改良型新藥的研發(fā)難度處于創(chuàng)新藥和仿制藥之間，具有低投入、高回報的優(yōu)勢。
據(jù)公開資料調(diào)研，改良型新藥的臨床前費用在1000萬元左右。臨床試驗費用差異較大，新增適應(yīng)癥主要花費在臨床試驗，研究費用從3千萬元到5億元不等。相對于“10億美元、10年時間”的創(chuàng)新藥具有明顯優(yōu)勢。
值得一提的是，改良型新藥總體研發(fā)成功率較高（28.38%），約為創(chuàng)新藥（17.74%）的1.6倍。
以下為2023年改良型新藥研發(fā)現(xiàn)狀分析報告，節(jié)選自《中國醫(yī)藥研發(fā)藍(lán)皮書（2024）》。
中國改良型新藥研發(fā)費用情況
相較于創(chuàng)新藥，改良型新藥可通過豁免不同階段的臨床試驗，降低研發(fā)費用。
據(jù)公開資料調(diào)研，改良型新藥的臨床前費用在1000萬元左右。臨床試驗費用差異較大，新增適應(yīng)癥主要花費在臨床試驗，研究費用從3千萬元到5億元不等。
表1 中國改良型新藥研發(fā)費用
數(shù)據(jù)來源：公開資料，藥智咨詢整理
從專家訪談、CDMO/CRO調(diào)研的情況來看，透皮制劑臨床前研發(fā)費用在1000萬元左右，臨床I期-III期4000萬-5000萬元左右；復(fù)雜注射劑，臨床前1000萬元左右，腫瘤領(lǐng)域的臨床I期-III期需要2億元左右。
表2 中國改良型新藥研發(fā)費用（預(yù)估）
數(shù)據(jù)來源：專家訪談、CDMO/CRO電話調(diào)研，藥智咨詢整理
中國改良型新藥研發(fā)的成功率分析
改良型新藥的研發(fā)難度處于創(chuàng)新藥和仿制藥之間，具有“承上啟下”的作用。利用創(chuàng)新藥在臨床前和臨床研究為改良新的研究鋪路，可以達(dá)到節(jié)約研發(fā)時間和成本的作用。
對比小分子創(chuàng)新藥的研發(fā)成功率，統(tǒng)計2016年（化藥注冊分類改革）起到2023年從臨床申報到上市的不同階段創(chuàng)新藥和改良型新藥的品種個數(shù)，并計算二者研發(fā)的通過率和成功率（通過率是指從該階段順利進(jìn)展到下一階段項目的比率；成功率是指進(jìn)入該階段至最后項目上市的項目比率）進(jìn)而對比創(chuàng)新藥和改良型新藥在不同階段的研發(fā)成功率，結(jié)果見下表：
表3 中國化學(xué)創(chuàng)新藥和改良型新藥研發(fā)的通過率與成功率
數(shù)據(jù)來源：藥智數(shù)據(jù)，藥智咨詢整理
結(jié)果分析顯示，改良型新藥總體研發(fā)成功率較高（28.38%），約為創(chuàng)新藥（17.74%）的1.6倍，主要是因為改良型新藥研究基礎(chǔ)好、市場基礎(chǔ)好；但改良型新藥的注冊成功率（66.67%）低于創(chuàng)新藥（83.72%），原因可能為創(chuàng)新藥有證據(jù)直接證明其立題依據(jù)更充分。
改良型新藥的研發(fā)是否順利，絕大程度上取決于研發(fā)過程中新技術(shù)的開發(fā)。所以，隨著科技的進(jìn)步以及在相關(guān)醫(yī)藥政策的扶持下，改良型新藥的技術(shù)瓶頸也被迅速突破，其研發(fā)的成功率也實現(xiàn)了大幅提升。同時也吸引了更多的企業(yè)和研發(fā)人員加入改良型新藥的賽道中。
改良型新藥研發(fā)關(guān)注點
臨床價值的考量——難在初心
最新版（2020版）化藥注冊分類對2類化藥改良型新藥的定義中，明確寫到“改良型新藥是具有明顯臨床優(yōu)勢的藥品”。從政策方面來說，改良型新藥的研發(fā)要從患者出發(fā)，要為患者帶來更好的治療效果。但改良型新藥臨床價值的考量是基于技術(shù)平臺優(yōu)勢還是為患者帶來更多收益，是目前更實際的問題。
以前這個問題經(jīng)常被研發(fā)人員忽略，對于改良型新藥，無論是國家監(jiān)管部門出臺的系列指南，還是臨床試驗的開展，其指向都是如何使患者獲益以及是否具有臨床價值，而不是企業(yè)為了商業(yè)價值和市場份額進(jìn)行的“商業(yè)活動”。
所以，改良型新藥在研發(fā)之初就要確定藥物的臨床優(yōu)勢是什么，是否真正源于臨床所需，能否滿足患者的實際病情需求。我國對改良型新藥的研究，在技術(shù)創(chuàng)新和利好政策的推動下，發(fā)展規(guī)模越來越壯大，各大企業(yè)應(yīng)該在保證自身產(chǎn)業(yè)良性發(fā)展的基礎(chǔ)上保持初心，秉持從患者來到患者中去的思想，為中國廣大患者謀福音。
改良需要硬實力——難在創(chuàng)新
盡管改良型新藥具有低投入、低風(fēng)險、高回報的優(yōu)勢，但終究屬于新藥的范疇，所以其研發(fā)過程也存在一定的技術(shù)壁壘，例如以微球、膠束、混懸型霧化吸入制劑、微納米晶體藥物長效注射劑等為代表的微納米制劑，就需要較強的專業(yè)技術(shù)。但同時創(chuàng)新“護(hù)城河”的深度也能保證產(chǎn)品不被其他企業(yè)輕易攻破，所以改良型新藥的“創(chuàng)新”是一門復(fù)雜的學(xué)問，不能太高難以突破，也不能較低容易模仿取代。
就改良型新藥研發(fā)的整體方向來看，從2023年注冊分類統(tǒng)計結(jié)果分析得到，2.2類和2.4類占比最大，可以達(dá)到92%；2.1類和2.3類占比較少，只占8%。主要由于2.1類改結(jié)構(gòu)較難篩選出合適的藥物活性成分，需要藥物活性成分本身與異構(gòu)體在藥效或毒副反應(yīng)方面存在差異，并通過臨床試驗證實優(yōu)勢。2.3類新復(fù)方制劑，并非簡單的幾種藥物混合成一種新藥，會面臨制劑工藝技術(shù)壁壘高、雜質(zhì)成分分析難等多種挑戰(zhàn)。除開2.4類多為1類新藥新增適應(yīng)癥，不進(jìn)行統(tǒng)計，目前改良型最多且最容易實現(xiàn)的就是2.2類改良新藥，包括了新劑型、新處方工藝、新給藥途徑。
改良需要支持——難在資源
醫(yī)藥行業(yè)，尤其是創(chuàng)新藥和改良型新藥研發(fā)，屬于知識密集型行業(yè)。改良型新藥從開發(fā)到銷售等一系列運作涉及生產(chǎn)及工藝、質(zhì)量控制、臨床研發(fā)、新藥注冊、市場開發(fā)及銷售等，需要大量具有專業(yè)背景，深耕醫(yī)藥、技術(shù)、市場等領(lǐng)域的復(fù)合型人才。
其次，經(jīng)濟(jì)基礎(chǔ)決定上層建筑，在長期的研發(fā)時間跨度中，同樣離不開大量的資金支持，所以融資對企業(yè)來說尤為重要。但一些創(chuàng)新型企業(yè)在融資過程中可能面臨較大困難，尤其在臨床試驗階段，風(fēng)險相對較高，投資者可能更為謹(jǐn)慎。
最后，改良型新藥的發(fā)展離不開國家的政策支持，自2016年3月起，改良型新藥在我國化學(xué)藥品分類注冊改革中被定義為2類新藥，大力支持了創(chuàng)新制劑的發(fā)展。此外，在醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)相關(guān)的“十三五”發(fā)展規(guī)劃、鼓勵藥品創(chuàng)新、知識產(chǎn)權(quán)重點支持產(chǎn)業(yè)目錄、“十四五”醫(yī)藥工業(yè)發(fā)展規(guī)劃等中，對改良型新藥均有明確支持的內(nèi)容。
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