美國時(shí)間6月20日，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）正式批準(zhǔn)了睿健醫(yī)藥帕金森管線NouvNeu001的IND申請(qǐng)。
作為帕金森領(lǐng)域中，全球首個(gè)進(jìn)入臨床階段的基于化學(xué)誘導(dǎo)的通用型細(xì)胞治療產(chǎn)品，NouvNeu001“臨床I-II期聯(lián)合臨床”研究已在2023年8月通過國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)，并在臨床I期實(shí)驗(yàn)中取得了積極的安全性和療效數(shù)據(jù)。2024年6月20日，睿健醫(yī)藥也實(shí)現(xiàn)了帕金森管線中美兩地IND“雙報(bào)雙批”。
值得一提的是，今年3月，睿健醫(yī)藥獲得了FDA授予的特別豁免權(quán) （Exemption），代表了FDA對(duì)公司開創(chuàng)性平臺(tái)，及在此平臺(tái)上建立的創(chuàng)新生產(chǎn)及質(zhì)量體系的認(rèn)可。
對(duì)此，睿健醫(yī)藥CMO蔡萌博士表示， 在獲得了FDA特別豁免權(quán)之后，NouvNeu001 IND進(jìn)一步獲得FDA批準(zhǔn)，展現(xiàn)出了FDA對(duì)睿健醫(yī)藥開創(chuàng)性化學(xué)誘導(dǎo)平臺(tái)及其創(chuàng)新產(chǎn)品的高度認(rèn)可，也為公司后續(xù)國際化通路打通了政策壁壘，可將中國本土生產(chǎn)的通用型細(xì)胞治療產(chǎn)品直接出口進(jìn)行臨床實(shí)驗(yàn)。
公開信息顯示，睿健醫(yī)藥是全球較早將“AI+化學(xué)誘導(dǎo)”應(yīng)用于細(xì)胞特定功能改造的Biotech公司。該平臺(tái)對(duì)于細(xì)胞功能改造而言，具有更為高效、安全、低成本且更適合大規(guī)模工業(yè)生產(chǎn)的優(yōu)勢(shì)?；谶@一獨(dú)特平臺(tái)，睿健醫(yī)藥建立了豐富的通用型iPSC產(chǎn)品管線，為以帕金森病為代表的神經(jīng)退行性疾病、失明等“無法治愈”疾病開發(fā)通用型細(xì)胞治療產(chǎn)品，帶來治愈可能。正是由于睿健技術(shù)平臺(tái)的獨(dú)創(chuàng)性以及在產(chǎn)品開發(fā)中展示出的強(qiáng)大優(yōu)勢(shì)，F(xiàn)DA于2024年3月授予睿健開創(chuàng)性產(chǎn)品特別豁免權(quán)。
2024年初，NouvNeu001在北京醫(yī)院和武漢大學(xué)中南醫(yī)院順利啟動(dòng)臨床試驗(yàn)。通過整合神經(jīng)外科、神經(jīng)內(nèi)科與其他科室的優(yōu)勢(shì)臨床資源，系統(tǒng)性評(píng)價(jià)立體定向雙側(cè)腦內(nèi)注射NouvNeu001治療中晚期帕金森病的安全性、耐受性和有效性。目前該臨床項(xiàng)目進(jìn)入加速期，從多中心獨(dú)立完成的多例臨床結(jié)果來看，使用NouvNeu001治療后，不僅實(shí)現(xiàn)了MDS-UPDRS評(píng)分的快速顯著改善，患者的生活質(zhì)量得到了極大改善；且安全性良好，無相關(guān)不良反應(yīng)。NouvNeu001項(xiàng)目即將進(jìn)入劑量拓展階段。
在NouvNeu001項(xiàng)目取得重大進(jìn)展，并且展示出具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的療效及安全性數(shù)據(jù)的情況下，睿健醫(yī)藥也將于近日啟動(dòng)NouvNeu003臨床試驗(yàn)患者招募。2023年12月，睿健早發(fā)性帕金森項(xiàng)目NouvNeu003 IND獲得了國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)， 成為睿健醫(yī)藥拿下的第二例IND。
神經(jīng)退行性疾病之外，睿健醫(yī)藥還在其他“無法治愈”疾病領(lǐng)域持續(xù)探索。
今年3月，公司突破性眼科產(chǎn)品NouvSight001就被美國FDA授予孤兒藥認(rèn)定（Orphan Drug Designation, ODD）。該產(chǎn)品面向“視網(wǎng)膜色素變性系列適應(yīng)癥”治療，是睿健醫(yī)藥團(tuán)隊(duì)依托公司獨(dú)特的“AI+化學(xué)誘導(dǎo)”平臺(tái)，開發(fā)的首款誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）來源眼科通用型細(xì)胞治療產(chǎn)品。
據(jù)睿健醫(yī)藥CEO魏君博士介紹，在iPSC這一創(chuàng)新療法領(lǐng)域，睿健醫(yī)藥保持了高度的嚴(yán)謹(jǐn)性，同時(shí)兼顧研發(fā)進(jìn)度。此前公司制定的項(xiàng)目推進(jìn)計(jì)劃，都在時(shí)間上精確到了“周”，這也為公司連續(xù)推動(dòng)核心管線如期進(jìn)入臨床打下了必不可少的基礎(chǔ)。“在謹(jǐn)慎、穩(wěn)健研發(fā)的基礎(chǔ)上，睿健希望憑借自己掌握的創(chuàng)新技術(shù)，為大量現(xiàn)階段無法治愈的疾病帶來突破，為深受相關(guān)疾病困擾的病人和家庭創(chuàng)造福音。此次NouvNeu001實(shí)現(xiàn)中美'雙報(bào)雙批'，進(jìn)一步增強(qiáng)了睿健國際化團(tuán)隊(duì)打造世界一流創(chuàng)新平臺(tái)的信心。”
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