7月22日，再鼎醫(yī)藥國內(nèi)提交了1類新藥Ripretinib片的國內(nèi)上市申請(qǐng)，已獲得了CDE的受理承辦，擬用于胃腸道間質(zhì)瘤(GIST)的治療。
目前，Ripretinib片已經(jīng)在美國、加拿大和澳大利亞獲批上市。這款新藥的上市將為中國的GIST患者帶來新的治療選擇，尤其是對(duì)于過往治療發(fā)生耐藥的胃腸道間質(zhì)瘤(GIST)患者。
資料來源：CDE
GIST患者的四線標(biāo)準(zhǔn)治療藥物
胃腸道間質(zhì)瘤(GIST)是一種罕見的肉瘤，占胃腸道惡性腫瘤的1%~2%，中國每年有超過3萬名的新診斷患者。據(jù)統(tǒng)計(jì)，只有約60%的患者可以從手術(shù)中獲益，約40%的患者術(shù)后會(huì)出現(xiàn)復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移，需要進(jìn)行藥物治療。超過85%的GIST患者發(fā)生KIT或PDGFRα突變，既往在三線治療耐藥后，患者無標(biāo)準(zhǔn)治療方案。
Ripretinib是由Deciphera公司研發(fā)的一種口服廣譜 KIT 和 PDGFRα的抑制劑， 具有抗腫瘤活性，可阻斷胃腸道間質(zhì)瘤中涉及的第9,11,13,14,17和18外顯子中的起始和繼發(fā)KIT突變以及SM中發(fā)現(xiàn)的原發(fā)性17號(hào)外顯子D816V突變，Ripretinib還可抑制第12,14和18外顯子中的原發(fā)性PDGFRα突變，包括涉及第18外顯子D842V突變的胃腸道間質(zhì)瘤。
2019年6月，Ripretinib獲得了FDA授予的快速通道資格認(rèn)定，用于治療先前已接受過伊馬替尼、舒尼替尼及瑞戈非尼治療的晚期GIST患者。
2020年5月15日，Ripretinib片經(jīng)美國FDA批準(zhǔn)上市，成為全球首 款專門四線治療晚期胃腸道間質(zhì)瘤(GIST)的創(chuàng)新療法。
2020年5月28日，在NCCN最新發(fā)布的《NCCN 軟組織肉瘤臨床實(shí)踐指南》中，Ripretinib被推薦作為不可切除或轉(zhuǎn)移性GIST患者的四線標(biāo)準(zhǔn)治療。值得一提的是，Ripretinib是唯一一個(gè)經(jīng)FDA批準(zhǔn)且被NCCN指南推薦的GIST四線治療藥物。
患者PFS和OS的雙重獲益
FDA的上市批準(zhǔn)主要是基于一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的國際多中心III期臨床INVICTUS的研究數(shù)據(jù)，這項(xiàng)結(jié)果刊登于國際頂級(jí)期刊《柳葉刀·腫瘤學(xué)》。
在納入研究的129例受試者中，Ripretinib組的中位無疾病進(jìn)展生存期（PFS）達(dá)到了6.3個(gè)月，較對(duì)照組（1.0個(gè)月）顯著延長，降低了85%的死亡風(fēng)險(xiǎn)；中位總生存期（OS）為15.1個(gè)月，安慰劑組為6.6個(gè)月，Ripretinib組較安慰劑獲得了無疾病進(jìn)展生存期（PFS）和總生存期（OS）的雙重獲益，且患者的安全性和耐受性良好。
再鼎獲得大中華區(qū)商業(yè)化權(quán)益
2019年6月，再鼎醫(yī)藥與Deciphera公司達(dá)成了獨(dú)家合作協(xié)議，前者獲得了Ripretinib在大中華區(qū)（中國大陸、中國香港、中國澳門和中國臺(tái)灣地區(qū)）開發(fā)和推廣的獨(dú)家許可，將憑借其在注冊(cè)和臨床領(lǐng)域的優(yōu)勢(shì)推動(dòng)Ripretinib在大中華區(qū)的臨床開發(fā)與注冊(cè)上市。
根據(jù)雙方的協(xié)議條款內(nèi)容，再鼎醫(yī)藥將支付2000萬美元的現(xiàn)金預(yù)付款以及最高達(dá)1.8億美元的潛在開發(fā)和商業(yè)里程碑付款；未來上市之后，再鼎醫(yī)藥將根據(jù)Ripretinib的年度凈銷售額向Deciphera支付特許權(quán)使用費(fèi)。
國內(nèi)臨床
基于KIT 和/或 PDGFRα驅(qū)動(dòng)的癌癥治療，截至目前，Deciphera公司就Ripretinib開發(fā)的適應(yīng)癥還包括了全身性肥大細(xì)胞增多癥等。
數(shù)據(jù)來源：藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺(tái)
目前，圍繞Ripretinib的國內(nèi)臨床試驗(yàn)，再鼎醫(yī)藥擬在招募35人，基于獨(dú)立影像學(xué)審查的無疾病進(jìn)展生存期（PFS），以28天為一個(gè)治療周期，進(jìn)行6個(gè)周期的考察，評(píng)估這款藥物在既往治療進(jìn)展的晚期胃腸道間質(zhì)瘤患者中的有效性，第一例受試者于今年4月23日入組臨床。
從全球臨床布局來看，Deciphera公司計(jì)劃將中國臨床中心納入正在進(jìn)行的全球Ⅲ期INTRIGUE研究，擬對(duì)比Ripretinib與舒尼替尼作為二線治療方案在胃腸道間質(zhì)瘤患者中的療效。
作者簡介：小藥丸，制藥行業(yè)從業(yè)者，自媒體時(shí)代的文字搬運(yùn)工，專注于制藥圈內(nèi)的陰晴冷暖。
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