAR-T 細(xì)胞療法通常將嵌合抗原受體（CAR）在 T 細(xì)胞表面表達(dá)，利用病人自身的免疫細(xì)胞來清除癌細(xì)胞，是目前腫瘤療法中突破性的一種治療手段。
2017年8月30日，諾華的CAR-T 產(chǎn)品CTL019 經(jīng)FDA 批準(zhǔn)上市，商品名為Kymriah，這是全球范圍內(nèi)批準(zhǔn)的首款CAR-T療法，用于治療兒童和年輕成人(2~25歲)的復(fù)發(fā)性/難治性急性淋巴細(xì)胞白血病，定價(jià)47.5萬美元。
基于之前的突破性療法資格認(rèn)定及相應(yīng)的臨床結(jié)果，2018年5月1日，Kymriah的第二個(gè)適應(yīng)癥獲得FDA批準(zhǔn)，用于治療復(fù)發(fā)或難治性（r/r）彌漫性大B 細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）的成人患者。
2018年，Kymriah的全球銷售額為7600萬美元。作為第二代CAR-T技術(shù)的首個(gè)獲批上市療法，CTL019療法較第一代多了細(xì)胞內(nèi)共刺激分子，有利于增強(qiáng)抗腫瘤活性，且CAR-T 細(xì)胞的增殖性和持久性都更強(qiáng)，穩(wěn)定性高且技術(shù)工藝較為成熟，是當(dāng)前的主流技術(shù)。
支持性的臨床數(shù)據(jù)顯示，CTL019在血液瘤復(fù)發(fā)難治晚期病人身上展現(xiàn)了極其顯著的治療效果：用于兒童在復(fù)發(fā)難治急性淋巴細(xì)胞性白血?。ˋLL）病人身上客觀響應(yīng)率高達(dá)95%，完全緩解率達(dá)到83%。
數(shù)據(jù)來源：公開資料整理
競爭者業(yè)績亮眼 已搶先國內(nèi)臨床
2017年10月18日，Kite Pharma的KTE-C19經(jīng)FDA批準(zhǔn)上市，成為全球第二款獲批上市的CAR-T 療法，用于治療罹患特定類型的大B 細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）成人患者，商品名為Yescarta，定價(jià)37.3萬美元。
從結(jié)構(gòu)上來看，Kite Pharma的Yescarta與諾華Kymriah的結(jié)構(gòu)類似。2018年，Yescarta的全球銷售額為2.64億美元，年度業(yè)績碾壓諾華Kymriah。不光如此，在進(jìn)入中國市場的準(zhǔn)備方面，Yescarta同樣領(lǐng)先于諾華Kymriah。
2017年12月5日，Kite Pharma與復(fù)星醫(yī)藥在中國合資成立復(fù)星凱特，前者將Yescarta在中國的商業(yè)化權(quán)益等授權(quán)給后者。
數(shù)據(jù)來源：藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺(tái)
2018年5月，復(fù)星凱特在國內(nèi)申報(bào)了KTE-C19的臨床試驗(yàn)，擬招募15名受試者，旨在評價(jià)該療法用于難治性侵襲性非霍奇金淋巴瘤（NHL）治療時(shí)的安全性和有效性，適應(yīng)癥復(fù)發(fā)難治性大 B 細(xì)胞淋巴瘤包括了彌漫性大 B 細(xì)胞淋巴瘤 （DLBCL）、原發(fā)縱隔 B 細(xì)胞淋巴瘤（PMBCL）、高級別 B 細(xì)胞淋巴瘤（HGBCL）、轉(zhuǎn)化的濾泡性淋巴瘤（TFL）。目前，該臨床試驗(yàn)第一例受試者已入組。
以中國主導(dǎo)的亞洲地區(qū)研究居于全球首位
2016 年以來，CDE相繼發(fā)布了關(guān)于《細(xì)胞制品研究與評價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則》（征求意見稿）及《細(xì)胞治療產(chǎn)品研究與評價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》，國內(nèi)細(xì)胞治療產(chǎn)品從早期研發(fā)到生產(chǎn)、從藥學(xué)研究、非臨床研究，到臨床研究階段的一般原則和基本要求得以明確，政策助力國產(chǎn)細(xì)胞療法的發(fā)展，行業(yè)進(jìn)入了由亂而治的新階段。
隨著大量研發(fā)資金的涌入，國內(nèi)細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)相關(guān)公司已逾百家。截至目前，在ClinicalTrials官網(wǎng)中，以嵌合受體為核心展開臨床研究有362項(xiàng)，其中以中國為主導(dǎo)的東亞地區(qū)共有187項(xiàng)，超過北美地區(qū)，居于全球首位。
數(shù)據(jù)來源：ClinicalTrials
目前，中國還沒有CAR-T 療法作為藥品獲批上市，但已獲批臨床的在研產(chǎn)品不在少數(shù)。這些在研產(chǎn)品絕大多數(shù)都是以 CD19 為靶點(diǎn)，預(yù)計(jì)未來5年之內(nèi)，國內(nèi)將會(huì)有多個(gè) CAR-T 產(chǎn)品將陸續(xù)上市。
作者簡介：小藥丸，制藥行業(yè)從業(yè)者，自媒體時(shí)代的文字搬運(yùn)工，專注于制藥圈內(nèi)的陰晴冷暖。
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