本周，熱點不少。首先是審評審批方面，國內來說，很值得關注的就是愛施健（aspen）的醋酸氟氫可的松片獲批上市，用于治療"艾迪生病"，國外而言，禮來RET抑制劑塞普替尼新適應癥獲FDA加速批準，成為FDA批準的首個用于12歲以下攜帶RET基因改變的兒科患者的靶向治療藥物；其次是研發(fā)方面，有好消息也有壞消息，好消息就是信達生物IL-23單抗治療中重度斑塊狀銀屑?、笃谘芯拷Y果積極，計劃遞交上市申請，壞消息就是，吉利德Trop 2 ADC戈沙妥珠單抗治療尿路上皮癌Ⅲ期確證性研究未達OS主要終點；最后是交易及投融資方面，基石藥業(yè)就抗PD-L1單抗達成合作，首付款超5000萬美元。

       本周盤點包括審評審批、研發(fā)、交易及投融資三大板塊，統(tǒng)計時間為5.27-5.31，包含25條信息。

       審評審批

       NMPA

       上市

       批準

       1、5月27日，NMPA官網顯示，瑯鏵醫(yī)藥引進的鹽酸替洛利生片（Pitolisant）獲批新適應癥，用于治療發(fā)作性睡病青少年和6歲以上兒童患者的日間過度嗜睡（EDS）或猝倒。替洛利生由Bioprojet研發(fā)，是一款first-in-class H3受體拮抗劑/反向激動劑，2020年10月，瑯鏵醫(yī)藥從Bioprojet獲得該藥，2023年6月，替洛利生首次在中國獲批上市，用于發(fā)作性睡病成人患者的日間過度嗜睡或猝倒。

       2、5月27日，NMPA官網顯示，博安生物的地舒單抗注射液（120mg）獲批上市，用于治療不可手術切除或者手術切除可能導致嚴重功能障礙的骨巨細胞瘤，包括成人和骨骼發(fā)育成熟（定義為至少1處成熟長骨且體重≥45 kg）的青少年患者。地舒單抗注射液是安加維（商品名：Xgeva）的生物類似藥，活性成份為RANK配體的免疫球蛋白G2全人源單克隆抗體。

       3、5月27日，NMPA官網顯示，愛施?。╝spen）的醋酸氟氫可的松片獲批上市，用于治療失鹽型先天性腎上腺皮質增生癥（CAH）和失鹽型原發(fā)性慢性腎上腺皮質功能減退癥（Addison病，艾迪生病）。醋酸氟氫可的松片（fludrocortisone acetate）由愛施健研發(fā)生產，為腎上腺皮質激素類產品。

       申請

       4、5月28日，CDE官網顯示，博安生物的度拉糖肽注射液生物類似藥（BA5101）申報上市，用于成人2型糖尿病患者的血糖控制。度拉糖肽是一種長效GLP-1（胰高血糖素樣肽-1）受體激動劑，每周給藥一次，原研產品由禮來開發(fā)，已經在中國獲批用于成人2型糖尿病患者的血糖控制。

       臨床

       批準

       5、5月29日，CDE官網顯示，澤璟制藥的鹽酸吉卡昔替尼片獲批Ⅱ/Ⅲ期臨床試驗，用于治療12歲及以上青少年和成人非節(jié)段型白癜風患者。鹽酸吉卡昔替尼是澤璟制藥自主研發(fā)的一種新型JAK和激活素受體1（ACVR1）雙抑制劑類藥物，其對JAK1、JAK2、JAK3和TYK2具有顯著的抑制作用，且對JAK2和TYK2的抑制作用最強。

       6、5月31日，CDE官網顯示，信達生物的1類新藥替古索司他片獲批臨床，擬用于治療痛風。替古索司他片（IBI128）是一款黃嘌呤氧化酶抑制劑（XOI）。信達生物于2022年12月與LG公司化學達成一項約9550萬美元的合作，從而獲得該產品在中國的開發(fā)和商業(yè)化權利。

       優(yōu)先審評

       7、5月29日，CDE官網顯示，華潤三九的注射用頭孢比羅酯鈉擬納入優(yōu)先審評，用于治療醫(yī)院獲得性肺炎（HAP），但呼吸機相關性肺炎（VAP）除外，以及社區(qū)獲得性肺炎（CAP）。原研頭孢比羅酯（ceftobiprole）為Basilea開發(fā)的第五代頭孢抗生素，已于2020年在中國獲批上市，2017年9月，華潤三九獲得頭孢比羅酯在中國的開發(fā)、生產和商業(yè)化權益。

       8、5月30日，CDE官網顯示，和美藥業(yè)的莫米司特片（Hemay005片）擬納入優(yōu)先審評，用于治療中度至重度斑塊狀銀屑病。這是和美藥業(yè)自主研發(fā)的一款小分子PDE4抑制劑，已經完成治療中重度斑塊狀銀屑病的臨床Ⅲ期試驗。在該研究中，接受莫米司特片治療16周的患者中達成PASI75的比例53.6%；持續(xù)使用達成PASI75的比例進一步提升到70%以上。

       突破性療法

       9、5月30日，CDE官網顯示，榮昌生物的維迪西妥單抗被納入突破性治療藥物品種，針對適應癥為：維迪西妥單抗聯(lián)合特瑞普利單抗圍手術期治療存在HER2表達且計劃進行根治性膀胱切除術的肌層浸潤性膀胱癌（MIBC）。維迪西妥單抗是一種新型的靶向HER2的ADC藥物。

       FDA

       上市

       批準

       10、5月29日，F(xiàn)DA官網顯示，禮來的RET抑制劑Selpercatinib獲得加速批準，用于治療攜帶RET基因改變的轉移性甲狀腺癌（包括甲狀腺髓樣癌）的2歲及以上兒科患者和接受系統(tǒng)治療期間或之后疾病進展或無令人滿意的替代治療選擇的2歲及以上兒科實體瘤患者。這是FDA批準的首個用于12歲以下攜帶RET基因改變的兒科患者的靶向治療藥物。

       11、5月29日，F(xiàn)DA官網顯示，Tris Pharma的鹽酸可樂定（ONYDA? XR）獲批上市，用來單藥治療或者輔助中樞興奮劑藥物治療6歲及以上注意力缺陷多動癥（ADHD）患者。這是FDA批準的首款也是唯一一款液體非興奮劑類ADHD藥物。

       12、5月30日，F(xiàn)DA官網顯示，BMS的lisocabtagene maraleucel，liso-cel（商品名：Breyanzi）獲批新適應癥，用于治療復發(fā)或難治性套細胞淋巴瘤（MCL）成人患者，這些患者既往接受過至少兩種全身治療，包括一種BTK抑制劑。Breyanzi是一款靶向CD19的CAR-T細胞療法，2021年2月首次在美國獲批上市。

       申請

       13、5月29日，F(xiàn)DA官網顯示，羅氏的PI3Kα抑制劑Inavolisib申報上市并獲優(yōu)先審評資格，用于聯(lián)合哌柏西利和氟維司群治療既往接受內分泌療法輔助治療后或完成輔助內分泌治療后12個月內復發(fā)的PIK3CA突變、激素受體陽性（HR+）、人表皮生長因子受體2陰性（HER2-）的局部晚期或轉移性乳腺癌成人患者，PDUFA日期為2024年11月27日。

       臨床

       批準

       14、5月27日，F(xiàn)DA官網顯示，威尚生物的新型EGFR抑制劑WSD0922獲批Ⅱ期臨床試驗，用于經一線奧希替尼治療進展具C797S突變的晚期/轉移性非小細胞肺癌。WSD0922是該公司自主研發(fā)的一款具有穿透血腦屏障潛力的第四代EGFR/EGFRvⅢ靶向抑制劑，擬開發(fā)適應癥為非小細胞肺癌神經中樞轉移及腦部腫瘤。

       15、5月30日，F(xiàn)DA官網顯示，輻聯(lián)科技的Ac-FL-020獲批臨床，用于治療轉移性去勢抵抗性前列腺癌（mCRPC）。Ac-FL-020是輻聯(lián)科技正在開發(fā)的創(chuàng)新型下一代PSMA靶向放射性核素藥物偶聯(lián)物（RDC）。該藥物旨在治療mCRPC，并將于2024年進入全球Ⅰ期臨床研究。

       研發(fā)

       臨床狀態(tài)

       16、5月28日，藥物臨床試驗登記與信息公示平臺顯示，阿斯利康在中國登記了齊泊騰坦（zibotentan）/達格列凈復方治療慢性腎臟病伴高蛋白尿的Ⅲ期、隨機、多中心、雙盲研究。齊泊騰坦是一種高選擇性的內皮素A（ETA）受體拮抗劑，可以改善腎血流量、減少白蛋白尿和緩解血管僵硬。

       17、5月28日，藥物臨床試驗登記與信息公示平臺顯示，恒瑞醫(yī)藥的抗IL-4Rα單抗SHR-1819啟動Ⅲ期臨床試驗，成為第8款進入Ⅲ期階段的國產抗IL-4Rα單抗。該研究是一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照臨床試驗，擬納入650例中重度特應性皮炎成人患者，旨在評估SHR-1819對比安慰劑在這類患者中的有效性和安全性。目前，全球僅度普利尤單抗一款抗IL-4Rα單抗上市。

       18、5月31日，Clinicaltrials.gov官網顯示，諾華將撤回KRAS G12C抑制劑opnurasib的一項Ⅱ期STRIDER研究（NCT05999357），原因是諾華已終止opnurasib的開發(fā)。該項研究旨在評估opnurasib在KRAS G12C突變NSCLC腦轉移患者中的顱內療效，原本預計于2024年4月15日啟動，于2027年8月完成主要研究內容。

       臨床數(shù)據

       19、5月27日，第一三共與阿斯利康共同宣布，針對Ⅲ期TROPION-Lung01研究的結果更新表明：相較于多西他賽，Datopotamab deruxtecan（Dato-DXd）在既往至少接受過一線治療的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）非鱗癌患者中，展現(xiàn)出了總生存期（OS）結果的臨床意義改善。Datopotamab deruxtecan是一款靶向TROP2 DXd的ADC藥物。

       20、5月28日，信達生物宣布，其自主研發(fā)的重組抗白介素23p19亞基（IL-23p19）抗體匹康奇拜單抗（研發(fā)代號：IBI112）在中國中重度斑塊狀銀屑病受試者中開展的Ⅲ期臨床研究（CLEAR-1）達到主要終點和所有關鍵次要終點。信達生物計劃向CDE遞交匹康奇拜單抗新藥上市申請。

       21、5月28日，康寧杰瑞宣布，PD-L1/CTLA-4雙抗KN046聯(lián)合白蛋白紫杉醇及吉西他濱對比安慰劑聯(lián)合白蛋白紫杉醇及吉西他濱用于治療未接受系統(tǒng)性治療的不可切除局部晚期或轉移性胰腺導管腺癌(PDAC)的Ⅲ期KN046-303研究總生存期（OS）結果未達到預設的統(tǒng)計學終點。

       22、5月30日，吉利德宣布，Trop 2 ADC藥物戈沙妥珠單抗（商品名：Trodelvy）對比化療（醫(yī)生選擇的治療，TPC）用于先前接受過含鉑化療和抗PD-(L)1治療的局部晚期或轉移性尿路上皮癌（mUC）患者的確證性Ⅲ期TROPiCS-04研究未達到總生存期（OS）主要終點。

       交易及投融資

       23、5月27日，基石藥業(yè)宣布，與Ewopharma達成商業(yè)化戰(zhàn)略合作，將PD-L1單抗舒格利單抗在中東歐地區(qū)的商業(yè)化權利授予Ewopharma。根據許可及商業(yè)化協(xié)議，Ewopharma 將獲得舒格利單抗在瑞士以及18個中東歐國家（CEE）的商業(yè)化權利。舒格利單抗目前獲批Ⅲ期和Ⅳ期非小細胞肺癌（NSCLC）、結外NK/T細胞淋巴瘤、食管鱗癌以及胃癌五項適應癥。

       24、5月28日，百奧泰生物宣布，與STADA Arzneimittel AG就BAT2506簽署授權許可及商業(yè)化協(xié)議，STADA將擁有BAT2506在歐盟、英國、瑞士以及其他部分歐洲國家市場的獨占的商業(yè)化權益。BAT2506是百奧泰根據中國NMPA、美國FDA、歐洲EMA生物類似藥相關指導原則開發(fā)的戈利木單抗生物類似藥。

       25、5月28日，旭化成集團（Asahi Kasei）宣布，以111.64億瑞典克朗（約11億美元）的價格收購Calliditas Therapeutics，從而使后者成為旭化成公司的全資子公司。旭化成公司總部位于日本，該公司旨在通過本次收購擴大在腎臟和自身免疫性疾病領域的產品規(guī)模，并在歐洲建立業(yè)務，擴充研發(fā)管線。