本周，最大的熱點就是2024年美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會了，國內外巨頭都公布了不少重磅藥的最新臨床研究結果。我們先來看審評審批方面，并沒有重磅創(chuàng)新藥上市，但有不少藥擬被納入突破性療法，且艾爾建注射用A型肉毒毒素首次獲批咬肌適應癥；其次是研發(fā)方面，由于ASCO年會，因此有不少藥公布了最新進展，比如恒瑞的PD-單抗卡瑞利珠單抗、傳奇生物的西達基奧侖賽等均公布最新研究結果；再次是交易及投融資方面，交易不多，但祥根生物與麗珠醫(yī)藥就1類抗真菌新藥SG1001簽署大中華區(qū)許可協(xié)議這值得一提；最后是上市方面，Telix Pharmaceuticals已申請在美國納斯達克進行IPO。

       本周盤點包括審評審批、研發(fā)、交易及投融資和上市四大板塊，統(tǒng)計時間為6.3-6.7，包含26條信息。

       審評審批

       NMPA

       上市

       批準

       1、6月3日，NMPA官網顯示，艾爾建（Allergan）的注射用A型肉毒毒素（商品名：保妥適）新適應癥獲批，用于暫時性改善成人顯著或非常顯著的咬肌突出（肥大）。該產品獲批用于暫時性改善成人顯著或非常顯著的咬肌突出（肥大），中國是保妥適在全球首個獲批該適應癥的市場。

       申請

       2、6月3日，CDE官網顯示，羅氏的一款口服、高選擇性PI3Kα抑制劑伊那利塞片（Inavolisib）申報上市，用于聯合哌柏西利和氟維司群治療既往接受內分泌療法輔助治療后或完成輔助內分泌治療后12個月內復發(fā)的PIK3CA突變、激素受體陽性（HR+）、人表皮生長因子受體2陰性（HER2-）的局部晚期或轉移性乳腺癌成人患者。羅氏已向FDA遞交該藥上市申請。

       3、6月3日，CDE官網顯示，艾伯維的利生奇珠單抗（risankizumab，Skyrizi）注射液及其皮下注射劑型新適應癥申報上市。Skyrizi是一種白細胞介素-23（IL-23）抑制劑，2023年7月，利生奇珠單抗首次在中國申報上市，推測適應癥為克羅恩病，目前正在審評中。

       4、6月7日，CDE官網顯示，康諾亞的1類新藥司普奇拜單抗注射液（CM310）申報上市，用于治療慢性鼻竇炎伴鼻息肉（CRSwNP）。司普奇拜單抗通過靶向IL-4Rα，可雙重阻斷白介素4（IL-4）及白介素13（IL-13）的信號傳導，而IL-4及IL-13為引發(fā)2型炎癥的兩種關鍵細胞因子。

       臨床

       批準

       5、6月5日，CDE官網顯示，賽諾菲（Sanofi）的嬰幼兒鼻噴呼吸道合胞病毒減毒活疫苗（SP0125）獲批臨床。SP0125是一款被設計用于預防呼吸道合胞病毒（RSV）引起疾病的嬰幼兒疫苗，可為6至24月齡的嬰幼兒提供保護。

       6、6月6日，CDE官網顯示，加科思1類新藥JAB-30355片獲批臨床，擬開發(fā)用于攜帶TP53 Y220C突變的晚期實體瘤。JAB-30355是加科思自主研發(fā)的一種用于治療攜帶P53 Y220C突變的局部晚期或轉移性實體瘤患者的口服生物活性小分子激活劑，目前正在美國進行針對晚期實體瘤患者的Ⅰ/Ⅱa期臨床研究。

       優(yōu)先審評

       7、6月3日，CDE官網顯示，諾誠健華的CD19單抗注射用坦昔妥單抗（tafasitamab）擬納入優(yōu)先審評，聯合來那度胺用于治療復發(fā)或難治性且不適合自體干細胞移植（ASCT）的彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）的成人患者。

       突破性療法

       8、6月4日，CDE官網顯示，中因科技的ZVS101e注射液擬納入突破性治療品種，用于治療結晶樣視網膜變性。ZVS101e是中因科技開發(fā)的一款基因替代治療藥物，此前已獲美國FDA授予孤兒藥資格，并在中國和美國獲得IND批件。目前該藥物已完成Ⅰ/Ⅱ期臨床試驗，即將進入Ⅲ期臨床試驗階段。

       9、6月4日，CDE官網顯示，艾伯維（AbbVie）的輸注用無菌凍干粉telisotuzumab vedotin擬納入突破性治療品種，擬用于治療在鉑類藥物治療期間或治療后發(fā)生疾病進展的c-Met蛋白高表達、晚期/轉移性EGFR野生型非鱗狀非小細胞肺癌（NSCLC）患者。telisotuzumab vedotin（Teliso-V）是艾伯維在研的一款靶向c-Met的抗體偶聯藥物（ADC）。

       10、6月4日，CDE官網顯示，勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）的BI 456906注射液擬納入突破性治療品種，擬用于治療代謝功能障礙相關脂肪性肝炎（MASH）。這是由勃林格殷格翰和Zealand公司聯合開發(fā)的GLP-1受體和胰高血糖素（GCG）受體雙重激動劑。

       11、6月6日，CDE官網顯示，恒瑞醫(yī)藥的注射用SHR-A1811擬納入突破性治療品種，用于既往接受過一種或一種以上治療方案的HER2陽性不可切除或轉移性膽道癌。注射用SHR-A1811是一款靶向HER2的抗體偶聯藥物（ADC），這也是SHR-A1811第6次擬納入突破性治療品種。

       12、6月7日，CDE官網顯示，拜耳（Bayer）的BAY2927088溶液擬納入突破性治療品種，用于治療攜帶HER2（ERBB2）激活突變且既往接受過一種全身性治療的不可切除或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者，此適應癥于2024年2月獲FDA授予突破性療法認定。BAY2927088是一種口服、可逆酪氨酸激酶抑制劑（TKI）。

       FDA

       臨床

       批準

       13、6月5日，FDA官網顯示，康樸生物的KPG-121獲批Ⅱ/Ⅲ期臨床，聯合阿比特龍用于一線治療轉移性去勢抵抗性前列腺癌（mCRPC）。KPG-121是新一代CRBN E3泛素連接酶復合物（CRL4-CRBN）調節(jié)劑，具有抑制細胞增殖和抗血管生成活性，以及增強免疫調節(jié)功能。

       研發(fā)

       臨床狀態(tài)

       14、6月3日，藥物臨床試驗登記與信息公示平臺顯示，宜明昂科的替達派西普啟動Ⅲ期臨床試驗，旨在評估替達派西普（2.0mg/kg，每周1次）聯合替雷利珠單抗（200mg，每3周1次）對比研究者選擇的化療方案（苯達莫司汀+吉西他濱）治療抗PD-(L)1單抗難治性經典型霍奇金淋巴瘤（cHL）患者的療效和安全性。替達派西普成為全球首款進入Ⅲ期階段的SIRPα靶向藥物。

       臨床數據

       15、6月3日，傳奇生物公布了西達基奧侖賽（CARVYKTI）針對多發(fā)性骨髓瘤患者的Ⅱ期研究CARTITUDE-2隊列D的結果。數據顯示，在前線治療自體干細胞移植后未達到完全緩解（CR）的患者在單次輸注西達基奧侖賽聯合或不聯合來那度胺維持治療后，可獲得深度持久的緩解，總緩解率（ORR）達94%。西達基奧侖賽是一種靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T。

       16、6月3日，康諾亞公布了1類新藥司普奇拜單抗（CM310）用于治療成人中重度特應性皮炎的Ⅲ期臨床研究長期療效及安全性數據。52周研究結果顯示，司普奇拜單抗在中重度特應性皮炎成人患者長期治療中可產生持續(xù)的臨床獲益，且安全性良好。司普奇拜單抗是一種針對IL-4Rα的高效、人源化抗體，為我國首個自主研發(fā)并申請上市的IL-4Rα抗體藥物。

       17、6月3日，應世生物公布了全球首創(chuàng)FAK抑制劑Ifebemtinib（IN10018）聯合KRAS G12C抑制劑Garsorasib（D-1553）針對KRAS G12C突變非小細胞肺癌（NSCLC）一線治療的Ib/II期臨床顯著獲益數據，結果顯示該雙口服/去化療聯合治療方案可顯著提高一線KRAS G12C突變NSCLC患者的療效應答。

       18、6月3日，碩迪生物公布了小分子GLP-1受體激動劑GSBR-1290治療肥胖癥的Ⅱa期研究以及膠囊和片劑PK研究均取得了積極結果。結果顯示，經安慰劑校正后GSBR-1290治療組患者體重下降幅度具有臨床意義和統(tǒng)計學意義，12周時下降6.2%（p<0.0001）。第12周時，GSBR-1290組有67%患者體重減重≥6%，33%患者體重減輕≥10%，而安慰劑組這一比例為0%。

       19、6月3日，Agios公布了mitapivat用于輸血依賴性（TD）α或β地中海貧血成人患者的Ⅲ期ENERGIZE-T研究達到主要終點，能夠顯著減少輸血。Mitapivat是一款first-in-class新型、口服丙酮酸激酶-R（PKR）激活劑，2022年2月，mitapivat首次獲FDA批準上市，用于治療丙酮酸激酶（PK）缺乏引起的成人溶血性貧血。

       20、6月4日，西比曼公布了C-CAR031在經過多線治療的晚期肝癌（HCC）患者中（先前接受過1-6線治療）中可控的安全性和令人鼓舞的抗腫瘤活性。在中位隨訪9.03個月時，在所有劑量水平（DLs）的患者中實現了91.3%的疾病控制率（DCR）和56.5%的客觀緩解率（ORR），在DL4的患者中，ORR為75.0%。C-CAR031為一款新型GPC3靶向CAR-T。

       21、6月5日，亞盛醫(yī)藥公布了奧雷巴替尼（HQP1351）在TKI耐藥的琥珀酸脫氫酶缺陷型（SDH-）胃腸道間質瘤（GIST）患者中的最新數據。數據顯示，患者的臨床獲益率達92.3%。奧雷巴替尼是亞盛醫(yī)藥開發(fā)的一款口服第三代BCR-ABL抑制劑，目前已有兩項適應癥獲批上市。

       22、6月5日，恒瑞醫(yī)藥公布了抗PD-1單抗卡瑞利珠單抗單藥輔助治療高危局部晚期鼻咽癌的開放標簽、隨機、對照、Ⅲ期臨床研究（DIPPER研究）結果。隨訪結果顯示，相較對照組，輔助階段使用卡瑞利珠單抗可以顯著改善患者的EFS，達到了主要研究終點：試驗組和對照組3年EFS率分別為86.9%和77.3%。

       23、6月6日，中國生物制藥公布了CD137/PD-L1雙抗FS222治療晚期實體腫瘤Ⅰ期臨床研究結果。研究中所有患者的疾病控制率（定義為完全緩解率、部分緩解率和疾病穩(wěn)定率的總和）為45.0%。在19例既往接受過PD-1抗體治療的轉移性/晚期皮膚黑色素瘤患者中，總緩解率（定義為完全緩解和部分緩解比例之和）為47.4%，疾病控制率為68.4%。

       交易及投融資

       24、6月4日，祥根生物與麗珠醫(yī)藥聯合宣布，雙方就1類新藥SG1001達成戰(zhàn)略合作并簽署大中華區(qū)權益交易協(xié)議。根據協(xié)議，麗珠醫(yī)藥將獲得SG1001在大中華區(qū)（包括中國大陸、中國澳門、中國香港和中國臺灣地區(qū)）用于抗真菌等治療領域所有可開發(fā)劑型和適應癥的獨家研發(fā)、生產及商業(yè)化權益，祥根生物將保留SG1001在合作區(qū)域外的研發(fā)、生產及商業(yè)化的權益。

       25、6月6日，GSK宣布，以高達5000萬美元（約3900萬英鎊）的價格收購了Elsie。此次收購使GSK整合了Elsie的寡核苷酸發(fā)現、合成和遞送技術，以增強自身平臺的研發(fā)能力。在此之前，GSK曾于2023年7月與Elsie達成過研究合作。

       上市

       26、6月5日，Telix Pharmaceuticals公司已申請在美國納斯達克進行IPO，計劃通過發(fā)行股票籌集2億美元。Telix是一家專注于治療和診斷放射性藥物的醫(yī)藥公司，2020年11月，遠大醫(yī)藥曾與Telix公司達成總價不高于2.5億美元的合作，引入后者6款放射性核素偶聯藥物并認購其7.6%股份。目前該6款產品已經在中國進入不同的臨床研究階段。