為便于申辦者開展相關組織工作，更好地通過組織工作獲得患者的體驗信息和數(shù)據(jù)，2022年7月6日，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心官網(wǎng)發(fā)布《組織患者參與藥物研發(fā)的一般考慮指導原則（征求意見稿）》，征求意見時限為自發(fā)布之日起1個月。本次原則參考醫(yī)療產(chǎn)品研發(fā)中有關患者協(xié)作的諸多文獻，對于中國患者在醫(yī)療產(chǎn)業(yè)中的角色變遷有重要意義，本文為大家梳理了本指導原則中關于組織患者參與藥物研發(fā)考慮關鍵內(nèi)容并結(jié)合自己的解讀與大家分享。
一、將患者需求融入到新藥研發(fā)，提高藥物可及性
在藥物研發(fā)過程中，患者組織也起著重要作用，患者參與到藥物研發(fā)的全生命周期中，符合以臨床價值為導向的藥物研發(fā)宗旨，將有助于藥物研發(fā)上市，可能有效提升藥物可及性，“患者參與到藥物研發(fā)”成為未來發(fā)展的趨勢，隨著患者及患者組織趨于專業(yè)，患者參與的重要性越發(fā)凸顯，患者也開始由“被服務者”轉(zhuǎn)變?yōu)?ldquo;參與者”和“決策者”。申辦者基于何種原則、如何開展組織患者參與到藥物研發(fā)工作中，從而獲得患者體驗信息和數(shù)據(jù)，是藥物研發(fā)的關鍵要素，CDE生物制品臨床部牽頭組織撰寫了《組織患者參與藥物研發(fā)的一般考慮指導原則》，主要闡述在組織患者參與藥物研發(fā)工作中的重點內(nèi)容及其框架，旨在為申辦者如何組織患者參與到藥物研發(fā)中來提供參考。
二、組織患者參與藥物研發(fā)的亮點搶先看
基于目前的認知，充分考慮申辦者實施組織患者參與藥物研發(fā)工作的實際，明確了需遵循的基本原則、闡述組織工作的具體內(nèi)容，并對需要關注的事項進行了列舉。本指導原則主要分為6個章節(jié)，分別為概述、基本原則、組織工作、注意事項、示例和參考文獻。主要；亮點內(nèi)容包括。
1、適用范圍
2、如何基于目的來組織患者參與藥物研發(fā)工作的思路
從當前臨床藥物研發(fā)經(jīng)驗來看，組織患者參與在藥品的研發(fā)、臨床試驗、審評審批等藥物全生命周期，發(fā)揮了重要作用，讓患者能夠真正買得起、買得著、用得上相關研發(fā)新藥，那么藥物研發(fā)如何組織患者參與立項工作？以研發(fā)某哮喘用藥時開展的組織患者參與立項工作為示例，通過舉例的方式，簡單梳理如何基于目的來組織患者參與藥物研發(fā)工作的思路。
2.1 組織工作目的：
在藥物研發(fā)的不同階段，組織患者參與到藥物研發(fā)的目的會有所變化，包括但不限于研發(fā)立題階段、臨床試驗開始之前階段、在臨床試驗實施過程中階段、臨床試驗結(jié)束后階段、藥物獲批準上市之后階段等。本示例組織工作的目的是確定不同地區(qū)患者在哮喘嚴重程度自我評估方面的差異，并探索中國哮喘患者的疾病進程。
2.2 具體組織工作：
（1）患者人群：診斷為中度或重度哮喘；X名來自城市的受訪者和Y名來自農(nóng)村的受訪者。
（2）問題設計：
訪談問題設計注意事項：設計適當?shù)脑L談問題和訪談指南時，應重點關注使用背景和研究目的等重要概念。問題可大致分為幾種類型：結(jié)構(gòu)化問題，指申辦者提出一組預先定義的問題；半結(jié)構(gòu)化問題，指申辦者提出一組預先定義的問題和探索性問題；非結(jié)構(gòu)化面談問題，指申辦者提出計劃外或自發(fā)問題。無論采用何種方法，問題的組織方式對于收集無偏倚的患者信息都是至關重要的。盡管自發(fā)回復是理想的，但在某些情況下，可能需要提示患者，例如：
1)您是如何定義您的哮喘嚴重程度的？從1到10，1是最輕微的，10是最嚴重的，您會用哪個數(shù)字定義您哮喘的嚴重程度？（視覺模擬評分法）
2)是什么原因讓您有這樣的評價？比如可能是哮喘發(fā)作次數(shù)或限制您的活動？
（3）組織方式：單獨線上訪談。
（4）分析方法：定性、定量并行的分析方法。
2.3 組織后工作：
在組織患者參與藥物研發(fā)工作結(jié)束后，形成文字記錄或者會議紀要，并且需將通過組織工作獲得的具有代表性的患者個人觀點與來自多個患者群體的廣泛建議相結(jié)合，通過定性或者定量分析，采納有價值信息和數(shù)據(jù)，并采取適用的方法進行信息和數(shù)據(jù)的管理，為整體藥物研發(fā)計劃提供支持，申辦者應按既定的保密程序妥善完成相關工作，并建立患者反饋信息原始文件數(shù)據(jù)存檔機制，如：
（1）進行患者反饋數(shù)據(jù)分析，城市和農(nóng)村患者在對自身哮喘嚴重程度判斷時，主要參考了三個原因：發(fā)作次數(shù)、癥狀是否得到控制以及是否需要長期用藥。關于影響自我評估的因素，意見分為2組：1組是更關注疾病發(fā)作次數(shù)，2組更關注對生活質(zhì)量的影響。
（2）匯總組織工作的結(jié)論并與內(nèi)部和外部利益相關者分享。
參考文獻
[1]www.cde.org.cn.
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