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B型血友病基因療法歐盟獲批 關注天價療法之外的其他替代方案

熱門推薦: 歐盟 血友病 基因療法
作者:小藥丸  來源:CPHI制藥在線
  2023-02-22
近日,歐盟委員會批準了CSL Behring 基于 AAV5 的基因療法 HemgenIX ,用于治療重度和中重度 B 型血友病且無接受過因子 IX 抑制劑治療的成年患者。

B型血友病基因療法歐盟獲批

       近日,歐盟委員會批準了CSL Behring 基于 AAV5 的基因療法 HemgenIX ,用于治療重度和中重度 B 型血友病且無接受過因子 IX 抑制劑治療的成年患者。

       全球首 款血友病基因治療藥物

       2022年11月22日,CSL Behring的HemgenIX經FDA批準上市,用于治療18歲及以上的B型血友病患者。這款藥物是全球首 款血友病基因治療藥物,定價為350萬美元,刷新了世界上最昂貴治療方法的記錄。

       據報道,HemgenIX基因療法是一種基于腺相關病毒載體的一次性基因療法,由一個攜帶凝血因子IX基因的病毒載體組成,通過靜脈給藥后,該基因可在肝 臟中表達FIX 凝血因子,分泌后進入血液發(fā)揮凝血功能,從而達到治療目的。

       根據公開的臨床實驗數(shù)據,受試者在接受治療的18個月后仍能穩(wěn)定表達凝血因子IX,患者的年平均出血率下降了54%,接受一次注射后,大約94%的受試者可以免除后續(xù)的凝血因子注射。?

       與現(xiàn)有的小分子化藥、抗體藥物不同,HemgenIX屬于核酸藥物的范疇,這類藥物不再局限于某些特定位點的蛋白質,成藥性更高,代表了未來藥物開發(fā)的方向。然而,就目前的價格而言,這種療法的適用范圍太小,難以惠及到絕大多數(shù)的患者。

       血友病的替代治療

       血友病是一種罕見的隱性遺傳性出血性疾病,可分為A型血友病和B型血友病兩種類型,均由相應的凝血因子基因突變引起?;颊呓^大部分是男性,發(fā)病率大約為3.5萬分之一。其中,B型血友病系由凝血因子IX缺乏導致。這類患者的血小板無法凝集,時刻面臨著極高的出血風險,臨床表現(xiàn)為關節(jié)、肌肉和深部組織出血,以及胃腸道、中樞神經系統(tǒng)等內部臟器出血等,嚴重者可危及生命。

       根據《血友病治療中國指南(2020年版)》的內容,替代治療是目前血友病患者的主要治療方式,其中人基因重組凝血因子IX制劑是血友病B患者的替代治療首選。通過輸注凝血因子,可使B型血友病患者體內的凝血因子IX保持在一定水平,降低患者出血的風險。

       不同形式來源的凝血因子IX制劑

       目前,除了開篇提到的基因療法 HemgenIX之外,B型血友病的替代治療藥物還包括了人 凝 血 酶原復合物、人凝血因子IX、人基因重組凝血因子IX。

       ?人 凝 血 酶原復合物

       人 凝 血 酶原復合物是凝血因子II、VII、IX、X這4種凝血因子的復合物,系由原料血漿經過分離、純化及病毒滅活等生產工藝環(huán)節(jié)制備而成。

       臨床上,人 凝 血 酶原復合物的適應癥包括了B型血友病患者的替代治療、A型血友病患者的旁路替代治療等。其中,2021年版醫(yī)保藥品目錄覆蓋了適應癥B型血友病或伴有凝血因子VII抑制物的血友病患。

       參照人 凝 血 酶原復合物使用說明書,乙型血友病患者預防自發(fā)性出血時的需求為 20~40IU/kg(每周一次),目前國內人 凝 血 酶原復合物的生產廠家有華蘭生物、泰邦生物及天壇生物等。

       ?人凝血因子IX

       2月20日,中國國家藥監(jiān)局官網公示,四川遠大蜀陽藥業(yè)申報的人凝血因子IX上市申請獲得批準,獲批的適應癥為用于預防和治療人凝血因子IX缺乏癥(血友病B)導致的出血。

       該產品也是由原料血漿制備而成的。與人 凝 血 酶原復合物相比,人凝血因子IX只含有一種凝血因子,在用于B型血友病的替代治療時,安全性更高。

       除了四川遠大蜀陽之外,國內獲批上市的血源性凝血因子IX 還有泰邦生物的泰九安。

       ?人基因重組凝血因子IX

       重組人凝血因子 IX 是一種以重組 DNA 技術生產的純化蛋白,其初級氨基酸序列與血漿源性因子 IX Ala148等位基因型一致,可暫時性替代缺失的有效凝血所需的凝血因子 IX。

       目前,國內已獲批上市的產品包括了賽諾菲旗下的賽玖凝、輝瑞的貝賦等。

       與血漿來源的人 凝 血 酶原復合物、人凝血因子 IX 產品相比,重組產品沒有原料來源的限制,產能供應擴張較為迅速,同時制造成本相對低廉,未來待國產產品上市之后有望大大降低患者的使用費用。

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