全球性新冠疫情的暴發(fā)，讓mRNA技術(shù)進(jìn)入了疫情防控的應(yīng)用領(lǐng)域。2020年12月，先后有兩款mRNA**獲得了FDA的緊急使用授權(quán)，開始了在全球范圍內(nèi)的免疫接種。這兩款**分別是由輝瑞/BioNTech開發(fā)的BNT162、由Moderna開發(fā)的的mRNA-1273。今年8月中旬，F(xiàn)DA正式批準(zhǔn)了BNT162的上市申請(qǐng)，商品名為Comirnaty，用于在16歲及以上人群中使用預(yù)防新型冠狀病毒感染，這是FDA批準(zhǔn)的全球首 款mRNA**。
mRNA**的市場(chǎng)規(guī)模
自接種以來，mRNA**已經(jīng)走向了全球120多個(gè)國(guó)家和地區(qū)。2021年第一季度，輝瑞B(yǎng)NT162的全球銷售額達(dá)到了35億美元，Moderna公司mRNA-1273**的這一成績(jī)約為17億美元。二者商業(yè)化表現(xiàn)出色，mRNA技術(shù)在**領(lǐng)域的初試啼聲即成為關(guān)注的焦點(diǎn)，業(yè)界普遍看好這項(xiàng)技術(shù)在制藥領(lǐng)域的未來應(yīng)用潛力。
9月初，Nature Reviews Drug Discovery發(fā)表了一篇關(guān)于mRNA藥物市場(chǎng)分析的文章，對(duì)全球mRNA藥物的布局企業(yè)和研發(fā)進(jìn)展進(jìn)行了介紹，并對(duì)2035年的mRNA市場(chǎng)進(jìn)行了預(yù)測(cè)。按照預(yù)測(cè)，到2035年，mRNA藥物的市場(chǎng)規(guī)模會(huì)攀升到230億美元，其他mRNA**和治療性藥物會(huì)逐漸成熟，其他感染性疾病mRNA**比例占到30%，治療性**比例 32%，治療性mRNA藥物比例16%。
廣泛的潛在應(yīng)用領(lǐng)域
從作用機(jī)制上看，mRNA技術(shù)達(dá)到了核酸水平，突破了傳統(tǒng)的大分子抗體藥和小分子化學(xué)藥的范疇，覆蓋了廣泛的潛在疾病領(lǐng)域，是極具開發(fā)潛力的下一代創(chuàng)新療法。目前，這一技術(shù)正在日趨成熟，未來有望用于開發(fā)其它傳染病**、腫瘤**、細(xì)胞療法、免疫調(diào)節(jié)、蛋白替代療法。
mRNA新冠**的成功應(yīng)用使得這項(xiàng)技術(shù)走向了醫(yī)藥頂流，備受資本青睞。
過去一年來，數(shù)十億美元的資金正在流入mRNA**和相關(guān)療法的研發(fā)。根據(jù)印度研究公司Roots Analysis的數(shù)據(jù)，2020年全球?qū)RNA**和藥物開發(fā)企業(yè)的投資超過52億美元，接近2019年的十倍，一場(chǎng)基因療法革命正在發(fā)生。全球正在開發(fā)的基于mRNA技術(shù)的**和藥物療法達(dá)150多種，其中的大多數(shù)均處于早期動(dòng)物試驗(yàn)階段，已通過人體試驗(yàn)的療法超過30種。
除了上述兩款已經(jīng)接種的mRNA**之外，海外市場(chǎng)開發(fā)**的還有賽諾菲/Translate Bio、葛蘭素史克/德國(guó)的CureVac公司；國(guó)內(nèi)市場(chǎng)中，以復(fù)星醫(yī)藥為代表的制藥企業(yè)通過License in的方式布局了mRNA新冠**，而以艾博生物、嘉晨西海等為代表的另一類公司通過自研/合作開發(fā)的方式研發(fā)mRNA新冠**。
針對(duì)其他疾病領(lǐng)域的mRNA相關(guān)療法，吉利德和Gritstone正在合作開發(fā)一種基于mRNA的用于治療HIV的免疫療法；Moderna與阿斯利康、Vertex 和默沙東簽署了合作伙伴關(guān)系協(xié)議，旨在開發(fā)mRNA治療藥物；Translate Bio公司正在開發(fā)一種可用于囊性纖維化治療的吸入性mRNA的藥物療法；國(guó)內(nèi)的制藥公司基于mRNA技術(shù)平臺(tái)布局了腫瘤、傳染病、罕見病等領(lǐng)域的創(chuàng)新藥物及**。
mRNA療法的核心技術(shù)
從治療原理來看，mRNA**技術(shù)是將編碼抗原蛋白的mRNA直接注入人體細(xì)胞內(nèi)，利用人體細(xì)胞產(chǎn)生蛋白抗原，從而激活人體的免疫反應(yīng)。這種方式的優(yōu)點(diǎn)在于可呈遞多種抗原；且擴(kuò)大產(chǎn)能更容易，不會(huì)與人體DNA整合，也沒有外源性病毒感染風(fēng)險(xiǎn)。在**領(lǐng)域，mRNA分子的合成及大規(guī)模生產(chǎn)，是**研發(fā)的核心技術(shù)。
所用mRNA分子的長(zhǎng)度或者復(fù)雜性在很大程度上決定了的生產(chǎn)工藝的難易程度，優(yōu)秀的分子序列設(shè)計(jì)能夠提高mRNA在體內(nèi)的留存和作用時(shí)間，降低免疫原性，也具備較高的技術(shù)壁壘。
與一般在肌肉部位注射使用的**不同，通常非**類的mRNA療法需要將相應(yīng)的mRNA分子遞送至目標(biāo)治療部位。mRNA分子本身不穩(wěn)定，易降解，需要在遞送載體的協(xié)助下跨越人體的層層生物屏障，并且要求制備成的產(chǎn)品免疫原性低、儲(chǔ)藏條件友好、效期合適。目前，全球擁有此類遞送載體技術(shù)的公司寥寥，這類技術(shù)是mRNA療法領(lǐng)域卡脖子的技術(shù)，有待于未來的進(jìn)一步突破。
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