近日，武漢禾元生物的一項(xiàng)III期臨床研究進(jìn)行公示，涉及藥物為植物源重組人血清白蛋白注射液HY1001，擬用于肝硬化低白蛋白血癥。
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登記號(hào) |
CTR20230244 |
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藥物名稱 |
植物源重組人血清白蛋白注射液 |
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臨床申請(qǐng)受理號(hào) |
CXSL1500135 |
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適應(yīng)癥 |
肝硬化低白蛋白血癥 |
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試驗(yàn)專業(yè)題目 |
植物源重組人血清白蛋白注射液在肝硬化低白蛋白血癥患者中的有效性和安全性多中心、隨機(jī)、雙盲、陽性對(duì)照III期臨床研究 |
資料來源：藥物臨床登記與信息公示平臺(tái)
全球尚無重組人血清白蛋白上市
截至目前，全球尚無重組人血清白蛋白上市，在售產(chǎn)品主要為血漿來源人血清白蛋白。
人血 白蛋白的生理功能主要為擴(kuò)充血容量及維持血漿膠體滲透壓，同時(shí)兼具載體及維持毛細(xì)血管完整性等。
臨床上，人血 白蛋白廣泛應(yīng)用于各種病因?qū)е碌牡桶椎鞍籽Y和因低白蛋白血癥引起的并發(fā)癥如肝硬化腹水、新生兒高膽紅素血癥等，在普外科、急診重癥監(jiān)護(hù)室、腫瘤科等使用較多。
1981年，基因泰克公司首次對(duì)重組人血蛋白cDNA的序列進(jìn)行了專業(yè)性報(bào)道。在此后的數(shù)十年中，通過基因工程開發(fā)重組人血 白蛋白的嘗試并不鮮見。2008年，日本三菱田邊制藥株式會(huì)社的重組人血清白蛋白注射 劑Medway上市，后因涉嫌試驗(yàn)數(shù)據(jù)篡改被勒令停產(chǎn)，其他上市產(chǎn)品僅為藥用輔料級(jí)。
禾元生物植物源重組人血清白蛋白注射液HY1001 III期臨床研究
據(jù)報(bào)道，禾元生物植物源重組人血清白蛋白注射液HY1001是利用水稻胚乳細(xì)胞表達(dá)，經(jīng)提取、純化的重組人血清白蛋白產(chǎn)品。
2022年12月，HY1001的II期臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示，該注射液的療效達(dá)到了非劣于陽性對(duì)照藥人血清白蛋白的研究終點(diǎn)，在受試者中顯示出了良好的安全性、耐受性和治療效果；同月，CDE同意HY1001產(chǎn)品進(jìn)入III期臨床研究。
根據(jù)此次公示的內(nèi)容，III期臨床試驗(yàn)擬在國(guó)內(nèi)招募328名肝硬化受試者，試驗(yàn)組使用植物源重組人血清白蛋白注射液，與對(duì)照組即使用人血 白蛋白的患者進(jìn)行頭對(duì)頭的比較，主要目的在于評(píng)價(jià)植物源重組人血清白蛋白注射液對(duì)肝硬化低白蛋白血癥患者升高血清白蛋白濃度的有效性。該試驗(yàn)的最長(zhǎng)給藥時(shí)間為14天，設(shè)置的主要終點(diǎn)為治療期間血清白蛋白濃度達(dá)到35g/L及以上的受試者比例。
國(guó)內(nèi)人血 白蛋白市場(chǎng)格局
據(jù)測(cè)算，在國(guó)內(nèi)血液 制品市場(chǎng)中，人血 白蛋白的市場(chǎng)份額占比約為60%，是最主要的品類。
2022年上半年，國(guó)內(nèi)人血 白蛋白的批簽發(fā)批次為1903批。其中，進(jìn)口產(chǎn)品廠商百特、基立福、杰特貝 林及奧克 特琺瑪這4家的合計(jì)批簽發(fā)占比為59.2%，國(guó)產(chǎn)產(chǎn)品的生產(chǎn)廠家主要為天壇生物、華蘭生物、四川遠(yuǎn)大蜀陽及泰邦生物等。
從血液 制品的產(chǎn)品供給來看，海外主要生產(chǎn)國(guó)家的人血白蛋供給處于相對(duì)緊缺的狀態(tài)， 進(jìn)口白蛋白供給維持下降趨勢(shì)，國(guó)產(chǎn)替代占比估計(jì)上升，可能進(jìn)入去庫(kù)存周期。
另外，目前國(guó)內(nèi)血漿的采集規(guī)模增速有限，疊加進(jìn)口產(chǎn)品供給下降的趨勢(shì)，在國(guó)產(chǎn)產(chǎn)品完成去庫(kù)存周期之后，估計(jì)國(guó)內(nèi)的人血 白蛋白供應(yīng)將長(zhǎng)期趨緊，這也是血液 制品行業(yè)面臨的發(fā)展矛盾之一。
植物源重組人血清白蛋白的優(yōu)勢(shì)
目前市場(chǎng)上使用的人血 白蛋白是由健康人血漿經(jīng)提取純化，并經(jīng)病毒滅活處理制成的滅菌無熱原血清白蛋白，生產(chǎn)原料為單采血漿。受限于血漿來源，人血 白蛋白的產(chǎn)量難以在短期內(nèi)有大幅度的提升。
與之不同的是，植物源重組人血清白蛋白通過重組技術(shù)制備，理論上產(chǎn)品可以足量供應(yīng)，不會(huì)存在供應(yīng)不足的問題。
禾元生物植物源重組人血清白蛋白注射液HY1001系通過遺傳工程技術(shù)將人血清白蛋白的基因植入到水稻基因中，利用光合作用在稻谷中大量生產(chǎn)人血清白蛋白；后續(xù)通過對(duì)稻谷提取、純化等步驟后，可以得到高產(chǎn)量水平的重組人血清白蛋白。
除了產(chǎn)量供應(yīng)充足之外，植物源重組人血清白蛋白的另一個(gè)潛在優(yōu)勢(shì)將有望體現(xiàn)在價(jià)格方面。
眾所周知，血液 制品的制備原料單采血漿屬于極度稀缺的資源，采集、貯存、檢測(cè)、制備及病毒滅活等諸多環(huán)節(jié)的嚴(yán)格要求決定了產(chǎn)品的高成本門檻及使用費(fèi)用；與之相比，植物源重組人血清白蛋白近似于無限的原料供應(yīng)，在產(chǎn)品成本控制等方面具備了天然的低價(jià)優(yōu)勢(shì)，有望大大降低患者的使用費(fèi)用。
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