4月23日，據(jù)CDE官網(wǎng)羅氏脊髓性肌萎縮癥藥物risdiplam口服溶液用粉末的上市申請(qǐng)被CDE受理，據(jù)悉4月初FDA推遲了該藥的PDUFA日期，預(yù)計(jì)今年8月底將會(huì)收到FDA的回復(fù)。
脊髓性肌萎縮癥（SMA）是一種遺傳性、進(jìn)行性神經(jīng)肌肉疾病，可導(dǎo)致毀滅性的肌肉萎縮和疾病相關(guān)的并發(fā)癥。該病是2歲以下嬰幼兒群體中的頭號(hào)遺傳病殺手，在新生兒中的患病率為1:6000-1:10000，中國(guó)大約有患兒3～5萬(wàn)人。
作為一種罕見病，目前全球獲批的治療藥物非常有限，僅有渤?。╞iogen）的spinraza和諾華（novartis）的基因療法zolgensma。其中spinraza是一種反義寡核苷酸，通過(guò)改變SMN2基因的剪接，增加全功能性SMN蛋白的生產(chǎn)，是全球首個(gè)獲批治療脊髓性肌萎縮癥的藥物，據(jù)悉該藥在美國(guó)的價(jià)格是12.5萬(wàn)美元/針，首年需要注射6次，年治療費(fèi)用為75萬(wàn)美元，次年治療費(fèi)用降低一半至37.5萬(wàn)美元，治療成本相當(dāng)高。而zolgensma是由AveXis, Inc.開發(fā)的一款SMN1基因替代療法，后被諾華收購(gòu)，是FDA批準(zhǔn)首款SMA基因療法，該藥在美國(guó)的定價(jià)更高，210萬(wàn)美元/支，被認(rèn)為是 "史上最貴療法"。
2018年5月，SMA被列入我國(guó)《第一批罕見病目錄》。隨后，渤健的Spinraza（即諾西那生）作為已在境外上市且臨床急需的罕見病治療新藥被納入優(yōu)先審評(píng)審批程序，并順利成為目前我國(guó)獲批的首款且唯一一款SMA治療藥物。據(jù)悉該藥被批準(zhǔn)用于治療5q脊髓性肌萎縮癥（5q-SMA），其中5q-SMA是SMA的最常見類型，約占全部SMA病例的95%，該類型SMA是由5號(hào)染色體上的SMN1（運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元生存蛋白1）基因突變所引起的，因此得名5q-SMA。據(jù)悉，諾西那生在北京的零售價(jià)是699700人民幣/支（5ml:12mg），高昂的治療成本讓很多患者望而卻步。
risdiplam是一種口服液體、運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元存活基因2（SMN2）剪接修飾劑，旨在持續(xù)增加和維持中樞神經(jīng)系統(tǒng)和外周組織中的SMN蛋白水平。該藥口服給藥后呈現(xiàn)全身性分布，可持續(xù)增加中樞神經(jīng)系統(tǒng)和外周組織的SMN蛋白水平，已顯示出可改善1型、2型、3型SMA患者的運(yùn)動(dòng)功能。在美國(guó)，該藥于2017年1月被授予孤兒藥資格，2017年4月被授予快速通道資格認(rèn)定，未來(lái)順利獲批，將成為首個(gè)用于治療SMA患者的口服藥物。此外，相較于Spinraza和Zolgensma均用于1型SMA患者，risdiplam有望挑戰(zhàn)還沒(méi)有治療選擇的SMA患者人群。
目前，據(jù)insight數(shù)據(jù)庫(kù)risdiplam在國(guó)內(nèi)共登記3項(xiàng)臨床試驗(yàn)，且都處于進(jìn)行中，筆者猜測(cè)risdiplam此次報(bào)產(chǎn)是根據(jù)國(guó)外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)。
相信隨著我國(guó)近年來(lái)藥品審批速度的加快，以及對(duì)罕見病的重視，筆者預(yù)計(jì)risdiplam將有望被納入優(yōu)先審評(píng)程序，加速在國(guó)內(nèi)獲批上市。屆時(shí)，risdiplam將打破諾西那生在我國(guó)SMA領(lǐng)域的唯一地位，并憑借口服優(yōu)勢(shì)，成為其強(qiáng)勁對(duì)手。
參考資料：
[1]CDE官網(wǎng)
[2]insight數(shù)據(jù)庫(kù)
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