8月1日，美國(guó)FDA宣布批準(zhǔn)Shionogi的新藥Mulpleta（lusutrombopag）上市，用于治療計(jì)劃接受醫(yī)療或牙科手術(shù)的慢性肝病成人患者的血小板減少癥，這是繼今年5月份Dova Pharmaceuticals子公司AkaRx的Doptelet（avatrombopag）獲批之后的又一款血小板生成素（TPO）激動(dòng)劑。在此之前，Mulpleta已在2015年被日本厚生勞動(dòng)省的批準(zhǔn)用于改善計(jì)劃進(jìn)行侵入性手術(shù)的慢性肝 臟疾病患者的血小板減少癥。
血小板可以通過(guò)在血管中形成血凝塊來(lái)防止出血，當(dāng)患者的血小板數(shù)有中度或重度減少時(shí)，可能會(huì)發(fā)生嚴(yán)重甚至危及生命的出血，特別是在實(shí)施侵入性手術(shù)過(guò)程中。血小板減少癥是慢性肝 臟疾病的常見(jiàn)并發(fā)癥，統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)顯示：患有血小板減少癥的丙肝患者，每年的醫(yī)療費(fèi)用是沒(méi)有血小板減少癥的患者的三倍，并且常規(guī)護(hù)理都會(huì)加重其出血狀況。研究發(fā)現(xiàn)TPO受體激動(dòng)劑能能模擬血小板生成素（一類(lèi)主要作用于血小板生成的生理調(diào)節(jié)性造血生長(zhǎng)因子，主要來(lái)源于肝、腎和骨骼肌細(xì)胞），與巨核細(xì)胞表面的TPO受體相結(jié)合，通過(guò)誘導(dǎo)這些細(xì)胞的增殖、分化、與成熟來(lái)上調(diào)血小板的產(chǎn)生。
Mulpleta順利獲批上市的基礎(chǔ)
此次Mulpleta順利拿下美國(guó)市場(chǎng)主要基于兩項(xiàng)名為L(zhǎng)-PLUS1和L-PLUS2的隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的Ⅲ期臨床試驗(yàn)，總共包括312名患有慢性肝 臟疾病與血小板減少癥的患者，血小板計(jì)數(shù)都低于每升50 x 10^9個(gè)，且所有患者都計(jì)劃接受侵入式的手術(shù)。試驗(yàn)中患者按1:1的比例隨機(jī)分配，每日一次，每次3毫克Mulpleta或者安慰劑，持續(xù)7天。L-PLUS1的主要終點(diǎn)為初次侵入手術(shù)前不需要輸血的患者比例，L-PLUS2的主要終點(diǎn)是侵入性手術(shù)或介入手術(shù)后第7天沒(méi)有對(duì)出血進(jìn)行搶救治療的患者比例。在兩個(gè)試驗(yàn)中，應(yīng)答者的血小板計(jì)數(shù)超過(guò)50×10^9，且比基線(xiàn)增加20×10~9/L10^9。最終研究結(jié)果為見(jiàn)下表：
此次FDA比PDUFA日期提前將近一個(gè)月的時(shí)間批準(zhǔn)Mulpleta上市也表明了FDA對(duì)這款新藥安全性和療效的認(rèn)可。
目前獲批的TPO受體激動(dòng)劑有哪些
TPO受體激動(dòng)劑的問(wèn)世，為血小板減少癥的治療提供了新的療法，目前全球獲批的TPO受體激動(dòng)劑有艾曲波帕（eltrombopag）、羅米司亭（romiplostim）、Doptelet（avatrombopag）、Mulpleta（lusutrombopag）以及血小板生成素注射液，但是目前國(guó)內(nèi)上市的只有三生制藥的血小板生成素注射液，詳細(xì)信息見(jiàn)下表：
作者簡(jiǎn)介：Dopine，注冊(cè)執(zhí)業(yè)藥師，河南省藥學(xué)會(huì)會(huì)員，就職于河南省某三級(jí)甲等醫(yī)院PIVAS，精于臨床藥學(xué)服務(wù)，專(zhuān)注臨床用藥安全和不合理用藥。對(duì)國(guó)內(nèi)外醫(yī)藥審評(píng)審批政策，研發(fā)動(dòng)態(tài)，新藥注冊(cè)審批等長(zhǎng)期關(guān)注。
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2024 上海博華國(guó)際展覽有限公司版權(quán)所有（保留一切權(quán)利）
滬ICP備05034851號(hào)-57
