IgA腎病治療轉(zhuǎn)折點：一場“亞洲宿命”的終結

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來源：氨基觀察

2024-05-30

在醫(yī)藥行業(yè)，"藥物經(jīng)濟學"并非一個抽象的概念，而是一把衡量醫(yī)療資源分配的尺子。

它不僅關注藥物的研發(fā)成本，更重視藥物帶來的長期健康效益和經(jīng)濟價值。藥物經(jīng)濟學的核心，在于優(yōu)化資源配置，以期達到成本與效益的最佳平衡。

然而，現(xiàn)實情況往往復雜多變。面對像IgA腎病這樣缺乏治療手段的疾病，患者和醫(yī)療系統(tǒng)常常不得不做出無奈的選擇，依賴有限的支持治療來緩解癥狀。

但收效甚微，絕大多數(shù)IgA腎病患者的腎功能逐漸喪失，最終發(fā)展為終末期腎病，帶來沉重的長期醫(yī)療負擔。

在亞洲地區(qū)，IgA腎病尤為普遍，加之疾病類型、患者治療理念等因素，使得患者的疾病進展速度更快，醫(yī)療負擔更重，有時也被稱作是"亞洲宿命"。

打破這一宿命的關鍵，在于通過有效的藥物經(jīng)濟學策略，確保治療效果顯著的新藥能夠面世，并提高IgA腎病治療的可及性和可負擔性，從而降低疾病進展為終末期腎病的風險。

過去，受限于藥物研發(fā)難度，“亞洲宿命”一直沒有得到改變。眼下，云頂新耀耐賦康的商業(yè)化加速，為這場"亞洲宿命"帶來了轉(zhuǎn)機。

明確的治療機制、極佳的療效和安全性，以及符合藥物經(jīng)濟學原則的定價策略，由耐賦康發(fā)起的一場轟轟烈烈的IgA腎病攻堅戰(zhàn)，終于拉開了序幕。

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臨床顛覆者的底氣

耐賦康之所以能夠扭轉(zhuǎn)“亞洲宿命”，在于其是一個十足的臨床顛覆者。

研究顯示，亞洲人群IgA腎病的疾病進展風險比歐美人群高56%，更容易發(fā)展到透析或腎移植。這背后的原因是多方面的。除了人種、基因的差異，兩個因素最為關鍵：

第一，缺乏有效的治療手段。原有的治療以支持治療為主，進展患者可考慮應用免疫療法，在耐賦康之前，沒有一個藥在隨機雙盲國際多中心研究中證明可以延緩腎功能的衰退。

第二，現(xiàn)有治療方案不規(guī)范。目前的治療選擇相對有限，導致許多沒有IgA腎病適應癥或缺乏足夠證據(jù)的藥物在臨床中被不規(guī)范地使用。且全國不同地區(qū)、同一地區(qū)的不同醫(yī)院甚至同一醫(yī)院的不同專家治療IgA腎病的方案都大相徑庭，從而可能讓患者錯失更為科學的治療時機。

簡而言之，在IgA腎病的治療領域，需要更有效的策略來控制疾病的發(fā)展速度，確?；颊吣軌虻玫郊皶r且有效的治療。耐賦康，恰好能滿足這一要求。

首先，耐賦康機制明確，是國內(nèi)第一，也是唯一一款獲FDA批準的對因治療IgA腎病的藥物。目前，市場對于IgA腎病主流的機制是“四重打擊”學說，即位于回腸包括派爾淋巴結部位的黏膜B細胞，負責誘導產(chǎn)生的Gd-IgA1引發(fā)一系列免疫反應，最終誘發(fā)IgA腎病。

耐賦康的機制，是精準釋放于回腸末端派爾集合淋巴結處，調(diào)節(jié)B細胞活性，從而治療IgA腎病。從源頭切入，理論上擁有更好效果，而其他進度領先的在研藥物，并非從針對“源頭”。換句話說，耐賦康將基于“機制”建立起獨特的療效優(yōu)勢。

其次，耐賦康長期治療效果突出，且安全性非常良好。在2年研究期間，耐賦康治療中國患者腎功能惡化程度較安慰劑減少了66%，預計可將疾病進展至透析或腎移植的時間延緩12.8年。

從源頭根本上改善了疾病進展，腎功能保護的后延效應就會隨之體現(xiàn)。目前三期臨床研究證據(jù)顯示用藥9個月，停藥15個月后，耐賦康依然有保護腎功能、降低蛋白尿的作用。

并且，耐賦康的安全性表現(xiàn)也極為良好。根據(jù)三期臨床數(shù)據(jù)，其總體耐受性良好，不良事件主要為輕度，且在治療期間或治療后可逆。這同樣是建立在其特殊機制之上：膠囊在回腸末端特定水平的pH值環(huán)境下才會溶解，能夠做到局部給藥，并且經(jīng)過肝腸代謝之后的藥物90%失活。因此，耐賦康極少進入血液，安全性較優(yōu)，而其他在研藥物，難以做到局部給藥。

腎臟疾病權威機構——全球腎臟病預后組織（KDIGO）指南優(yōu)化后的治療策略，耐賦康已被推薦為優(yōu)先于激素類藥物的IgA腎病治療選擇，并預計在未來五年內(nèi)將成為主流的一線基礎治療藥物。

目前來看，耐賦康在IgA腎病治療領域，無論是療效和安全性，還是研發(fā)及商業(yè)化進度，都“遙遙領先”于潛在的競爭對手。

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療效與經(jīng)濟性并重

對于患者來說，青睞耐賦康的邏輯并不復雜，因為這是一個療效與經(jīng)濟性并重的極佳選擇。

首先，耐賦康能夠顯著提高患者生活質(zhì)量。如無有效干預，分別約有1/3的患者和多達1/2的患者會在10～20年和20～25年的時間里緩慢進展為終末期腎病。

這部分患者只能靠透析或腎移植維持生命，生活質(zhì)量極差。患者一般需要每周做3次透析，每次4小時左右，并且需要在飲食等多方面做控制。

而服用耐賦康，副作用小、不影響正常工作，更重要的是，其能夠延緩患者12.8年發(fā)展至透析/腎移植，真正改善患者預后。

其次，耐賦康更具經(jīng)濟性。

在美國，耐賦康每瓶的單價超過1萬美元，云頂新耀考慮到國內(nèi)患者的支付能力，每瓶單價為人民幣1.86萬元，約為美國價格的20%。在此基礎上，云頂新耀還聯(lián)合基金會出臺了“買4贈1”、“自購4盒補助3000元”等措施，單價折合1.49萬元/瓶，總費用約14.88萬元。

不光在定價上誠意滿滿，如果將IgA腎病的總體治療費用和及時治療的健康產(chǎn)出考慮進來，耐賦康的經(jīng)濟性就更突出了。

一方面，耐賦康能夠大大節(jié)省患者總體治療費用。據(jù)了解，腎衰竭患者血液透析的費用大約在每次400至1000元之間，考慮到每周需要進行3次透析，一個患者每年的費用大約在6.24萬至15.6萬元之間；腎移植一次性手術費60萬，后續(xù)免疫抑制劑使用8萬/年。

而耐賦康單療程的費用約為14.88萬元。如果患者最終進入透析階段，考慮到延緩12.8年腎衰竭的效果，也就是相當于，1.1萬元買一年延緩進入終末期腎病，總體能夠節(jié)省約100萬元。

另一方面，患者接受治療后的潛在產(chǎn)出提高。透析情況下病人每周都要來醫(yī)院幾次，一次4個小時，對生活、工作的節(jié)奏影響很大。而在耐賦康的治療下影響會變小，工作的選擇增多，產(chǎn)出也會隨之增加。

從藥物經(jīng)濟學角度出發(fā)，耐賦康對于患者的價值不言而喻?；蛟S，這也將徹底影響、重塑IgA腎病早預防的理念。

已經(jīng)有充分的數(shù)據(jù)證明，早期積極干預、治療，是IgA腎病逆轉(zhuǎn)腎衰竭的重要機會。因此，在耐賦康正式上市銷售前，無論是在一些患者社群還是小紅書等平臺，都能夠看到不少患者在找藥。

此前我們的干預治療跟不上節(jié)奏，如今耐賦康已經(jīng)改變了這一局面。盡管單價看似不低，但對于不少患者來說，現(xiàn)在希望更早的開始治療。很顯然，早用藥、早獲益，延緩疫病進展，這對于患者的價值，不能僅僅用金錢簡單衡量。

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優(yōu)化資源配置的絕佳選擇

耐賦康的價值，不管在患者層面得到體現(xiàn)，還包括社會層面：對于醫(yī)療部門來說，耐賦康則是一個優(yōu)化資源的絕佳選擇。

任何一個國家、地區(qū)，都會持續(xù)通過更低成本的治療手段，來優(yōu)化醫(yī)療資源配置。例如，國家普及宮頸癌防治知識、加速普及HPV疫苗，目的是保障婦女健康，最終減少宮頸癌的整體社會負擔。

健康中國2030戰(zhàn)略明確提及，要實施慢性病綜合防控戰(zhàn)略。強化慢性病篩查和早期發(fā)現(xiàn)，同時到2030年，實現(xiàn)全人群、全生命周期的慢性病健康管理。

對于IgA腎病這類慢性病來說，也必然是如此。慢性腎病患病率、致殘致死率均較高，在患者未進入到終末期腎病之前，建立好規(guī)范的防控治療體系，意義重大。不僅能極大提高患者生存狀況，更能減少整體社會負擔。

站在社會層面來說，耐賦康在優(yōu)化醫(yī)療資源配置作用十分突出。

終末期腎病作為一項需要終生替代治療的嚴重慢性非傳染性疾病，其患者一方面對醫(yī)療資源依賴度高，若未換腎需終身替代治療；另一方面占有醫(yī)療費用總量大，占用較多的住院資源。

醫(yī)療費用層面，目前各地醫(yī)保政策不一，整體對患者透析治療費用報銷在70%-90%間，終末期腎病患者已成為我國慢性非傳染性疾病中整體醫(yī)療成本最高的疾病之一。

這是一道不難算的計算題。作為全球發(fā)病率最高的國家，國內(nèi)IgA腎病成人患者約400-500萬。假設500萬患者中30%將發(fā)展至腎衰竭，其中30%患者長期接受透析治療，一年透析費用10萬元，醫(yī)保報銷70%，算下來這部分費用也將達到315億元，占2023年基本醫(yī)療保險總支出（2.8萬億元）的1.44%。

而耐賦康能夠通過延緩患者疾病進展、減少腎透析費用，進而降低國家慢性腎臟病醫(yī)療開支，提高醫(yī)?；鸬氖褂眯省?/p>

顯而易見，無論是基于迫切的臨床需求，還是及時治療帶來的社會和經(jīng)濟學價值，耐賦康都符合國家醫(yī)保倡導的“以人為本”、“支持創(chuàng)新”和“價值購買”的理念和邏輯。如果獲得醫(yī)保的“加持”，其在國內(nèi)市場的放量速度將進一步加快，加速惠及患者的過程。

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高效策略下的放量明牌

適宜的價格和支付模式，主要是解決經(jīng)濟上的“可及性”，但作為一款新獲批上市的藥物，其藥品可及性（即可獲得性）同樣重要。目前來看，云頂新耀采用線上、線下同時鋪貨的模式，解決了這個可及性的問題。

首先，是線下采用聚焦核心醫(yī)院的策略。

在國內(nèi)正式上市前，公司便開始商業(yè)化布局，預計今年會逐漸搭建120人的銷售團隊，覆蓋600家主流醫(yī)院，進而占據(jù)約60%的市場。

羅永慶加入云頂新耀擔任CEO后，通過重新鍛造以“創(chuàng)業(yè)”為內(nèi)核的企業(yè)文化，具體可以概括為 “親力親為，自我驅(qū)動，務實高效，結果導向”，這也高度概括了公司的人才觀。在這樣的企業(yè)文化驅(qū)動下，云頂新耀樹立了一個商業(yè)化標準，即好的商業(yè)化以最快的速度，最高效的投入惠及更多的病人。

換句話說，在商業(yè)化層面，云頂新耀不采用人海戰(zhàn)術，而是講究精英作戰(zhàn)、高效。這已經(jīng)在依嘉的商業(yè)化過程中得到了驗證。

團隊小而精，且保持足夠高效，120人對應公司關于耐賦康今年4億元的銷售額指引，人均產(chǎn)出至少會達到300萬元。

其次，通過互聯(lián)網(wǎng)醫(yī)院的方式，能夠解決對邊遠地區(qū)患者群體的用藥問題。全國各地患者只要通過網(wǎng)上問診就能買到耐賦康，線上銷售會大大幫助放量。

不少人可能認為，藥價較高，不太有網(wǎng)上購藥經(jīng)驗的患者會對遠程購藥心存疑慮。但實際上，可能并非如此。

一方面，IgA腎病群體以年輕患者為主，對互聯(lián)網(wǎng)等渠道相對了解，因此普遍存在前文所說的“人找藥”現(xiàn)象。而耐賦康已于去年底成功在中國澳門商業(yè)化上市，其讓眾多內(nèi)地患者看到了前所未有的治療機會，因此在大陸正式上市前，已經(jīng)有接近3萬人進行了登記。這部分患者正在轉(zhuǎn)化為耐賦康的用藥群體。

另一方面，互聯(lián)網(wǎng)渠道改變了口口相傳的難度。在小紅書等渠道，我們能夠看到許多患者會持續(xù)分享自己的治病心路歷程，也包括對耐賦康購藥、使用，這也會在一定程度上解決患者對于遠程購藥的擔心。

為了加速惠及更多患者，羅永慶曾表示，未來在保證可持續(xù)發(fā)展的情況下，將會通過進入醫(yī)保、本土化生產(chǎn)的方式，進一步增加可支付性。

在整體高效的商業(yè)化策略加持下，耐賦康的放量已然成為一張明牌。

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吹響“亞洲宿命” 終結號角

耐賦康的持續(xù)進擊，無疑是吹響了“亞洲宿命” 的終結號角。

今年3月和5月，耐賦康分別在新加坡和中國香港獲批，云頂新耀還將積極推進其在韓國和中國臺灣的新藥上市批準，讓更多的患者可以早治療早獲益。

另外，云頂新耀還計劃推出第一款具商業(yè)化價值的IgA腎病檢測試劑。

目前，IgA腎病確診金標準為腎活檢。腎活檢必須要住院接受腎穿刺手術，該手術存在一定的風險和痛苦，患者對于進行腎穿刺術存在一定的顧慮，因此腎活檢術不能反復實施用于評估病情進展和治療效果。

而云頂新耀開發(fā)的無創(chuàng)血清檢測技術，能夠極大的提高患者的依從性，進而解決IgA腎病診斷面臨的現(xiàn)實問題，提升IgA腎病的診斷率，加速耐賦康的放量，進而終結所謂的“亞洲宿命”。

在這個過程中，云頂新耀也將獲得相應的商業(yè)回報。正如其CEO羅永慶所言，“專注于創(chuàng)造真正的價值，市場最終會給予相應的回報。”

對于云頂新耀來說，耐賦康的價值一方面體現(xiàn)在其銷售額層面。根據(jù)公司預測，耐賦康峰值銷售有望達到50億元。