2021年1月最后一個星期周五（2021年1月29日），又被制藥行業(yè)調(diào)侃為"周五布置家庭作業(yè)日"，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心官網(wǎng)發(fā)布《藥物臨床試驗適應(yīng)性設(shè)計指導(dǎo)原則（試行）》，自發(fā)布之日2021年1月29日起實施。此指南為規(guī)范和統(tǒng)一國內(nèi)對適應(yīng)性設(shè)計的認(rèn)識，促進(jìn)適應(yīng)性設(shè)計的應(yīng)用和理解以提高研發(fā)效率，目前，我國尚未有專門的藥物臨床試驗適應(yīng)性設(shè)計指導(dǎo)原則，該指導(dǎo)原則的正式實施將助力國內(nèi)新藥質(zhì)量的進(jìn)一步提升，本文為大家梳理了本指導(dǎo)原則中臨床試驗適應(yīng)性設(shè)計重點內(nèi)容并結(jié)合自己的解讀與大家分享。
一、臨床試驗設(shè)計過程中的困難和挑戰(zhàn)
在剛剛過去的2020年，注定不平凡的一年，是新政實施后新監(jiān)管時代的起步之年，國家藥監(jiān)局與國家衛(wèi)健委聯(lián)合發(fā)布了新版《藥物臨床試驗質(zhì)量管理規(guī)范》，于2020年7月1日起正式實施，標(biāo)志著中國的藥品臨床進(jìn)入全球化時代的重要一步，同時也對藥品臨床試驗設(shè)計提出更高的規(guī)范性要求，中國的新藥創(chuàng)新迎來了令人鼓舞的新時代。傳統(tǒng)的臨床試驗多是基于試驗前期有限的數(shù)據(jù)而設(shè)計，容易產(chǎn)生較大的設(shè)計偏差，適應(yīng)性設(shè)計因其可根據(jù)試驗過程中積累的數(shù)據(jù)對試驗做出相應(yīng)的修改，以修正初始設(shè)計時的偏差，從而增加試驗的成功率，提高試驗的效率，使得療效具有優(yōu)勢的藥物能盡快應(yīng)用于臨床實踐。采用含有適應(yīng)性修改的臨床試驗將對試驗設(shè)計、統(tǒng)計分析方法和試驗操作流程提出更高的要求，因此，監(jiān)管機(jī)構(gòu)亟需制訂相關(guān)的指南予以支持并加以規(guī)范。為規(guī)范和統(tǒng)一國內(nèi)對適應(yīng)性設(shè)計的認(rèn)識，促進(jìn)適應(yīng)性設(shè)計的應(yīng)用和理解以提高研發(fā)效率，CDE自2019年5月召開啟動會，確定指導(dǎo)原則的基本框架和基本要求，明確撰寫工作分工等，歷經(jīng)多次專家會議討論，形成征求意見稿，2020年5月13日上網(wǎng)征求意見3個月（2020年8月13日截止）；2021年1月29日CDE正式發(fā)布實施《藥物臨床試驗適應(yīng)性設(shè)計指導(dǎo)原則（試行）》。
二、藥物臨床試驗適應(yīng)性設(shè)計如何落地實操？
1、定義和適用范圍
2、適應(yīng)性設(shè)計中需要考慮的4大因素
3、7種常用的適應(yīng)性設(shè)計類型
4、2個其他考慮
三、新臨床時代，臨床試驗設(shè)計展望
2021年，注定也是不平凡的一年，是我國現(xiàn)代化建設(shè)進(jìn)程中具有特殊重要性的一年。對于醫(yī)藥行業(yè)來說，這一年如何開好局至關(guān)重要，是新政實施后新監(jiān)管時代的起步之年，由于藥物研發(fā)的復(fù)雜性和不確定性，需要在研究過程中不斷挑戰(zhàn)試驗方案，因此，臨床試驗將步入適應(yīng)性設(shè)計的新時代，但臨床試驗適應(yīng)性設(shè)計目前尚存在很多懸而未決的技術(shù)問題，發(fā)達(dá)國家對適應(yīng)性設(shè)計的相關(guān)問題也處于探討和摸索之中，尤其是臨床試驗數(shù)據(jù)相關(guān)統(tǒng)計學(xué)問題尚未達(dá)成共識，相信隨著《藥物臨床試驗適應(yīng)性設(shè)計指導(dǎo)原則（試行）》的落地實施，爭取抓住"適應(yīng)性設(shè)計"這一契機(jī)，接軌國際臨床研究水平。
參考文獻(xiàn)
[1] http://www.cde.org.cn
作者簡介：滴水司南，男，生物醫(yī)藥高級工程師，立足于生物醫(yī)藥行業(yè)質(zhì)量管理工作，專注于生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)。
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