琺博進pamrevlumab被FDA授予第二個快速通道資格認定治療杜氏肌營養(yǎng)不良

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作者：Dopine 來源：CPhI制藥在線

2021-04-13

4月12日，F(xiàn)ibroGen, Inc.（琺博進）宣布FDA已授予其結(jié)締組織生長因子(CTGF)抗體藥物pamrevlumab治療杜氏肌營養(yǎng)不良(DMD)的快速通道資格。

琺博進pamrevlumab被FDA授予第二個快速通道資格認定

4月12日，F(xiàn)ibroGen, Inc.（琺博進）宣布FDA已授予其結(jié)締組織生長因子(CTGF)抗體藥物pamrevlumab治療杜氏肌營養(yǎng)不良(DMD)的快速通道資格。

杜氏肌營養(yǎng)不良(DMD)是一種嚴重的、毀滅性的、威及生命的X連鎖遺傳性疾病，由編碼肌營養(yǎng)不良蛋白的基因發(fā)生改變或突變引起，肌營養(yǎng)不良蛋白是維持肌肉膜穩(wěn)定和功能所必需的。隨著年齡的增長，DMD患者的肌肉退化逐漸惡化。

DMD患兒通常在3～5歲開始出現(xiàn)癥狀，肌肉無力最早可從3歲開始，受影響的兒童可能會經(jīng)歷發(fā)育遲緩，如行走、爬樓梯或從坐姿站立困難。隨著病情的發(fā)展，下肢肌肉無力蔓延到手臂、頸部等部位。大多數(shù)患者在十幾歲的時候就需要全時使用輪椅，然后逐漸喪失獨立進行日常生活活動的能力，最終由于呼吸肌功能不全而增加的呼吸困難需要通氣支持，心功能不全會導致心力衰竭。

DMD是世界上最常見的肌營養(yǎng)不良癥，患者通常在20多歲時就死于該疾病。據(jù)統(tǒng)計，每3500-5000個活產(chǎn)男嬰中就有1個發(fā)生DMD，全球約有14萬例DMD男孩，美國和歐洲約有3萬例。目前，DMD還沒有治愈的手段，臨床主要通過藥物治療、物理治療、基因治療以及干細胞治療手段對疾病進行控制，其中基因療法和干細胞療法是近年來DMD治療的重要方向。

自2010年以后，全球已經(jīng)批準4款DMD小分子DMD藥物，即PTC Therepeutics的Translarna(Ataluren)、AVI BioPharma的Exondys 51（eteplirsen）、Sarepta Therapeutics的Vyondys 53（Golodirsen）和日本新藥株式會社的Viltepso（viltolarsen）。其中Exondys 51、Vyondys 53和Viltepso均是一種反義寡核苷酸療法，Exondys 51針對肌營養(yǎng)蛋白基因第51號外顯子跳躍突變的DMD患者，Vyondys 53和Viltepso針對53外顯子跳躍突變的DMD患者。

Pamrevlumab是一種first-in-class全人源化單克隆抗體，靶向抑制結(jié)締組織生長因子(CTGF)的活性，CTGF是組織重塑和纖維化的中心介質(zhì)，涉及廣泛的纖維化和增生性疾病，影響全身器官系統(tǒng)。此前，該藥被FDA授予治療特發(fā)性肺纖維化（IPF）、胰腺癌和DMD的孤兒藥資格，以及治療胰腺癌的快速通道資格。

此次，Pamrevlumab被授予治療DMD的快速通道資格是基于其治療DMD二期研究的積極結(jié)果。2019年7月公布的中期試驗結(jié)果表明：治療52周之后，在意向治療患者群（ITT）中，患者的平均左心室射血分數(shù)百分比（LVEF%）與基線相比上升了0.29%。在基線LVEF%大于50%的患者亞群中，pamrevlumab的治療導致這一指數(shù)平均上升了1.79%。同時，pamrevlumab也相應降低了患者心肌的纖維化水平，而且患者肺功能下降的速度和上臂肌肉功能下降的速度也得到了緩解。

琺博進（FibroGen）是一家先進的美國生物制藥公司，致力于運用其在缺氧誘導因子（HIF）、結(jié)締組織生長因子（CTGF）生物學和臨床開發(fā)方面的前沿專業(yè)知識，發(fā)現(xiàn)和開發(fā)用于治療貧血、纖維化和癌癥領域的創(chuàng)新療法。除了pamrevlumab，琺博進還有FG-5200和roxadustat兩款候選藥物，其中FG-5200是一種含重組人膠原蛋白的生物合成角膜，開發(fā)用于治療角膜失明。Roxadustat（羅沙司他）是一種首創(chuàng)的口服小分子HIF-PH抑制劑，已率先在國內(nèi)被批準用于正在接受透析治療的慢性腎臟?。–KD）引起的貧血，以及非透析依賴性慢性腎?。∟DD-CKD）的貧血。

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